财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2022年前九个月净亏损6500万美元，2021年同期为4540万美元[78] - 2022年前九个月净亏损为6499.3万美元，较2021年同期的4535.5万美元增加1963.8万美元，亏损扩大43%[109] - 2022年前九个月净亏损为6500万美元[123] - 2022年第三季度净亏损为1823.4万美元，较2021年同期的2030.7万美元减少207.3万美元，亏损收窄10%[106] - 2022年前九个月，公司总营收为216.1万美元，较2021年同期的1509.5万美元下降86%，主要因缺少2021年确认的1200万美元许可收入[109] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2022年第三季度研发费用为1197.7万美元，较2021年同期的1485.3万美元减少287.6万美元，同比下降19%[106][107] - 2022年前九个月研发费用为4432.8万美元，较2021年同期的4028.7万美元增加404.1万美元，同比上升10%[109] - 截至2022年9月30日的九个月，研发费用增加400万美元（10%）至4430万美元[110] - 截至2022年9月30日的九个月，一般及行政费用增加340万美元（17%）至2350万美元[110] 业务线表现：Pegzilarginase (精氨酸酶) 临床进展 - 在PEACE三期试验中，pegzilarginase治疗组患者平均血浆精氨酸水平显著降低76.7%[87] - PEACE三期试验中，90.5%的pegzilarginase治疗患者血浆精氨酸水平恢复正常（40-115µM）[87] - 在PEACE三期试验中，65%（11名）的pegzilarginase治疗患者达到或超过至少一项活动能力评估的预设应答标准，而安慰剂组为44%（4名）；47%（8名）的pegzilarginase治疗患者达到或超过至少两项活动能力结果的预设临床应答标准，安慰剂组为0名[93] 业务线表现：Pegzilarginase (精氨酸酶) 监管进展 - 2022年6月，FDA就pegzilarginase的BLA申请发出拒绝提交信，要求提供更多有效性证据[90] - 2022年8月，EMA已验证pegzilarginase在欧洲和中东部分地区的MAA申请[91] 业务线表现：Pegtarviliase (同型半胱氨酸尿症疗法) 临床进展 - 公司计划在Homocystinuria的1/2期试验中招募16至20名患者[82] - 2022年10月，公司正在对1/2期试验第三队列患者进行皮下给药，剂量为1.35毫克/千克[83] - 公司预计在2022年第四季度报告pegtarviliase 1/2期试验的初步临床数据[83] 业务线表现：合作与授权收入 - 与Immedica的授权协议包括2150万美元的不可退还预付款和高达300万美元的开发服务费，并可能获得高达约1.134亿美元的监管和商业里程碑付款，以及产品净销售额约20%中段的特许权使用费[93] - 根据与Immedica的协议，公司有资格获得最高约1.134亿美元的额外监管和商业里程碑付款[112] - 2022年第三季度，公司确认与Immedica协议相关的开发费收入为20万美元，而2021年同期为140万美元，同比下降88%[95][106] - 2022年前九个月，公司确认与Immedica协议相关的开发费收入为216.1万美元，而2021年同期为309.5万美元，同比下降30%[95][109] 财务状况与流动性 - 截至2022年9月30日，公司累计赤字为4.068亿美元[78] - 公司累计赤字为4.068亿美元[120] - 公司确定在财务报表发布后一年内持续经营能力存在重大疑问[78] - 截至2022年9月30日，可用现金、现金等价物、有价证券及受限现金为7520万美元，预计资金可支持运营至2023年第四季度[121] 现金流活动 - 2022年前九个月经营活动所用现金净额为6200万美元[122] - 2022年前九个月投资活动提供现金净额4300万美元，主要来自有价证券到期和出售[125] - 2022年前九个月融资活动提供现金净额4268.6万美元，主要来自2022年5月的注册直接发行[127] 融资活动 - 公司于2022年5月完成注册直接发行，以每股1.60美元的价格发行10,752,688股普通股，并以每份1.5999美元的价格发行预融资认股权证以购买17,372,312股普通股，扣除承销商费用和发行成本210万美元后，净收益约为4290万美元[98] - 公司自成立至2022年9月30日，主要通过股权融资等方式筹集了约5.062亿美元的总收益[111]