NEUROGENE Corporate Presentation August 2025 Disclaimer Forward Looking Statements this communication contains forward-boking statements within the meaning of the Pivote Seculites Uligpilin Reform Act of 1995. Thee skidenteris may diccus spods, hereharrs esults of operations of inancial conalition, or otherwise, bosed on career eventations ond belief of the monopenent of Neurocere, as well of courgations marke by, and rinte Neurosene, including, but not linitied to, isthements recording, the theraceaults an ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ (855) 508-3568 Registrant's telephone number, including area code Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: | Trading Symbol(s) | ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 OR 15(d) of The Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (date of earliest event reported): May 9, 2025 Neurogene Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 001-36327 98-0542593 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (Commission File Number) (I.R.S. Employer Identification No.) 535 W 24 Street, 5 Floor th th New York, NY 10011 (Address ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ Commission file number: 001-36327 Neurogene Inc. __________________________________ (Exact name of registrant as specified in its charter) (State ...

公司财务与运营规划 - 公司2H:27现金跑道可支持运营至临床转折点之后[8] - 公司现金跑道预计可支持运营至2027年下半年[71] - 公司计划在2025年上半年提供关键试验的监管更新[71] - 公司计划在2025年下半年公布额外的1/2期临床数据[71] 公司设施情况 - 公司在休斯顿有42,000平方英尺的设施，其中洁净室面积为6,000平方英尺[13] 雷特综合征疾病特征 - 美国雷特综合征患病率约为6,000 - 9,000名患者，全球发病率为1:10,000女性[17] - 雷特综合征约50%的细胞表达野生型水平的MeCP2，约50%的细胞MeCP2缺乏[19] - 早期发展阶段约6个月至18个月，疾病进展相对稳定阶段约4至10年，青少年到成年阶段约1至4年[50] - 简单技能早期习得比例：精细运动如耙抓约85%、转移物品约80%、握瓶约80%、钳抓70%；粗大运动如坐超90%、走约60%；表达性沟通如咿呀学语约90%、单字66%[52] - 简单技能发展倒退阶段丢失比例：精细运动如耙抓约50%、转移物品约60%、握瓶约60%、钳抓约50%；粗大运动如坐约80%保留、走约50%保留；表达性沟通如咿呀学语约45%、单字约60%[52] NGN - 401临床试验情况 - NGN - 401一期/二期临床试验评估1E15 vg剂量，此前3名儿科参与者接受过3E15 vg剂量[33] - 截至2024年10月17日数据截止日期，所有参与者CGI - I均有2分改善[35][38] - 参与者1在用药15个月后RSBQ改善10分，变化率为 - 28%[38] - 参与者2在用药12个月后CGI - S总得分改善1分，RSBQ改善32分，变化率为 - 52%[38] - 参与者3在用药9个月后RSBQ改善5分，变化率为 - 29%[38] - 参与者4在用药3个月后RSBQ改善8分，变化率为 - 28%[38] 患者治疗效果 - 患者睡眠效率提升，Pt:1从83%增至90%，Pt:2从90%增至超95%[47] - 患者2跌倒次数减少约75%[80] - 患者1总睡眠时间从6.6小时/晚增加到7小时/晚[89] - 患者1睡眠位置变化次数从每晚37次减少到18次[89] - 患者2睡眠位置变化次数从每晚37次减少到8次[93] - 语言交流方面，部分患者做出选择的比例从低提升到50% - 100%[82] - 自主呼吸功能上，部分患者呼吸节律异常时间占比从50%降至<5%[87] - 患者1呼吸节律异常50%的时间，治疗后无或极少呼吸异常（<5%时间）[87] - 