公司经营风险 - 公司经营历史有限，未完成临床试验，无获批上市产品，业绩可能季度波动[21] - 公司自成立以来亏损严重，预计未来仍将持续亏损，可能无法实现盈利或产生产品收入[21] - 公司最先进的产品候选药物NGN - 401和NGN - 101处于早期开发阶段，临床试验可能不成功[21] - 公司依赖与爱丁堡大学等学术机构的合作，合作失败或延迟将损害业务[21] - 公司需大量额外资金支持未来运营，若无法筹集资金，可能影响临床试验和产品开发[21] - 美国食品药品监督管理局等监管机构审批流程漫长且不可预测，获批延迟将影响产品商业化和营收[21] - 公司普通股市场价格可能持续波动，现有股东出售股份可能导致股价下跌[21] 审计相关 - 审计认为公司2023年12月31日财务报表在所有重大方面公允反映财务状况、经营成果和现金流量[608] - 反向合并收购的会计结论和研发费用预提是审计关键事项，审计需高度专业判断[613][619] 报告披露要求 - 作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露[601] 财务数据（成本费用类） - 截至2022年12月31日，应计临床成本和其他研发成本为180万美元[630] - 2022年公司确认了130万美元的基于股票的薪酬费用[633] - 2023年公司研发费用为44,394千美元，2022年为47,505千美元[639] - 2023年公司净亏损为36,317千美元，2022年为55,189千美元[639] - 2023年公司利息收入为2,951千美元，2022年为1,337千美元[639] - 2023年公司实现廉价购买收益16,355千美元，2022年无此项[639] - 2023年净亏损3631.7万美元，2022年为5518.9万美元[646] - 2023年经营活动净现金使用量为5142.2万美元，2022年为5282.4万美元[646] - 2023年投资活动净现金使用量为2563.7万美元，2022年为223万美元[646] - 2023年融资活动净现金提供量为9248.2万美元，2022年为6653.1万美元[646] - 2023年现金、现金等价物和受限现金净增加6669.7万美元，2022年为1147.7万美元[646] - 2023年和2022年公司净亏损分别为3630万美元和5520万美元，经营活动使用现金分别为5140万美元和5280万美元，截至2023年12月31日累计亏损1.872亿美元[655] - 2023年全年，合并前A类普通股基本每股净亏损117.28美元，合并后普通股基本每股净收益27.76美元；2022年A类普通股基本每股净亏损139.88美元[697] - 2023年全年，合并前A类普通股摊薄每股净亏损117.28美元，合并后普通股摊薄每股净收益2.93美元；2022年A类普通股摊薄每股净亏损139.88美元[697] - 2023年和2022年公司未对长期资产确认任何减值损失[674] - 2023年和2022年12月31日，资本化的云计算实施成本分别为0.3百万美元和0.4百万美元，相关费用分别为0.2百万美元和0.2百万美元[673] - 2023年和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为319.1万美元和269.8万美元[708] - 2023年和2022年12月31日，物业和设备净值分别为1717.4万美元和2011.5万美元，2023年和2022年折旧和摊销费用分别约为330万美元和320万美元[709] - 2023年和2022年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为1749.5万美元和532.4万美元[710] - 2023年和2022年总租赁成本分别为134.2万美元和131.3万美元[718] - 2023年和2022年经营租赁负债现金支付额分别为105.1万美元和103.9万美元，融资租赁负债现金支付额分别为4.2万美元和0.3万美元[722] - 2023年和2022年与爱丁堡大学合作项目费用分别为160万美元和110万美元[737] - 2023年公司因雷特综合征项目首次提交研究性新药申请记录里程碑费用10万美元，维罗维克公司许可费每年5万美元[742] - 2023年公司记录西格玛 - 奥德里奇公司初始年度许可费约6万美元[743] - 2023年和2022年公司记录的基于股票的薪酬费用分别为141.8万美元和125.2万美元[766] - 2023年和2022年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股12.99美元和15.37美元[767] - 2023年和2022年授予期权的预期波动率分别为82.96%-83.70%和71.71%-74.01% [769] - 2023年和2022年公司基于受限股票单位（RSAs）的股份支付费用分别约为0.02百万美元和0.2百万美元[771] - 2023年和2022年年底前所得税费用前亏损分别为36,317千美元和55,189千美元，未记录联邦或州所得税费用[775] - 2023年和2022年联邦法定所得税税率均为21.0%，有效所得税税率未显示[776] - 2023年和2022年公司估值备抵分别增加60.7百万美元和13.0百万美元[781] - 2023年和2022年公司401(k)计划匹配缴款均约为0.5百万美元[785] - 2023年公司获得约0.9百万美元员工留用抵免，记录为研发费用和一般及行政费用的减少[787] 财务数据（资产负债类） - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为148,210千美元，2022年为82,021千美元[637] - 2023年公司短期投资为48,947千美元，2022年无此项[637] - 2023年公司总负债为36,549千美元，2022年为10,638千美元[637] - 2023年12月31日现金、现金等价物和受限现金为1.48718亿美元，2022年为8202.1万美元[646] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.482亿美元，预计现有资金至少可满足未来一年的到期债务[657] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物账户超过联邦保险限额的金额为1.477亿美元[666] - 