现金及短期投资情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为34296千美元，短期投资为33140千美元，而2020年12月31日分别为33262千美元和48818千美元[26] - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为3549.6万美元，较期初增加103.4万美元[38] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为6860万美元[159] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为6860万美元，自成立以来累计亏损1.373亿美元[197][201] 资产负债情况 - 2021年3月31日，公司总资产为87948千美元，较2020年12月31日的100444千美元有所下降[26] - 2021年3月31日，公司总负债为37907千美元，2020年12月31日为38938千美元[26] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为6551美元和4231美元[83] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，物业和设备净值分别为4092美元和4123美元，2021年和2020年第一季度折旧和摊销费用分别为263美元和148美元[84] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为2441美元和3525美元[87] - 截至2021年3月31日，公司持有的可供出售证券合同到期期限为一年或以内的占比100%[89] - 截至2021年3月31日，公司长期债务的本金余额为1.75万美元，长期债务账面价值为16659美元，2021年第一季度支付MidCap信贷协议利息339美元[105] - 截至2021年3月31日，公司经营租赁资产加权平均剩余租赁期限为9.3年，加权平均折现率为8.3%[116] - 截至2021年3月31日，公司租赁负债总额为8156000美元，其中流动负债327000美元，非流动负债7829000美元[119] - 截至2021年3月31日，金融资产总计5837.6万美元，其中一级资产2523.6万美元，二级资产3314万美元；金融负债总计13000美元，其中三级负债13000美元[141] - 截至2020年12月31日，金融资产总计7340.4万美元，其中一级资产2458.6万美元，二级资产4881.8万美元；金融负债总计15000美元，其中三级负债15000美元[141] 营收及利润情况 - 2021年第一季度，公司总营收为997千美元，远低于2020年同期的9183千美元[28] - 2021年第一季度，公司研发费用为10262千美元，高于2020年同期的6075千美元[28] - 2021年第一季度，公司运营亏损12157千美元，而2020年同期运营收入为534千美元[28] - 2021年第一季度，公司净亏损12477千美元，2020年同期净利润为1150千美元[28] - 2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股亏损均为0.14美元，2020年同期每股收益为0.01美元[28] - 2021年第一季度净亏损1247.7万美元，2020年同期净利润115万美元[31] - 2021年第一季度综合亏损1252.8万美元，2020年同期综合收入116万美元[31] - 2021年第一季度净亏损1247.7万美元，2020年同期净利润115万美元；基本和摊薄后每股亏损均为0.14美元，2020年同期每股收益均为0.01美元[137] - 2021年第一季度总营收99.7万美元，较2020年同期的918.3万美元减少818.6万美元，降幅89%[184][185] - 2021年第一季度研发费用1026.2万美元，较2020年同期的607.5万美元增加418.7万美元，增幅69%[184][188] - 2021年第一季度行政及一般费用289.2万美元，较2020年同期的257.4万美元增加31.8万美元，增幅12%[184][188][194] - 2021年第一季度净亏损1247.7万美元，而2020年同期净利润为115万美元，同比减少1362.7万美元，降幅1185%[184] 公司盈利预期及风险 - 公司是临床阶段的生物技术公司，有亏损历史，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[23] - 公司业务可能受健康流行病影响，如全球COVID - 19大流行[23] - 截至2021年3月31日，公司自成立以来累计亏损1.37279亿美元[52] - 公司拟通过股权融资、合作、授权等方式获取额外营运资金，但无法保证能按可接受条款获得[53] - 新冠疫情致全球金融市场动荡，若持续恶化，公司或无法获取额外资金，影响运营[53] - 预计未来可预见的时间内持续亏损，费用将大幅增加，短期内无法从药品销售获得大量收入[161] 普通股及认股权证情况 - 截至2021年3月31日，普通股数量为8799.3598万股，较2020年12月31日增加34.2246万股[34] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司分别有87993598股和87651352股普通股发行在外[121] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，分别有250146份和413320份购买普通股的认股权证未行使[125] 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1480.9万美元，2020年同期为784.7万美元[38] - 2021年第一季度投资活动净现金流入1529.7万美元，2020年同期净现金流出1250.3万美元[38] - 2021年第一季度融资活动净现金流入54.6万美元，2020年同期净现金流出233.3万美元[38] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1480.9万美元，较2020年同期的784万美元增加700.9万美元[202][203] - 