临床试验进展 - NGN-401基因疗法获得FDA RMAT指定,有望加快开发[2] - NGN-401入选FDA START计划,可获得更多与FDA的沟通支持[2] - NGN-401 Cohort 1低剂量组显示良好的安全性,无MeCP2过表达毒性[3] - 计划于2024年第四季度发布NGN-401 Cohort 1的中期疗效数据[3] - 2025年下半年计划发布NGN-401 Cohort 2的中期数据[3] - NGN-101 CLN5巴顿病项目计划于2025年第一季度发布中期临床数据和监管进展[4] 财务状况 - 公司预计现有现金可支持运营至2026年下半年[6] - 2024年第二季度研发费用为1570万美元,较上年同期增加52%[6] - 2024年第二季度净亏损为1849万美元,较上年同期增加55%[7]