主要候选药物信息 - 公司主要候选药物VGL101用于治疗成人起病的脑白质病伴轴突球状体和色素性神经胶质（ALSP），美国约有10000人受该病影响，每年新增病例约1000 - 2000例[114][115] - 公司正在进行VGL101的1期试验，已完成20mg/kg单剂量递增队列给药，正在进行20mg/kg多剂量递增队列给药[115] - 公司计划启动VGL101针对阿尔茨海默病（AD）的1b期基于生物标志物的临床试验，并扩大其用于治疗其他罕见脑白质病和脑白质营养不良[117] 财务关键指标 - 资金状况 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.633亿美元，自成立以来通过股权证券销售筹集的总毛收入为2.38亿美元[120] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.633亿美元[150] - 2022年1月，公司完成首次公开发行，发行700万股普通股，每股价格14美元，总收益9800万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约8800万美元[151] - 2022年第一季度，融资活动净现金提供量主要来自首次公开发行普通股的净收益8800万美元[160] - 公司预计现有现金和首次公开发行的净收益将足以支持到2024年的计划运营费用和资本支出需求[152] 财务关键指标 - 亏损情况 - 公司累计亏损在2021年12月31日为7180万美元，在2022年3月31日为8720万美元，预计未来仍会有重大亏损[121] - 2022年第一季度，经营活动净亏损1530万美元，主要包括1030万美元的研发费用和500万美元的一般及行政费用[156] - 2021年第一季度，经营活动净亏损820万美元，主要包括680万美元的研发费用、120万美元的一般及行政费用和30万美元的关联方反稀释公允价值不利变动[157] 财务关键指标 - 资金筹集 - 2020年6月22日（成立）至2021年12月31日，公司通过SAFE筹集500万美元，发行A系列可转换优先股筹集4500万美元，发行B系列可转换优先股筹集9000万美元，相关发行成本约60万美元[123] - 2022年第一季度，公司完成普通股首次公开募股，发行700万股，每股价格14美元，毛收入9800万美元，净收入约8800万美元[123] 合作协议相关 - 公司与安进公司签订独家许可协议，支付0.5万美元的前期费用，安进截至2022年1月11日约持有公司11.3%的流通股[130][131] - 根据许可协议，公司在实现特定监管里程碑时需向安进支付最高8000万美元，实现特定商业里程碑时需支付最高3.5亿美元，并按低至中个位数百分比支付分层特许权使用费[131] 新药研发项目 - 公司正在开发一种新型口服小分子TREM2激动剂，2022年第一季度启动了该项目的新药研究申请（IND）启用研究[118] 财务关键指标 - 费用变化 - 2022年第一季度研发费用为1036.5万美元，2021年同期为675.3万美元，同比增加361.2万美元[135][146][147] - 2022年第一季度研发费用增加主要包括190万美元的设施、人员相关及其他费用，150万美元的小分子TREM2激动剂计划费用，60万美元的其他VGL101计划费用，部分被VGL101外部制造费用减少60万美元抵消[147] - 2022年第一季度一般及行政费用为496.7万美元，2021年同期为116.5万美元，同比增加380.2万美元[146][148] - 2022年第一季度相关方反摊薄义务公允价值变动为0，2021年同期为25.2万美元，减少25.2万美元，与2021年5月相关方反摊薄义务结算有关[146][148] - 2022年第一季度A类优先股分批义务公允价值变动为0，2021年同期为2.1万美元，减少2.1万美元，与2021年5月A类优先股分批义务结算有关[146][149] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，因推进VGL101和小分子TREM2激动剂计划的初始临床试验等[135] - 公司预计可预见的未来一般及行政费用将增加，因增加员工数量及作为上市公司运营产生额外费用[140] 优先股发行情况 - 2020年9月，公司根据A类可转换优先股购买协议首次交割，向安进发行6928566股A类可转换优先股，公允价值1750万美元[141] - 2021年5月，公司根据A类可转换优先股购买协议第二次交割，向安进发行1963093股A类可转换优先股，公允价值510万美元，结清剩余相关方反摊薄义务[141][148] - 2020年9月，公司发行9815467股A类可转换优先股，总现金收益2500万美元，扣除发行成本0.2万美元和A类优先股分批义务相关费用0.2万美元[142] 财务关键指标 - 现金流量 - 2022年第一季度，经营活动净现金使用量为1814.4万美元，2021年同期为476.3万美元；投资活动净现金使用量为14.2万美元，2021年同期为0；融资活动净现金提供量为9019万美元，2021年同期为0[155] - 2022年第一季度，投资活动净现金使用量为10万美元，用于购买财产和设备[158] 租赁与合作项目 - 2021年9月，公司签订实验室和办公空间租赁协议，初始租期10年，月租金约20万美元，年增长率约3%，包含370万美元的建设补贴[167] - 2021年11月，公司与富士胶片签订380万美元的工作声明，用于VGL101的制造，预计在约2年内完成[168]