患者2显著呼吸节律异常（>50%时间），治疗后呼吸异常<5%时间[87] - 患者4无呼吸节律异常，治疗后呼吸屏气占25%时间[87] - 患者3在NGN - 401治疗3个月后可吞咽液体，9个月后能自主抓取食物进食[94] - 患者4便秘在第4个月改善，以粪便稠度和频率衡量[96] 公司研究与合作进展 - 公司启动了11岁以上人群队列研究以支持更广泛的标签[68] - START计划参与为注册规划加速提供沟通渠道，RMAT指定使公司有资格获得加速批准、滚动生物制品许可申请和优先审评[68] - 公司与FDA就效力测定策略达成一致以支持未来注册、制造扩大规模计划和商业发布计划[68] 雷特综合征患者评分情况 - 多数经典雷特综合征患者CGI - S评分为4 - 6[75] 药物疗效与特性 - NGN - 401在Mecp2模型中展示出疗效和安全性[97] - ICV递送NGN - 401可实现靶向MeCP2水平，雄性敲除小鼠和雌性杂合小鼠有不同生存情况[98] - EXACT可实现MECP2表达水平一致[99] - NGN - MECP2实现MECP2的窄表达[100]

财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为136,586千美元和148,200千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司短期投资分别为175,819千美元和48,940千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司总资产分别为335,730千美元和222,570千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司总负债分别为25,355千美元和36,540千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司股东权益分别为310,375千美元和186,020千美元[678] - 截至2024年12月31日，公司记录约110万美元作为当前或有价值权利负债，70万美元作为非流动或有价值权利负债[696] - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资约3.124亿美元，预计现有资金至少可满足未来一年到期债务[700] - 截至2024年12月31日，公司现金和现金等价物为1.36586亿美元，受限现金为33.9万美元，总计1.36925亿美元[709] - 截至2024年12月31日，公司有1.364亿美元现金和现金等价物账户超过联邦保险限额[710] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，与云计算服务合同相关的资本化合格实施成本分别为040万美元和030万美元[721] - 截至2024年12月31日，Neoleukin的NL - 201一期试验收尾成本的负债余额为209000美元，2023年12月31日余额为1962000美元，调整减少550000美元，已支付1203000美元[731] - 截至2024年12月31日，投资证券摊销成本调整后为3.07239亿美元，估计公允价值为3.07362亿美元[756] - 截至2023年12月31日，投资证券摊销成本调整后为1.93305亿美元，估计公允价值为1.93321亿美元[757] - 截至2024年12月31日，按公允价值计量的金融资产总计3.07362亿美元，均为一级资产[758] - 截至2023年12月31日，按公允价值计量的金融资产总计1.93305亿美元，均为一级资产[758] - 2024年预付费用和其他流动资产总计351.8万美元，2023年为319.1万美元[759] - 2024年末和2023年末物业与设备净值分别为1542.2万美元和1717.4万美元，2024年和2023年折旧与摊销费用分别约为320万美元和330万美元[760] - 2024年末和2023年末应计费用及其他流动负债分别为973.1万美元和1749.5万美元[762] - 截至2024年12月31日，公司经营租赁负债和融资租赁负债分别为1234.8万美元和80万美元[772] - 截至2024年12月31日，经营租赁使用权资产和融资租赁使用权资产分别为300万美元和7.1万美元[773] - 截至2024年12月31日，租赁或有价值权负债约为120万美元[774] - 截至2024年12月31日，销售税CVR应计或有价值权负债为40万美元[780] 财务数据关键指标变化 - 收入费用相关 - 2024年许可协议收入为925美元，2023年无相关收入[681] - 2024年研发费用60,917美元，2023年为44,39美元；2024年一般及行政费用22,613美元，2023年为11,18美元[681] - 2024年总运营费用83,530美元，2023年为55,58美元；2024年运营亏损82,605美元，2023年为55,58美元[681] - 2024年净亏损75,144美元，2023年为36,317美元[681][690] - 2024年基本每股净亏损4.28美元，2023年合并前A类普通股为117.28美元，合并后普通股为27.7美元[681] - 2024年加权平均流通股数用于计算基本每股净亏损为17,567,082股，2023年合并前为426,097股，合并后为491,86股[681] - 2024年经营活动净现金使用量为70,603千美元，2023年为51,422千美元[690] - 