财务报表编制基础 - 公司未经审计的合并财务报表按持续经营假设编制[22] 公司经营风险 - 公司作为早期生物技术企业，预计未来持续亏损且可能无法盈利[22] - 公司普通股若不遵守持续上市标准，可能从纳斯达克摘牌[22] - 公司治疗候选药物处于早期开发阶段，可能失败或延迟[22] - 公司需大量资金推进治疗候选药物开发，但无法保证未来资金充足[22] - 公司当前流动性能否支持未来十二个月运营存疑，需大量额外融资[147] - 公司预计短期内不会产生产品收入，未来收入可能来自合作活动[170] - 公司预计在可预见的未来不会产生产品收入，但未来收入可能来自合作活动[182] - 公司持续经营能力存在重大疑问，需大量额外融资以支持运营[194][208] 资产关键指标变化 - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物为2.1198亿美元，较2021年12月31日的3.4644亿美元减少[26] - 截至2022年6月30日，短期投资为99.7万美元，较2021年12月31日的449.7万美元减少[26] - 截至2022年6月30日，总资产为3695.5万美元，较2021年12月31日的6486.8万美元减少[26] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为252.6万美元和452.5万美元[67] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，其他非流动资产分别为130万美元和932.5万美元[69] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，物业和设备净值分别为332.5万美元和392.7万美元[70] - 截至2022年6月30日，公司持有的可供出售证券合同期限为一年或以内的占比100% [73] - 2022年6月30日商业票据摊余成本为1000千美元，公允价值为997千美元；2021年12月31日摊余成本为10498千美元，公允价值为10496千美元[76] - 截至2022年6月30日，按公允价值计量的金融资产总额为6552美元，其中一级资产5555美元，二级资产997美元；截至2021年12月31日，总额为31621美元，其中一级资产21125美元，二级资产10496美元[129] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为2339.5万美元[53] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为2340万美元[145] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为2340万美元，而2021年12月31日为4830万美元[192] 负债关键指标变化 - 截至2022年6月30日，总负债为3579.2万美元，较2021年12月31日的5363.6万美元减少[26] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为330.8万美元和646.4万美元[71] - 截至2022年6月30日，与2021年12月宣布的战略裁员相关的应计负债余额为391千美元[84] 股东权益关键指标变化 - 截至2022年6月30日，股东权益为116.3万美元，较2021年12月31日的1123.2万美元减少[26] 营收关键指标变化 - 2022年Q2和H1总营收分别为247.1万美元和503.6万美元，2021年同期分别为7.9万美元和107.6万美元[28] - 2022年第二季度和上半年，公司在Ipsen合作协议下分别确认收入约177.5万美元和385.4万美元，截至2022年6月30日，该协议递延收入为1383.7万美元[64] - 2022年第二季度和上半年，公司在AbbVie合作协议下分别确认收入约69.6万美元和118.2万美元，截至2022年6月30日，该协议递延收入为995.3万美元[65] - 2022年第二季度合作收入247.1万美元，较2021年同期0.1万美元增长3028%[166][167][168] - 2022年上半年合作收入为500万美元，较2021年同期的110万美元增加400万美元，增幅368%[180] 研发费用关键指标变化 - 2022年Q2和H1研发费用分别为674.9万美元和1388.9万美元，2021年同期分别为1084.3万美元和2110.5万美元[28] - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为171,000美元和361,000美元，上半年分别为330,000美元和618,000美元[108] - 2022年第二季度研发费用674.9万美元，较2021年同期1084.3万美元减少38%[166] - 2022年第二季度研发费用为670万美元，较2021年同期的1080万美元减少410万美元，降幅38%[171] - 2022年上半年研发费用为1390万美元，较2021年同期的2110万美元减少720万美元，降幅34%[183] - 预计2022年研发费用较2021年减少约35 - 40%[175][188] 运营亏损关键指标变化 - 2022年Q2和H1运营亏损分别为748.3万美元和1522万美元，2021年同期分别为1386.2万美元和2601.9万美元[28] - 2022年第二季度总运营费用995.4万美元，较2021年同期1394.1万美元减少29%[166] - 2022年第二季度运营亏损748.3万美元，较2021年同期1386.2万美元减少46%[166] 净亏损关键指标变化 - 2022年Q2和H1净亏损分别为747万美元和1581.8万美元，2021年同期分别为1426.9万美元和2674.6万美元[28] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为7470美元和14269美元，六个月净亏损分别为15818美元和26746美元[125] - 2022年第二季度净亏损747万美元，较2021年同期1426.9万美元减少48%[166] - 2022年和2021年上半年净亏损分别约为1580万美元和2670万美元，截至2022年6月30日累计亏损达2.047亿美元[193] 普通股相关指标变化 - 2022年6月30日普通股加权平均流通股数为4503983股，2021年同期为2934770股[28] - 2022年6月29日下午5点，公司进行了普通股1比30的反向股票分割[49] - 