财务状况 - 2024年第一季度研发费用为1354.1万美元，高于2023年同期的1028.3万美元；一般及行政费用为523.8万美元，高于2023年同期的275.2万美元；净亏损为1692.1万美元，高于2023年同期的1226.3万美元[8][15] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和投资为1.695亿美元，预计当前资金可支持运营至2026年下半年[8] - 2024年第一季度与Neoleukin Therapeutics交易的现金流出为960万美元[8] - 截至2024年3月31日，总资产为1.9535亿美元，总负债为2457.3万美元，股东权益为1.70777亿美元[13] 基因疗法试验进展 - NGN - 401基因疗法1/2期试验已给第三名患者给药，试验扩展至更多患者和高剂量组，并获澳大利亚开展试验许可[2] - 在ASGCT年会上展示NGN - 401低剂量队列1中前三位儿科患者的良好安全性数据，治疗相关不良事件均为轻度/1级[3] - 预计2024年第四季度报告NGN - 401队列1的中期临床数据，包括疗效数据；2025年下半年报告更多中期数据[3] - NGN - 101基因疗法治疗CLN5巴滕病的1/2期试验正在高剂量队列3中持续招募患者，计划2024年下半年提供中期临床数据和监管更新[4] - 计划2024年下半年完成NGN - 401队列1的招募，并于第二季度开始队列2的招募[7] 产品研发计划 - 公司预计2025年推进另一个使用转基因调控技术的产品候选药物进入临床试验[2][5]