药物研发进展 - 公司正在开发下一代高选择性口服小分子KIT抑制剂THB335，用于治疗皮肤、呼吸和胃肠道炎症性疾病[87] - THB335具有纳摩尔级别的KIT抑制活性、高度选择性、良好的口服生物利用度和代谢稳定性、改善的外周分布特性等优点[90] - 公司已获得FDA批准开展THB335的首次人体临床试验，预计2025年第一季度公布临床结果[88] - 公司正在进行THB335的生殖和慢性毒理学研究,以支持该药物快速推进到后期临床开发[88] 财务状况 - 公司2023年全年和2024年上半年净亏损分别为3080万美元和1856万美元,截至2024年6月30日累计亏损约1.328亿美元[93] - 公司预计现有现金和现金等价物可为运营和资本支出提供资金支持至少到2026年[99] - 研发费用增加3.1百万美元，从2023年6月30日三个月的5.3百万美元增加到2024年6月30日三个月的8.4百万美元，主要是由于THB335项目相关支出增加[106] - 研发费用增加2.5百万美元，从2023年6月30日六个月的12.1百万美元增加到2024年6月30日六个月的14.6百万美元，主要是由于THB335项目相关支出增加[106] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为2.553亿美元，累计亏损约为1.328亿美元[110] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流出为1.51亿美元，主要由于净亏损1.86亿美元[114] - 公司预计现有现金及现金等价物将足以支持运营和资本支出至少到2026年[118] 融资活动 - 公司与诺华公司签订了独家全球许可协议,获得开发和商业化三种许可化合物(包括THB001和THB335)的权利[100,101] - 公司需向诺华支付最高3.17亿美元的里程碑付款,以及单位数百分比的特许权使用费[101] - 公司于2023年10月提交了S-3表格的备用登记申报书，允许发行总计4亿美元的普通股、优先股、债券等证券[111] - 公司与Jefferies LLC签订了公开市场销售协议，可发行最高1.5亿美元的普通股[111] 内部控制 - 公司存在内部控制重大缺陷，主要是由于缺乏职责分离、会计软件系统限制以及整体控制环境不足[127] - 公司已实施并继续实施旨在改善内部财务报告控制的措施，以补救上述识别的重大缺陷[128] - 公司无法确定到目前为止采取的措施和未来可能采取的行动是否足以补救其重大缺陷，或防止未来财务报表的重述[129] 会计政策 - 公司选择延迟采用新的或经修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司[130] - 公司目前符合"小报告公司"的定义，可以享受相关披露要求的豁免[131,132] 风险因素 - 公司的现金和现金等价物主要投资于美国国库证券，因此面临利率风险[134,135] - 公司目前主要在美国运营，不存在重大外汇风险[136] - 通胀可能会对公司的劳动力成本和临床试验成本产生不利影响[137]