公司财务状况及风险 - 公司是早期生物技术公司，有亏损历史，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[27] - 公司股价未达到纳斯达克资本市场继续上市的最低出价要求，若不恢复合规并被摘牌，运营、股权出售和股票流动性可能受不利影响[27] - 公司开发创新治疗方法的技术未经证实，治疗候选药物处于早期开发阶段，可能失败或延迟[27] - 公司需要大量额外资金推进治疗候选药物的开发，但无法保证未来有足够资金[27] - 公司自成立以来产生重大费用和负现金流，当前流动性不足以支持未来十二个月运营[524] 公司资金储备情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为3460万美元，主要存于货币市场基金和计息货币市场账户[516] - 截至2021年12月31日，公司短期投资为450万美元，由企业、美国财政部、金融机构和美国政府机构的债务工具组成[516] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为48341千美元[563] - 2021年现金及现金等价物为34644千美元，2020年为33262千美元[546] - 2021年其他非流动资产中包含的受限现金为9200千美元，2020年为1200千美元[546] - 2021年合并现金流量表中显示的现金、现金等价物和受限现金总额为43844千美元，2020年为34462千美元[546] 公司市场风险情况 - 公司投资的主要市场风险是利率敏感性，利率立即变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响[516] - 公司认为利率提高100个基点不会对财务状况或经营成果产生重大影响[517] - 截至2021年12月31日，公司几乎所有负债以美元计价，无重大外汇汇率风险[518] 公司信贷协议情况 - 截至2021年12月31日，MidCap信贷协议项下剩余未偿还本金余额为750万美元，年利率为浮动利率6.25%加1.50%或一个月LIBOR中的较高者[517] - 2021年12月10日，公司预付MidCap信贷协议项下10000000美元贷款，需在硅谷银行账户维持20000000美元余额，其中8000000美元为受限现金[660] - MidCap信贷协议提供最高25000000美元的有担保定期贷款，公司于2020年9月25日借入首笔17500000美元，2021年12月9日终止第二笔7500000美元贷款的可用性[661] - Tranche 1贷款利率为每年6.25%加1.50%或一个月LIBOR中的较高者，提前还款需支付1% - 3%的提前终止费，到期需支付3.75%的退出费[662][663] - 截至2021年12月31日，公司长期债务的账面价值为6873000美元，2022 - 2025年本金到期金额分别为625000美元、2500000美元、2500000美元和1875000美元[670] 公司财务指标变化 - 2021年末总资产6.4868亿美元，较2020年末的10.0444亿美元下降35.42%[531] - 2021年总负债5.3636亿美元，较2020年末的3.8938亿美元增长37.75%[531] - 2021年股东权益1.1232亿美元，较2020年末的6.1506亿美元下降81.74%[531] - 2021年总营收 - 48.3万美元，较2020年的1661.3万美元下降102.91%[534] - 2021年净亏损6410.2万美元，较2020年的2466.8万美元扩大160.26%[534] - 2021年经营活动净现金使用量3481.9万美元，较2020年的3927万美元减少11.33%[544] - 2021年投资活动净现金流入4308.5万美元，较2020年的1014.2万美元增长324.82%[544] - 2021年融资活动净现金流入111.6万美元，较2020年的1513万美元减少92.62%[544] - 2021年基本和摊薄后普通股每股亏损0.72美元，2020年为0.28美元[534] - 2021年通过经营租赁获得使用权资产为8147千美元，2020年为0 [546] - 2021年资本支出（应付账款和应计费用）为9千美元，2020年为43千美元[546] - 2021年债务费用（应计费用和其他非流动负债）为0，2020年为656千美元[546] - 2021年普通股发行成本（应付账款和应计费用）为142千美元，2020年为0 [546] - 截至2021年12月31日，公司自成立以来累计亏损188904千美元[563] - 2021年公司因艾伯维合作协议全年收入冲销2792千美元[556] - 2021年预付费用和其他流动资产为4525000美元，2020年为4231000美元，其中预付临床、合同研究和制造成本2021年为2484000美元，2020年为2336000美元；预付保险2021年为763000美元，2020年为694000美元；其他2021年为1278000美元，2020年为1201000美元[649] - 2021年末其他非流动资产为9325000美元，2020年末为1393000美元，受限现金从2020年的1200000美元增至2021年的9200000美元[651] - 2021年末财产和设备净值为3927000美元，2020年末为412000美元，2021年和2020年折旧和摊销费用分别为1123000美元和766000美元[652] - 2021年末应计费用和其他流动负债为6464000美元，2020年末为3525000美元，应计临床、合同研究和制造成本从2020年的1372000美元增至2021年的3689000美元[653] - 2021年末商业票据摊余成本为10498000美元，公允价值为10496000美元；2020年末商业票据摊余成本为15992000美元，公允价值为15991000美元[658] - 2021年和2020年加权平均剩余租赁期限分别为8.5年和9.5年，加权平均折现率均为8.3%[684] - 