2021年第一季度投资活动净现金流入为1529.7万美元，而2020年同期净现金流出为1250万美元[202][204] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为54.6万美元，主要来自行使股票期权所得款项；2020年同期净现金流出为233万美元，主要因偿还贷款[202][205] 产品研发进展 - 公司XCUR - FXN处于临床前开发阶段，cavrotolimod（AST - 008）处于1b/2期临床试验阶段[43] - 公司预计在2022年上半年报告cavrotolimod（AST - 008）的总体缓解率（ORR）结果[50] - 临床前实验中，XCUR - FXN使FA患者来源的成纤维细胞和神经元中的frataxin蛋白水平接近正常，神经元线粒体活性达到正常水平的70 - 80%[165] - XCUR - FXN的两个寡核苷酸成分使小鼠小脑和皮质中的frataxin蛋白水平提高2 - 3倍[166] - 预计2021年第四季度提交XCUR - FXN治疗FA的研究性新药（IND）申请，2022年上半年启动1b期临床试验[170] - 截至2021年4月22日，cavrotolimod（AST - 008）临床试验有20个站点开放招募，7个站点待激活，预计开放至多30个站点[171] - 截至2021年4月22日，共26名患者接受32mg cavrotolimod（AST - 008）治疗，其中2人出现严重不良事件，占比7.69%；40名接受治疗的患者中，2人出现治疗相关严重不良事件，占比5%[171] - 2021年1月，FDA授予cavrotolimod（AST - 008）两项快速通道认定[172] - 2021年3月，FDA授予cavrotolimod（AST - 008）治疗默克尔细胞癌（MCC）的孤儿药认定[173] - 预计2022年上半年报告cavrotolimod（AST - 008）的总体缓解率（ORR）结果[177] 合作协议情况 - 2019年11月13日，公司与AbbVie签订合作协议，获25000千美元前期不可退还现金付款[62][68] - 初始期权行使期的期权行使费为每个合作项目10000千美元，若AbbVie延长行使期需额外支付10000千美元，在延长期行使期权需支付15000千美元[68] - 首个获相关里程碑事件的许可产品，公司最多可获55000千美元开发里程碑付款和132500千美元产品批准与上市里程碑付款[69] - 每个合作项目，公司最多可获175000千美元销售里程碑付款[69] - 若有许可产品，公司有权按中个位数至中两位数百分比获得未来全球产品净销售额的分层特许权使用费[70] - 公司认为AbbVie是客户，该安排属收入确认准则范围，确定单一履约义务为合作项目服务[75] - 截至协议生效日，交易总价为25000千美元，仅含前期付款，截至2021年3月31日，里程碑付款仍不计入交易价格[76] - 2021年和2020年第一季度，公司根据艾伯维合作协议确认的收入分别约为997美元和9116美元，截至2021年3月31日和2020年12月31日，该协议的递延收入分别为7346美元和8343美元[78] - 2019年，公司与Dermelix签订合作协议，收到1000美元预付款，2021年第一季度未确认该协议收入，2020年第一季度确认67美元收入[81][82] 信贷协议情况 - 2020年9月25日，公司签订MidCap信贷协议，获得最高2.5万美元的定期贷款额度，已借入第一笔1.75万美元，第二笔7500美元在满足条件下可于2021年4月1日至9月30日提取[95] - Tranche 1和Tranche 2贷款利率为每年6.25%加1.5%或一个月LIBOR中的较高者，提前还款需支付3%或1%的提前终止费，到期需支付3.75%的退出费[96][97] - 中期信贷协议提供最高2500万美元的有担保定期贷款额度[208] - 2020年9月25日公司借入首笔1750万美元贷款（第一期）[208] - 第二期750万美元贷款将于2021年4月1日至9月30日可用，公司认为截至2021年3月31日已满足提取条件[208] - 第一期和第二期贷款年利率为6.25%加（i）1.50%或（ii）一个月伦敦银行同业拆借利率中的较高者[209] - 每笔贷款本金从2022年10月1日起分36个月等额偿还，至2025年10月1日还清[209] - 若在贷款发放日一周年或之前提前还款，需支付提前还款本金3.0%的终止费；若在一周年后且到期日前提前还款，需支付1.0%的终止费[209] - 签订中期信贷协议时，公司支付了12.5万美元的贷款发起费[209] - 在到期日或所有贷款提前全额到期支付时，公司需支付相当于贷款本金总额3.75%的退出费[210] 租赁情况 - 公司在芝加哥的办公室和实验室租赁面积约3万平方英尺，原租赁期限为10年，可选择延长两个5年期[111] - 原始租赁期首年基本租金约为1113美元，此后每年递增3%，整个原始租赁期租金总额为12761美元[112] - 公司为芝加哥租约开具初始金额1200美元的信用证，金额随时间递减[113][114] - 公司在租约生效日确认使用权资产8931美元和租赁负债8147美元，增量借款利率为8.3%[115] - 2021年和2020年第一季度租赁总成本分别为735000美元和179000美元[118] 其他费用及支付情况 - 2021年第一季度，公司基于股权的薪酬费用为517000美元，未摊销费用为4292000美元，预计在2.6年内摊销完毕[129] - 2021年第一季度公司税前亏损，有效税率为0%；2020年第一季度税前收入为1150000美元，无所得税费用[134] - 2021年3月31日，估计普通股认股权证负债公允价值的加权平均假设为：预期期限0.1年，无风险利率0.1%，预期波动率101.34%，预期股息收益率0% [145] - 2021年3月31日，预期波动率估计值变动10%，普通股认股权证负债公允价值将增减4000美元；普通股公允价值估计值变动10%，普通股认股权证负债公允价值将增减1.2万美元[145] - 截至2021年3月31日，公司向西北大学支付总计834.3万美元以履行各项义务[150] - 2021年和2020年第一季度，公司每季度向一位联合创始人支付2.5万美元咨询费[151] 财务报表相关 - 截至2021年3月31日的中期财务报表未经审计，编制基础与年度审计报表相同[55] 市场及患者情况 - 估计美国、欧洲、加拿大和澳大利亚约13000名患者受弗里德赖希共济失调（FA）影响，目前无FDA批准的治疗方法[163] 股权分销协议情况 - 2020年12月，公司与BMO达成股权分销协议，可“按市价发售”方式出售最高5000万美元普通股，截至2021年3月31日未出售[199]