财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2389万美元，较2021年12月31日的3464.4万美元减少[28] - 截至2022年3月31日，公司短期投资为249.4万美元，较2021年12月31日的449.7万美元减少[28] - 截至2022年3月31日，公司总资产为4189.6万美元，较2021年12月31日的6486.8万美元减少[28] - 截至2022年3月31日，公司总负债为3866万美元，较2021年12月31日的5363.6万美元减少[28] - 截至2022年3月31日，公司股东权益为323.6万美元，较2021年12月31日的1123.2万美元减少[28] - 2022年第一季度总营收为2565000美元，2021年同期为997000美元[30] - 2022年第一季度研发费用为7140000美元，2021年同期为10262000美元[30] - 2022年第一季度净亏损为8348000美元，2021年同期为12477000美元[30] - 2022年第一季度每股基本和摊薄亏损为0.07美元，2021年同期为0.14美元[30] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为12756000美元，2021年同期为14809000美元[39] - 2022年第一季度投资活动净现金提供量为1995000美元，2021年同期为15297000美元[39] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为7993000美元，2021年同期为546000美元[39] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损达197252000美元[51] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为27584000美元[51] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司合同负债（递延收入）余额分别为2626.1万美元和2882.6万美元，2022年第一季度确认收入256.5万美元[63] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为279.8万美元和452.5万美元[64] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，其他非流动资产分别为132.1万美元和932.5万美元[65] - 2022年和2021年第一季度，折旧和摊销费用分别为30.2万美元和26.3万美元[68] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为322.7万美元和646.4万美元[69] - 2022年和2021年第一季度，公司支付MidCap信贷协议利息分别为19.4万美元和33.9万美元[76] - 2022年和2021年第一季度，公司租赁成本分别为68万美元和73.5万美元，经营租赁现金支出分别为87.2万美元和64.7万美元[81] - 2021年12月31日应计重组负债余额为119.1万美元，2022年3月31日为60.3万美元，期间付款58.2万美元，非现金调整6000美元[83] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司授权1000万股优先股，无已发行和流通股份；授权2亿股普通股，已发行和流通股份分别为1.22792877亿股和1.08783144亿股[84][85] - 2022年第一季度累计其他综合损失为5000美元，2021年第一季度为3.2万美元[91] - 2022年第一季度股权薪酬费用为34.2万美元，2021年为51.7万美元，截至3月31日未摊销费用为247.5万美元，预计在2.5年内摊销[101] - 2021年第一季度行使的普通股期权总内在价值为20万美元，2022年同期无股票期权行使[108] - 2022年和2021年第一季度公司均产生税前亏损，有效税率为0%[113] - 2022年第一季度净亏损834.8万美元，加权平均普通股股数为1.20939957亿股，每股亏损0.07美元；2021年同期净亏损1247.7万美元，加权平均普通股股数为8785.2378万股，每股亏损0.14美元[116] - 截至2022年3月31日，按公允价值计量的金融资产总计1153.5万美元；截至2021年12月31日，总计3162.1万美元[120] - 截至2022年3月31日，公司通过出售普通股和优先股筹集了2.016亿美元，从合作中获得了5600万美元的预付款，现金及等价物等为2760万美元[142][143] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.973亿美元，运营亏损主要来自研究项目和管理成本[144] - 2022年第一季度总营收256.5万美元，较2021年同期的99.7万美元增长157%，主要因Ipsen合作协议带来208万美元收入[164][165] - 2022年第一季度研发费用714万美元，较2021年同期的1026.2万美元下降30%，预计2022年全年研发费用较2021年下降35 - 40%[164][168][172] - 2022年第一季度管理费用316.2万美元，较2021年同期的289.2万美元增长9%[173] - 2022年第一季度净亏损834.8万美元，较2021年同期的1247.7万美元减少33%[164] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为2760万美元，较2021年12月31日的4830万美元减少[176] - 自成立以来累计亏损1.973亿美元，预计未来仍会产生大量费用和负现金流[177] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1280万美元，较2021年同期的1480万美元减少210万美元[182][183] - 