主要候选药物VGL101相关信息 - 公司主要候选药物VGL101用于治疗ALSP，美国约有10000人受ALSP影响，每年新增病例约1000 - 2000例[118][119] - 公司在澳大利亚完成了VGL101 30mg/kg和40mg/kg单剂量递增队列给药，并获批开展60mg/kg单剂量递增队列试验；在美国完成了20mg/kg单剂量递增和多剂量递增队列给药，无安全信号[119] - 2022年7月，FDA授予VGL101治疗ALSP的孤儿药资格；10月，授予其快速通道资格[119] - 公司计划优先推进VGL101治疗ALSP和小分子TREM2激动剂项目，原计划的VGL101 1b期生物标志物试验不再进行，VGL101治疗cALD的2期临床试验推迟，战略优先事项和2022年8月私募所得预计将使现金储备维持到2025年第一季度[123] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为2.039亿美元，累计亏损为1.217亿美元，2021年12月31日累计亏损为7180万美元[124][125] - 2022年和2021年第三季度，公司研发费用分别为1279.1万美元和781万美元；前九个月分别为3525.3万美元和2321.1万美元[139] - 2022年第三季度和前九个月，公司利息收入分别为16.3万美元和19.7万美元；2021年同期分别为0和0.3万美元[147] - 2022年第三季度与2021年同期相比，公司总运营费用从1073.8万美元增至1763.7万美元，净亏损从1074万美元增至1750万美元[149] - 2022年第三季度研发费用为1280万美元，2021年同期为780万美元，增加500万美元；一般及行政费用为490万美元，2021年同期为290万美元，增加190万美元[150] - 2022年前九个月研发费用为3530万美元，2021年同期为2320万美元，增加1210万美元；一般及行政费用为1480万美元，2021年同期为620万美元，增加860万美元[152] - 2022年前九个月关联方反摊薄义务公允价值变动为0，2021年同期为90万美元，减少90万美元；A系列优先股分批义务公允价值变动为0，2021年同期为2.8万美元，减少2.8万美元[153][154] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为2.039亿美元[155] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为4806.2万美元，2021年同期为2200万美元；投资活动净现金使用量为64.9万美元，2021年同期为17.7万美元；融资活动净现金提供量为1.61154亿美元，2021年同期为1.09609亿美元[159] 融资情况 - 2020年6月22日至2021年12月31日，公司通过SAFE、A轮和B轮可转换优先股融资，总收益为1.4亿美元，相关成本约60万美元[127] - 2022年前九个月，公司首次公开发行普通股，发行700万股，每股14美元，总收益9800万美元，净收益约8800万美元；私募发行729.3084万股普通股和298.0889份预融资认股权证，总收益7500万美元[127] - 2022年1月，公司完成首次公开发行，发行700万股普通股，每股价格14美元，总收益9800万美元，扣除费用后净收益约8800万美元[156] - 2022年8月，公司完成私募配售，发行729.3084万股普通股，每股价格7.3美元，以及298.0889份预融资认股权证，购买价格7.2999美元，总收益7500万美元，扣除费用后净收益7130万美元[157] 小分子TREM2激动剂项目情况 - 2022年第一季度，公司启动了某些小分子TREM2激动剂产品候选药物的IND启用研究，目标是治疗与小胶质细胞功能障碍相关的常见神经退行性疾病，初期聚焦于特定基因亚群的阿尔茨海默病[121] ALSP患者相关研究与支持活动 - 2021年9月，公司开始对ALSP患者进行自然史研究，还支持患者倡导组织，建立ALSP信息网站，推出全球ALSP患者登记处[120] 与安进公司合作协议情况 - 2020年7月，公司与安进公司达成独家许可协议，获得安进公司某些知识产权的独家、含特许权使用费的许可，用于商业开发、制造、使用、分销和销售结合TREM2的治疗产品[133] - 公司支付050万美元的前期许可费，截至2022年1月11日，安进持有公司约11.3%的流通股[134] - 公司需在首个单克隆抗体TREM2激动剂产品和首个小分子TREM2激动剂产品达到特定监管里程碑时，向安进支付最高8000万美元；在所有单克隆抗体产品和小分子产品达到特定商业里程碑时，支付最高3.5亿美元[134] - 根据安进协议，公司同意向安进发行相当于公司25%完全摊薄后股本的股权，直至通过融资活动筹集4500万美元净现金收益[145] - 2020年9月，公司发行6928566股A系列可转换优先股给安进，公允价值为1750万美元；2021年5月，又发行1963093股，公允价值为510万美元[145] - 2020年9月，公司发行9815467股A系列可转换优先股，总收益2500万美元，扣除发行成本和A系列优先股分期义务相关费用后为2460万美元[146] 费用预计情况 - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，因推进VGL101和小分子TREM2激动剂项目的初始临床试验等[139] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，因增加员工数量和作为上市公司运营产生额外费用[144] 公司现金用途及资金状况 - 公司主要现金用途为资助VGL101和小分子TREM2激动剂项目的研发活动、招聘人员、筹集资金及提供一般行政支持[166] - 公司目前除租赁义务和2021年9月签订的90万美元备用信用证外，无其他重大融资承诺[167] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营至2025年第一季度，之后需大量额外资金[172] 租赁与服务协议情况 - 2021年9月公司签订马萨诸塞州实验室和办公场地租约，初始租期10年，月租金约0.2百万美元，年增长率约3%，含3.7百万美元建设津贴，截至2022年9月30日已支付2.3百万美元（扣除0.8百万美元建设津贴），预计2023年第一季度开始租赁[173] - 2021年2月公司与富士胶片签订主服务协议，11月签订3.8百万美元VGL101制造工作说明书，提前终止需支付0% - 100%费用，截至2022年9月30日未开始显著工作，预计2024年底基本完成[174] 公司会计准则及身份情况 - 公司作为新兴成长公司选择不“选择退出”新或修订会计准则的延长过渡期，将在私人公司采用时采用新标准，还享有其他豁免和减少报告要求，将保持新兴成长公司身份至最早满足四个条件之一，如总收入达10.7亿美元等[179]