财务数据关键指标变化 - 2020年总营收为1.6613亿美元，2019年为0.1296亿美元，同比增长1182.02%[531] - 2020年净亏损为2.4668亿美元，2019年为2.6303亿美元，亏损幅度收窄6.22%[531] - 2020年末总资产为1.00444亿美元，2019年末为1.15263亿美元，同比下降12.86%[529] - 2020年末总负债为0.38938亿美元，2019年末为0.34516亿美元，同比增长12.81%[529] - 2020年末股东权益为0.61506亿美元，2019年末为0.80747亿美元，同比下降23.83%[529] - 2020年经营活动净现金使用为3.927亿美元，2019年为提供1317万美元[541] - 2020年投资活动净现金提供为1.0142亿美元，2019年使用为6.3432亿美元[541] - 2020年融资活动净现金提供为1.513亿美元，2019年为8.4307亿美元[541] - 截至2020年12月31日，公司自成立以来累计亏损124,802千美元[555] - 2020年和2019年12月31日，物业和设备净值分别为412.3万美元和209万美元，折旧和摊销费用分别为76.6万美元和39.2万美元[630] - 2020年和2019年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为352.5万美元和243.5万美元[632] - 2020年和2019年12月31日，现金等价物和可供出售证券的公允价值分别为4881.8万美元和6482.4万美元[637] - 2020年和2019年，公司支付的债务利息分别为39.4万美元和59.7万美元[651] - 2020年和2019年，公司的总租赁成本分别为1690000美元和780000美元[663] - 2020年和2019年，公司经营租赁现金付款分别为2244000美元和847000美元[663] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为87651352股和86069263股[667] - 2020年和2019年，公司基于股权的薪酬费用分别为2184000美元和1840000美元[681] - 2020年和2019年，公司税前亏损分别为24668000美元和26303000美元，均无所得税费用[687] - 2020年和2019年联邦法定税率下所得税费用分别为5180万美元和5524万美元，税率均为21%[690] - 2020年和2019年州法定税率下所得税费用分别为1801万美元和1934万美元，税率均为7.3%[690] - 2020年和2019年公司有效所得税税率均为0%[690] - 2020年和2019年净递延所得税资产分别为2873万美元和158万美元[691] - 2020年和2019年净递延所得税负债分别为2873万美元和158万美元[691] - 截至2020年12月31日，公司联邦净经营亏损结转额为93040万美元，其中31809万美元将于2035年开始到期，61231万美元可无限期结转[694] - 截至2020年12月31日，公司州净经营亏损结转额为90705万美元，将于2027年开始到期[694] 公司资金状况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为3330万美元，主要存于货币市场基金和计息货币市场账户[516] - 截至2020年12月31日，公司短期投资为4880万美元，由企业、美国财政部、金融机构和美国政府机构的债务工具组成[516] - 公司在MidCap信贷协议下的未偿本金余额为1750万美元，年利率为6.25%加上1.50%或一个月伦敦银行同业拆借利率中的较高者[517] - 公司需要大量额外资金来推进治疗候选药物的开发，但无法保证未来有足够资金[27] 利率与汇率风险 - 公司认为利率立即变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响[516] - 公司认为利率提高100个基点不会对财务状况或经营成果产生重大影响[517] - 截至2020年12月31日，公司的负债基本以美元计价，无重大外汇汇率风险[518] 公司业务风险 - 公司是临床阶段的生物技术公司，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[27] - 公司的治疗候选药物处于早期开发阶段，可能在开发中失败或延迟，影响商业可行性[27] - 公司业务可能受到健康流行病（如全球COVID - 19大流行）的不利影响[27] 公司业务研发进展 - 公司是临床阶段生物技术公司，基于SNA技术开发疗法，预计2022年启动XCUR - FXN的1b期临床试验[546] - 公司正在推进SNA疗法cavrotolimod（AST - 008）在癌症患者中的1b/2期临床试验[546] - 公司预计在2022年上半年报告cavrotolimod（AST - 008）的总体缓解率（ORR）结果，而非之前预计的2021年底[553] 公司技术潜力 - 公司认为其专有的SNA与传统线性寡核苷酸相比，有增加细胞摄取的潜力，在免疫肿瘤学和皮肤病学等领域有治疗潜力[547] 公司运营资金需求 - 公司目前未盈利，研发活动自成立以来需大量投资，运营预计持续需要现金投入且超过收入[568] 公司应收账款情况 - 公司的应收账款主要与和Dermelix的合作协议下的报销金额有关，截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司认为这些应收账款可全额收回，无坏账准备[563] 公司收入来源 - 2020年12月31日止年度，公司的收入来自与AbbVie和Dermelix的合作[566] - 