2022年6月28日公司申请1比30反向股票分割，6月29日生效[153] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月加权平均基本和摊薄普通股流通股分别为4503983股和2934770股，六个月分别为4268955股和2931607股[125] - 截至2022年6月30日，用于购买普通股的期权、受限股票单位、绩效股票单位和认股权证分别为317262股、49411股、97643股和576261股；2021年分别为368647股、9533股、0股和0股[127] 现金流关键指标变化 - 2022年H1经营活动净现金使用量为2183.4万美元，2021年同期为2588.5万美元[39] - 2022年H1投资活动净现金提供量为349.1万美元，2021年同期为3453.3万美元[39] - 2022年H1融资活动净现金使用量为310.3万美元，2021年同期为67.7万美元[39] - 2022年6月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为2239.8万美元，2021年同期为4378.7万美元[39] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金使用量分别为2180万美元和2590万美元，减少410万美元[198][199] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金提供量分别为350万美元和3450万美元，减少3100万美元[198][200] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为310万美元，主要因全额偿还MidCap信贷协议项下债务，部分被2022年5月私募交易所得约490万美元净收益抵消[198][201] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为70万美元，源于普通股期权行使所得收益[198][202] 公司业务概述 - 公司是一家早期生物技术公司，利用专有球形核酸技术开展治疗性核酸研发，目前正针对多个疾病靶点进行临床前研究[44][45] 债务偿还情况 - 2022年3月15日，公司偿还MidCap信贷协议下所有剩余未偿债务，包括7500千美元本金余额和506千美元退出费[77] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月内，公司支付MidCap信贷协议利息分别为194千美元和686千美元[78] - 2022年3月15日，公司全额偿还MidCap信贷协议项下所有未偿债务及其他义务，包括750万美元未偿本金余额和约50万美元退出费[196] 租赁相关情况 - 芝加哥租约初始年度基本租金首12个月约为1113千美元，此后每年递增3%，整个原始期限总计12761千美元[81] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月内，公司经营租赁现金支付分别为1703千美元和1106千美元[83] 股权发行与激励情况 - 2022年5月，公司私募发行867369股普通股，每股5.81美元，总收益约5000千美元[91] - 2022年1月，预融资认股权证行权发行466666股普通股，总收益14千美元；截至6月30日，无未行权预融资认股权证[95] - 截至2022年6月30日，2017年股权奖励计划可授予的股权奖励总数为139679[101] - 2022年1月1日，2017年计划下可授予的奖励数量自动增加153333个[100] - 2021年5月公司授予首席财务官Brian C. Bock最多20,000股普通股的股票期权，2022年2月4日其辞职后该期权被没收[103] - 2017年员工股票购买计划规定，符合条件的员工可授权从薪酬中扣除最多15%用于购买普通股，每股购买价格为特定价格的85%，每个发行期约6个月[106] - 2022年1月1日，员工股票购买计划下可发行的普通股数量增加10,000股，截至2022年6月30日，有42,471股可发行[107] - 2022年3月24日董事会批准对符合条件的股票期权重新定价，4月1日起行使价格降至5.51美元，导致增量基于股票的薪酬为291,000美元，其中193,000美元在2022年第二季度确认为费用，98,000美元将在股票期权归属的必要服务期内确认为费用[113][117][122] - 2022年5月9日公司与投资者签订私募协议，出售867,369股普通股，总价约500万美元[159] - 2022年5月，公司与多家合格投资者签订证券购买协议，发行并出售普通股，估计毛收益约为500万美元[197] 其他费用情况 - 2022年6月30日未摊销的基于股权的薪酬费用为2,850,000美元，预计在3.1年的加权平均期间内摊销[108] - 2022年和2021年授予股票期权的预期期限分别为5.3 - 6.1年和5.0 - 6.1年，无风险利率加权平均分别为2.91%和1.05%，预期波动率加权平均分别为95.2%和82.6%， forfeiture率均为5% [109] - 截至2022年6月30日和2021年6月30日六个月内授予的普通股期权的基础普通股公允价值加权平均分别为4.56美元和56.40美元，行使价格加权平均分别为4.56美元和56.40美元[112] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月公司均产生税前亏损，有效税率为0% [123] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月基本和摊薄每股亏损相同，因潜在稀释性证券具有反稀释作用[124] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月基本和摊薄每股亏损分别为1.66美元和4.86美元，六个月分别为3.71美元和9.12美元[125] - 截至2022年6月30日，公司向西北大学支付的许可费等费用总计11438美元[136] - 2021年上半年，公司因咨询服务确认费用50美元，咨询协议于2021年9月30日到期未续约[138] - 2022年第二季度行政及管理费用为320万美元，较2021年同期的310万美元增加10万美元，增幅3%[176] - 2022年上半年行政及管理费用为640万美元，较2021年同期的600万美元增加40万美元，增幅6%[189] - 2022年第二季度利息费用减少50万美元，原因是2022年3月15日全额偿还了所有