截至2023年12月31日，公司投资证券为美国国债，分类为持有至到期证券，未确认信用损失准备[667][668] - 截至2023年12月31日，公司记录租赁或有价值权利流动负债约0.3百万美元，非流动负债约1.0百万美元[652] - 截至2023年12月31日，公司记录租赁或有价值权流动负债030万美元和非流动负债100万美元[681] - 公司预计承担约90万美元以终止Neoleukin的1期NL - 201研究，截至2023年12月31日，负债80万美元列为应计费用和其他流动负债[683] - 截至2023年12月31日，公司短期投资中美国国债票据的摊销成本为4894.7万美元，估计公允价值为4896.3万美元，2022年无此类投资[706] - 截至2023年12月31日，按公允价值计量的金融资产中，一级资产为1.93305亿美元，其中货币市场基金1.44358亿美元，美国国债票据4894.7万美元；2022年一级资产为7874.9万美元，均为货币市场基金[707] - 2023年和2022年，公司租赁信息技术设备和复印机，记录的融资租赁使用权资产和负债约为10万美元[711] - 2019年9月起公司纽约总部租赁约6000平方英尺办公空间，2022年续约至2026年6月，新增使用权资产和负债约100万美元[712][713] - 2019年8月公司在休斯顿租赁约26905平方英尺空间，2020年9月扩至42342平方英尺，月租金增至5 - 6万美元[714][715] - 反向合并后公司承担西雅图两处办公空间运营租赁，其中一处转租可获约160万美元租金收入[716][717] - 截至2023年12月31日，经营租赁负债总额为1486.1万美元，融资租赁负债总额为10.7万美元[720][721] - 截至2023年12月31日，公司资产负债表记录租赁或有价值权负债130万美元[724] - 2024 - 2026年租赁或有价值权（CVR）付款分别为28.1万美元、59.8万美元、40.8万美元，总计128.7万美元[726] - 截至2023年12月31日，公司记录应计遣散费、奖金和留任成本250万美元[731] - 截至2023年12月31日，公司授权发行5000万股优先股，无流通股[745] - 截至2023年12月31日，公司有4,063,361份预融资认股权证，行权价格为0.000001美元，持有人受益所有权不得超过已发行普通股的9.99% [757] - 截至2023年12月31日，已发行期权和可行权期权的总内在价值分别约为260万美元和230万美元，2023年行使期权的总内在价值约为30万美元[766] - 截至2023年12月31日，未归属股票期权奖励的总未确认薪酬费用约为320万美元，预计在2.59年的加权平均期间内确认[767] - 截至2023年和2022年12月31日，公司联邦净运营亏损结转额分别为277.9百万美元和110.5百万美元，州净运营亏损结转额分别为35.1百万美元和36.0百万美元[777] - 截至2023年和2022年12月31日，公司联邦研发税收抵免结转额分别为7.5百万美元和2.9百万美元，2023年联邦孤儿药税收抵免结转额为2.2百万美元，州研发税收抵免结转额为0.1百万美元[778] - 截至2023年和2022年12月31日，公司不确定税务状况负债分别为2.6百万美元和1.1百万美元[783] 公司业务概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因疗法和EXACT基因调控技术治疗神经疾病，有NGN - 401和NGN - 101两个临床项目[648] - 公司作为单一经营和报告分部运营，业务和资产均位于美国[662] 反向合并相关 - 2023年12月18日公司完成反向合并[639] - 2023年7月18日达成反向合并协议，12月18日完成反向合并[649] - 反向合并前，公司通过发行股票和预融资认股权证进行预融资，总价约9500万美元[650] - 2023年因反向合并产生多项非现金投资和融资活动，涉及金额包括经营租赁负债1094万美元等[646] - 公司名称由“Neoleukin Therapeutics, Inc.”变更为“Neurogene Inc.”，并进行了1比4的反向股票拆分[651] - Neurogene OpCo股东拥有公司约84%的投票权[656] - 2023年12月18日公司完成反向合并，名称从Neoleukin Therapeutics, Inc.变更为Neurogene Inc.，交易产生1640万美元廉价购买收益和130万美元或有对价负债[702][703] - 2023年12月18日反向合并生效时，公司向Neurogene OpCo股东发行10,472,635股普通股，反向合并后公司已发行和流通的普通股为12,823,665股[755] 股权相关 - 2022年3月2日，公司签订B系列优先股购买协议，出售27,274,586股B系列优先股，每股2.44美元，净收益约6650万美元[746] - 2023年股权奖励计划预留2,237,722股普通股，自2024年起每年1月1日自动增加，增幅为该日已发行普通股总数的4%，至2033年1月1日结束[762] - 截至2023年12月31日，Neurogene OpCo 2018股权奖励计划有609,124股普通股流通，Neoleukin 2014股权奖励计划有214,709股普通股流通，均不再授予[764][765] - 2023年员工股票购买计划（2023 ESPP）已预留173,223股普通股用于发行，截至2023年12月31日尚未发行[772][774] 会计政策 - 公司经营租赁和融资租赁按ASU 2016 - 02核算，在合并资产负债表中列示为使用权资产、流动租赁负债和长期租赁负债[676] - 公司租赁协议部分含续租选择权，短期租赁（12个月及以下）不遵循标准的确认和计量要求[678] - 公司研究与开发成本在发生时计入费用，包括人员费用、设施费用等[684] - 公司股票薪酬按ASC 718核算，使用Black - Scholes模型估计股票期权公允价值[690] - 公司所得税按ASC 740核算，采用负债法确定递延所得税资产和负债[693]