2021年和2020年总租赁成本分别为2506美元和1690美元，经营租赁现金付款分别为2134美元和2244美元[684] - 截至2021年12月31日，租赁负债到期总额为1097美元，扣除利息后为786美元[685] 公司会计政策及评估 - 2018年1月1日起公司采用ASC 606规定，用修订追溯法处理未完成合同[579] - 公司按公允价值计量权益性奖励成本，用Black - Scholes期权定价模型计量普通股期权公允价值[590] - 公司确定有一个报告分部，所有长期资产位于美国[591] - 公司在合同开始时确定安排是否为租赁，按租赁付款现值确认租赁资产和负债[592][594] - 研发费用按ASC 730规定在发生时计入费用，公司会估计服务时间和工作量[597] - 截至2021年和2020年12月31日，公司对递延所得税资产全额计提估值准备[598] - 2016年6月FASB发布ASU 2016 - 13，公司正评估其对合并财务报表的影响，生效日期为2022年12月15日后的年度期间[601] - 公司根据工具特征和条款将独立认股权证计入股东权益或负债，按ASC 480和ASC 815评估[578] 公司与益普生合作协议情况 - 2021年7月30日公司与益普生签订合作、期权和许可协议，授予其独家访问权和许可选择权[602] - 公司与益普生达成合作协议，收到20,000美元预付款，若益普生行使第一选择权需支付10,000美元/项目，行使第二选择权需支付25,000美元/项目[609] - 益普生为每个合作项目支付5,000美元临床前里程碑付款，若行使选择权，开发和监管里程碑付款最高达180,000美元，商业里程碑付款最高达762,000美元[610] - 公司收到益普生预付款后，向西北大学支付3,000美元许可费[610] - 截至益普生生效日，总交易价格为20,000美元，分配给亨廷顿病项目服务10,793美元，安格曼综合征项目服务9,207美元[620][621] - 2021年公司确认益普生合作协议收入约2,309美元，截至2021年12月31日，递延收入为17,691美元，其中8,757美元为流动递延收入，8,934美元为非流动递延收入[623] - 公司预计益普生合作协议递延收入将在未来30至39个月确认为收入[623] - 公司与益普生的合作义务于2021年7月30日开始，持续至益普生选择权行使期结束或特许权期限结束[613] - 益普生合作协议包含双方终止条款、陈述与保证、相互赔偿和排他性义务等内容[614][615] 公司与艾伯维合作协议情况 - 2019年11月13日，公司与艾伯维子公司签订合作协议，授予其独家访问和许可基于SNA疗法的选择权[624] - 公司负责艾伯维合作项目的早期发现和临床前活动，并承担相关费用[626] - 公司与艾伯维合作协议于2019年11月13日开始，研究期限至艾伯维行使选择权、放弃合作项目或协议生效日五周年较早者，若未完成相关报告或数据包，研究期限自动延长，最长至生效日七周年[630][632] - 公司收到艾伯维25000000美元前期不可退还现金付款，艾伯维初始选择权行使期行使费用为每个合作项目10000000美元，延长初始选择权行使期需额外支付10000000美元，延长选择权行使期行使费用为15000000美元[633] - 艾伯维行使选择权后，首个许可产品公司可获最高55000000美元开发里程碑付款、132500000美元产品批准和上市里程碑付款，每个合作项目最高175000000美元销售里程碑付款[634] - 若有艾伯维许可产品，公司有权获得中个位数至中两位数百分比分层版税，按产品和国家计算，从首次商业销售至最晚到期的有效专利、首次商业销售十周年或监管独占期结束[635] - 2021年第三季度艾伯维联合开发委员会修订初始开发计划，公司增加完成研究服务总工时估计，导致当年全年收入冲回2792000美元[642][643] - 2021年公司在艾伯维合作协议下确认收入约 - 2792000美元，2020年确认约16486000美元[643][645] - 截至2021年12月31日，艾伯维合作协议递延收入为11135000美元，其中8560000美元为流动，2575000美元为非流动，预计未来21至24个月确认[645] 公司与Dermelix合作协议情况 - 2019年2月17日公司与Dermelix签订合作协议，收到1000000美元前期付款，2019年确认收入使递延收入余额降为零，2020年确认127000美元收入，2021年无收入确认[646][647] 公司合同负债情况 - 合同负债方面，2021年Ipsen合作协议新增20000000美元，收入冲回2309000美元，余额17691000美元；艾伯维合作协议收入冲回2792000美元，余额11135000美元；总计新增20000000美元，收入冲回483000美元，余额28822000美元[648] 公司租赁情况 - 芝加哥租赁初始年基本租金首12个月约为1113000美元，此后每年递增3%，整个原始期限总计12761000美元[678] - 公司在起租日确认使用权资产8931美元和租赁负债8147美元，增量借款利率为8.3%[681] - 2020年第二季度末，公司确认Skokie租赁剩余摊销费用211美元[682] 公司裁员情况 - 2021年12月公司宣布缩减计划，裁员约50%，相关费用为1198美元[686][688][690] - 截至2021年12月31日，战略裁员应计负债余额为1191美元[691] 公司股权情况 - 公司授权优先股1000万股，无发行和流通；授权普通股2亿股，2021年和2020年发行和流通股数分别为1.08783144亿股和0.87651352亿股[692][693] - 2021年12月公司完成注册直接发行，总收益1.1478亿美元，净收益1.0226亿美元[695][697] - 注册直接发行包括1300.6614万股普通股、2156.9454万股预融资认股权证和1728.0034万股认股权证[695][697] 公司可供出售证券情况 - 截至2021年12月31日，公司持有的可供出售证券合同期限一年或以内占比100% [656]