2020年和2019年12月31日止年度，公司主要从与艾伯维和Dermelix的合作协议中获得收入[582] 公司会计政策及影响 - 公司将所有原始期限为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物，短期投资初始期限大于购买日起三个月[561] - 公司的财产和设备按成本记录，采用直线法在三到七年的估计使用寿命内折旧[570] - 公司自2011年12月成立至2020年12月31日未记录任何减值损失[571] - 截至目前公司未从合作协议中确认任何里程碑付款收入和特许权使用费收入[580][581] - 公司于2019年第一季度采用ASU 2018 - 07，对财务报表无重大影响[592] - 公司于2019年1月1日采用ASC 842，确认约61.3万美元的使用权资产和约62.3万美元的租赁负债，对2019年12月31日止年度的经营费用、净亏损及每股普通股基本和摊薄亏损无影响[593][596] - 采用ASC 842后，预付费用和其他流动资产从139.2万美元调整为136.4万美元，使用权资产新增61.3万美元，应计费用和其他流动负债从154.3万美元调整为178.6万美元，非流动租赁负债新增34.2万美元[596] - ASU 2016 - 13生效日期推迟至2022年12月15日之后的年度期间，公司正在评估其对合并财务报表的影响[597] 公司与艾伯维合作协议 - 2019年11月13日，公司与艾伯维子公司签订合作、期权和许可协议，授予其独家访问和许可基于SNA的疗法的权利[600] - 公司负责每个合作项目的早期发现和临床前活动，艾伯维可自行决定进行配方评估和体内测试[601] - 完成初始开发活动后，公司需向艾伯维提交报告，艾伯维有一定时间行使期权获得全球权利和许可[602] - 公司与艾伯维合作协议于2019年11月13日开始，研究期限至艾伯维行使选择权、放弃合作项目或协议生效日五周年，最长不超七年[604][606] - 公司获艾伯维25000000美元前期不可退还现金付款，初始选择权行使期行使费用为每个合作项目10000000美元，延期需额外支付10000000美元，延期行使选择权需支付15000000美元[607] - 艾伯维行使选择权后，首个许可产品公司可获最高55000000美元开发里程碑付款、132500000美元产品批准和上市里程碑付款，每个合作项目最高175000000美元销售里程碑付款[608] - 许可产品公司可获中个位数至中两位数百分比分层特许权使用费[609] - 2020年和2019年公司在艾伯维合作协议下分别确认约16486000美元和171000美元收入，2020年末递延收入8343000美元，2019年末为24829000美元[617] - 2019年12月31日止三个月，公司因艾伯维前期付款产生3750000美元许可费，记为研发费用[618] 公司与Dermelix合作协议 - 2019年2月17日公司与Dermelix达成合作协议，授予其独家全球含特许权许可权，公司获1000000美元前期付款[620][621] - Dermelix行使额外适应症选择权需支付每个1000000美元行使费用[621] - 每个许可产品公司可获最高13500000美元开发和监管里程碑付款、152500000美元销售里程碑付款，有商业销售可获低两位数特许权使用费[623] - 2020年和2019年公司在Dermelix合作协议下分别确认127000美元和1125000美元收入[629] 公司贷款情况 - 2020年9月25日，公司签订MidCap信贷协议，获得最高2500万美元的有担保定期贷款额度，已借入首笔1750万美元[639] - Tranche 1和Tranche 2的贷款利率为每年6.25%加上1.50%或一个月LIBOR中的较高者，提前还款需支付3%或1%的提前终止费[640] - 公司需在贷款到期时支付相当于贷款本金3.75%的退出费，Tranche 1已计提65.6万美元[642] 公司租赁情况 - 芝加哥租约初始期限10年，初始年基本租金约111.3万美元，此后每年递增3%，总租金1276.1万美元[655][656] - 公司在芝加哥租约开始日确认使用权资产893.1万美元和租赁负债814.7万美元，使用的增量借款利率为8.3% [661] - 2020年末和2019年末，公司经营租赁资产的加权平均剩余租赁期限分别为9.5年和1.2年，加权平均折现率分别为8.3%和16.1%[663] - 截至2020年12月31日，公司租赁负债总额为8182000美元，其中当前经营租赁负债为223000美元，非当前经营租赁负债为7959000美元[665] 公司股权情况 - 2019年12月23日，公司以每股2.75美元的价格出售10000000股普通股，总收益为27500000美元，净收益为25344000美元；2020年1月6日，承销商行使期权购买1081184股，额外总收益为2973000美元，净收益为2766000美元[669][671] - 2019年8月2日，公司以每股2.00美元的价格出售31625000股普通股，总收益为63250000美元，扣除费用后净收益为58866000美元[672] - 截至2020年12月31日，有413320份购买普通股的认股权证未到期，行权价格为每股3.00美元[674] 公司税收情况 - 2019年8月的发行导致公司所有权变更，但预计不会对公司利用净经营亏损和税收抵免结转产生重大限制[695] - 2020年公司未发生额外所有权变更，但未来可能发生[695] - 截至2020年和2019年12月31日，公司无未确认税收利益[696] 公司办公空间情况 - 2020年7月1日，公司占用约30,000平方英尺的实验室和办公空间[552] 公司报告分部情况 - 公司确定有一个报告分部，所有长期资产位于美国[584]