临床试验进展 - 公司在第二季度完成了47名MPS II患者的Phase 1/2临床试验入组[4] - 公司的eIF2B激动剂DNL343已完成HEALEY ALS Platform Trial Phase 2/3 Regimen G的入组[5] - 公司的LRRK2抑制剂BIIB122将于2024年启动一项全球性Phase 2a临床试验[7] - 公司的ETV:SGSH替代疗法DNL126被FDA选中参与START加速开发计划[9] 研发管线 - 公司正在与FDA就加速审批途径进行沟通,计划使用脑脊液肝素硫酸盐作为替代终点指标[4] - 公司收回了之前授权给Biogen的ATV:Abeta项目的全部权利,将继续开发新一代抗淀粉样β疗法[12] 财务数据 - 公司在第二季度净亏损9900万美元,主要由于2023年第二季度确认了2.939亿美元的ATV:Abeta授权收入[16][17] - 公司2024年6月30日的现金及等价物余额约为13.5亿美元[19] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月期间的合作收入分别为2.94亿美元和3.29亿美元[22] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月期间的研发费用分别为9,752万美元和2.26亿美元[22] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月期间的基本每股收益分别为1.34美元和0.54美元[22] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月期间的稀释每股收益分别为1.30美元和0.52美元[22] - 公司在2023年12月31日的现金及现金等价物为1.27亿美元,短期有价证券为9.07亿美元[24] - 公司在2023年12月31日的总资产为11.54亿美元,总负债为1.23亿美元,股东权益为10.31亿美元[24]