财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度净亏损4870万美元，2023年同期为5200万美元[78] - 公司累计赤字达5.93亿美元[78] - 公司2024年第一季度合作收入为569.5万美元，较2023年同期的140.4万美元增长429.1万美元[108][109] - 研发费用为4837.6万美元，同比增长126.6万美元，主要因员工相关成本增加407.2万美元（含110万美元股权激励）[110][111] - 行政管理费用1416.3万美元，同比增加161万美元，主要来自员工薪酬（含120万美元股权激励）和专业服务费[108][113] - 2024年第一季度利息及其他收入净值为813.6万美元，同比增加259万美元，主要因有价证券余额增加[108][115] - 经营活动净现金流出4308.2万美元，同比改善598万美元[124][125] - 2023年第一季度经营活动净现金流出4910万美元，主要由净亏损5200万美元驱动，部分被800万美元股票薪酬和110万美元折旧费用等非现金项目抵消[126] 成本和费用 - 研发费用为4837.6万美元，同比增长126.6万美元，主要因员工相关成本增加407.2万美元（含110万美元股权激励）[110][111] - 行政管理费用1416.3万美元，同比增加161万美元，主要来自员工薪酬（含120万美元股权激励）和专业服务费[108][113] - 研发费用将持续增加，用于推进临床项目及基因编辑技术开发[98] 各条业务线表现 - VERVE-101在Heart-1临床试验中已对13名患者给药，但因实验室异常暂停招募[85][86] - VERVE-102计划在2025年公布PCSK9项目数据更新，并启动II期临床试验[90] - VERVE-201计划在2024年下半年启动Ib期临床试验，针对ANGPTL3基因[92] - 2024年第一季度合作收入为570万美元，主要来自Vertex和Lilly协议[94] - 礼来公司支付500万美元研发里程碑款项，并持有3000万美元预付款[117][121] 资金和融资情况 - 公司累计通过私募和公开市场发行优先股及普通股筹集资金总额达11亿美元[77] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物与有价证券总额为6.064亿美元[83] - 公司预计现有资金可支撑运营至2026年底[83] - 公司现金及等价物与有价证券总额为6.064亿美元，累计通过股权融资募集11亿美元[116] - 2024年第一季度通过市场销售协议出售176.7万股普通股，净融资2240万美元[120] - 2023年12月公开发行1437.5万股普通股，每股10美元，净融资1.347亿美元[122] - 2024年第一季度融资活动净现金流入2270万美元，主要来自ATM股权发行计划出售普通股[129] - 2023年第一季度融资活动净现金流入200万美元，同样来自ATM股权发行[130] - 截至2024年3月31日，公司持有6.064亿美元现金及等价物和有价证券，预计可支撑运营至2026年末[131] 投资活动 - 2024年第一季度投资活动净现金流出4160万美元，包括1.642亿美元购买有价证券和40万美元购置实验室设备，部分被1.23亿美元有价证券到期抵消[127] - 2023年第一季度投资活动净现金流入1540万美元，主要来自1.525亿美元有价证券到期，部分抵消1.338亿美元证券购买和330万美元设备购置[128] 潜在负债和风险 - 应付哈佛与Broad研究所的成功付款潜在负债总额为2500万美元[104] - 公司面临重大资金需求，包括VERVE-102/201临床试验、研发投入及潜在里程碑付款（如礼来、Acuitas等合作方）[132] - 市场利率风险敞口有限：截至2024年3月，1.442亿美元现金及等价物和4.622亿美元有价证券（主要为美国国债）对利率波动敏感性低[140][141] - 外汇风险目前较小，但未来可能因国际供应商合作增加而上升[142] - 2024年第一季度通胀未对公司业务产生实质性影响[143]