2022年第一季度投资活动净现金流入为200万美元，较2021年同期的1530万美元减少1330万美元[182][184] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为800万美元，原因是全额偿还信贷协议下的未偿债务和其他义务[185] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为50万美元，源于普通股期权行权所得[185] 公司经营风险 - 公司是早期生物技术公司，有亏损历史，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[22] - 公司股价未达到纳斯达克资本市场继续上市的最低出价标准[22] - 公司需要大量额外资金来推进治疗候选药物的开发，但无法保证未来有足够资金[22] - 公司业务可能受到健康流行病（如COVID - 19大流行）的不利影响[22] - 公司目前从西北大学许可专利权利，若许可方未妥善维护或执行专利，公司竞争地位和业务前景可能受影响[25] - 公司认为鉴于当前现金状况、运营计划和未来十二个月经营活动预计负现金流，对公司能否持续经营存在重大疑虑[51] - 2021年12月13日起，公司面临多起法律诉讼，包括证券集体诉讼和股东派生诉讼[121][124] - 2021年第一季度，公司因与联合创始人的咨询服务确认费用2.5万美元，咨询协议于2021年9月30日到期未续约[127] - 2021年12月30日，公司收到纳斯达克通知，其普通股连续30个工作日收盘价低于每股1美元，有180天（至2022年6月28日）的时间恢复合规[153] - 公司预计将继续亏损，开支会大幅增加，在产品获批前难以从药物销售获得大量收入，需额外融资[145][146] - 公司预计现有现金及现金等价物，加上2022年5月私募所得500万美元，可支持运营至2023年第一季度[188] - 公司预计随着业务开展费用将增加，需大量额外资金维持运营[186][187] - 公司未来资本需求难以预测，受多种因素影响[189] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、减少或取消研发和商业化工作[187][191][192] 合作协议相关数据 - 2022年第一季度，公司根据与Ipsen的合作协议确认收入约2080万美元，截至2022年3月31日，该协议递延收入为1561.1万美元，其中652.1万美元为流动负债，909万美元为非流动负债[59] - 2022年和2021年第一季度，公司根据与AbbVie的合作协议分别确认收入约48.5万美元和99.7万美元，截至2022年3月31日，该协议递延收入为1065万美元，其中969.5万美元为流动负债，95.5万美元为非流动负债[62] 股权相关情况 - 2022年1月4日和1月21日，预融资认股权证持有人分别行使权利购买750万股和650万股公司普通股，第一季度共发行1400万股，收益1.4万美元，截至3月31日无未行使预融资认股权证[89] - 截至2022年3月31日，2021年12月16日注册直接发行交易中获得的以每股0.2701美元购买1728.8034万股普通股的认股权证仍未行使[90] - 2017年股权奖励计划规定每年1月1日预留奖励数量自动增加，2022年增加460万份，截至3月31日可授予的股权奖励总数为1088.6143万份[93][94] - 2021年5月授予首席财务官购买60万股普通股的股票期权，因该高管2022年2月4日辞职而被没收[96] - 2017年员工股票购买计划规定员工可授权扣除最多15%的薪酬购买普通股，2022年1月1日可发行股份增加30万股，截至3月31日为131.4666万股[99][100] - 截至2022年3月31日，流通的股票期权为696.8139万份，行权价格为2.16美元，2022年4月1日符合条件的股票期权行权价格降至0.1836美元[106] - 截至2022年3月24日，计划下有699.6741万份未行使股票期权，行使价均高于公司普通股当前公允市场价值[110] - 2022年4月1日起，符合条件的股票期权行使价降至0.1836美元[109] - 首席执行官和首席财务官分别持有可转换为88.12万和37.5417万股公司普通股的合格股票期权[111] 债务偿还情况 - 2022年3月15日，公司偿还MidCap信贷协议下所有剩余未偿债务，包括本金750万美元和退出费50.6万美元[75] - 2022年3月15日，公司偿还了MidCap信贷协议下的所有未偿债务和其他义务，包括750万美元的本金余额和约50万美元的退出费[149] - 2022年3月15日，公司还清MidCap信贷协议下所有未偿债务及其他义务，包括750万美元本金和50万美元退出费[180] 证券发行与融资 - 2022年5月9日，公司与投资者签订证券购买协议，将以每股0.1937美元的价格私募发行26,021,111股普通股，预计总收益约500万美元，预计5月19日左右完成交易[129][130][148] - 公司与投资者签订注册权协议，承诺不迟于2022年7月18日提交股份转售的注册声明[133][148] - 若注册声明未在交易完成后90天内提交，公司需按投资者投资额的0.5%/30天向投资者支付违约金[134] - 2022年5月，公司与投资者达成证券购买协议，预计发行普通股获得约500万美元毛收入[181] 公司治理与合规 - 2022年2月3 - 4日，Andrew Sassine、Timothy P. Walbert和Bosun Hau辞去董事会相关职务，Elizabeth Garofalo被任命为董事会主席并加入薪酬委员会[150][151][152] - 公司作为新兴成长型公司，选择不利用《JOBS法案》的会计标准延期过渡期[195] - 作为新兴成长型公司，公司未来年度报告无需提供财务报告内部控制的审计师鉴证报告[196] - 公司作为较小报告公司，选择按比例披露报告义务，无需提供市场风险相关信息[197] - 公司自2021年12月31日以来，合同义务和承诺无重大变化[193] 公司业务概况 - 公司是一家早期生物技术公司，利用专有SNA技术开发针对神经系统疾病和脱发的核酸疗法，正在进行多项临床前研究[139][140]