2024年投资活动净现金使用量为125,261千美元，2023年为提供25,637千美元[690] - 2024年融资活动净现金提供量为184,071千美元，2023年为92,482千美元[690] - 2024年和2023年公司净亏损分别为7510万美元和3630万美元，经营活动使用现金分别为7060万美元和5140万美元，截至2024年12月31日累计亏损2.623亿美元[699] - 2024年和2023年许可协议收入分别为92.5万美元和0美元[707] - 2024年和2023年总研发费用分别为6091.7万美元和4439.4万美元，总行政费用分别为2261.3万美元和1118.9万美元[707] - 2024年和2023年，与资本化实施成本相关的费用分别为040万美元和020万美元[721] - 2024年公司记录了闲置设备的减值损失010万美元，2023年未确认长期资产的减值[722] - 2024年和2023年基本每股净收益（亏损）：2024年普通股为 - 4.28美元，2023年合并前A类股为 - 117.28美元，合并后普通股为27.76美元[746] - 2024年和2023年摊薄每股净收益（亏损）：2024年普通股为 - 4.28美元，2023年合并前A类股为 - 117.28美元，合并后普通股为2.93美元[746] - 2024年公司记录闲置设备减值损失10万美元，2023年未确认长期资产减值[761] - 2024年和2023年补充租赁费用分别为356.3万美元和134.2万美元[771] - 2024年公司因12月2023年CVR许可协议和4月2024年CVR许可协议分别获得许可收入20万美元和80万美元[777][778] - 2024年和2023年与爱丁堡大学合作项目费用分别为150万美元和160万美元[791] - 公司与Virovek的许可协议中，2024年Rett综合征新药研究申请备案里程碑费用为10万美元，2024年和2023年许可费均为5万美元[792] - 公司与Sigma - Aldrich Co的许可协议中，2024年和2023年许可费用均为6万美元[793] - 公司与斯坦福的许可协议有效期十年，需支付最高50万美元许可费，2024年记录许可费用5万美元[794] - 2024年和2023年公司分别记录基于股票的薪酬费用8320000美元和1418000美元，其中研发费用分别为4508000美元和897000美元，一般及行政费用分别为3812000美元和521000美元[819] - 2024年和2023年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股26.95美元和12.99美元，公司分别记录与股票期权相关的基于股票的薪酬约6200000美元和1400000美元[821] - 2024年公司记录与受限股票单位（RSUs）相关的基于股票的薪酬费用约2200000美元，截至2024年12月31日，未确认的与未归属RSUs相关的薪酬成本约为5900000美元，与绩效股票单位（PSUs）相关的未确认薪酬成本约为9100000美元[825] - 2024年和2023年公司的税前亏损分别为75144000美元和36317000美元，均未记录联邦或州所得税准备金[828] - 2024年和2023年联邦法定所得税税率均为21.0%，公司有效所得税税率均为0%，差异主要源于估值备抵、州税和研发税收抵免等因素[829] - 公司2024年和2023年估值备抵分别增加1600万美元和6070万美元，主要因净营业亏损产生[834] - 2024年和2023年未确认税务利益期初余额分别为261.1万美元和110.8万美元，期末余额分别为336.4万美元和261.1万美元[837] - 公司2024年和2023年401(k)计划匹配供款分别约为60万美元和50万美元[838] 财务数据关键指标变化 - 股权相关 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为14,854,725股和12,823,665股[678] - Neurogene OpCo股东拥有公司约84%的投票权，能够对公司施加影响[701] - 截至2024年12月31日，公司授权发行5000万股优先股，无流通股；授权发行4.5亿股普通股[796][804] - 2023年反向合并时，公司向Neurogene OpCo股东发行1047.2635万股普通股，反向合并后共发行和流通1282.3665万股普通股[806] - 2024年11月公司私募融资，出售183.5万股普通股，发行可购买216.5042万股普通股的预融资认股权证，总收益2亿美元，净收益1.895亿美元[808] - 截至2024年12月31日，公司有可购买612.4996万股普通股的预融资认股权证流通，2024年行使预融资认股权证发行10.3407万股普通股[809] - 可转换优先股股东有权获得非累积股息，年利率为每股0.18美元，截至合并完成未发放股息[799] - 截至2024年12月31日，公司预留普通股总数为3320398股，2023年为3061555股[813] 公司业务风险相关 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计在可预见的未来仍将产生重大亏损，可能无法实现或维持盈利[22] - 公司最先进的候选产品NGN - 401及其正在进行和预期的临床试验可能不成功[22] - 公司依赖与爱丁堡大学等学术机构的合作，合作方未能履行义务会对业务造成重大损害[22] 公司合规与政策相关 - 公司作为“较小报告公司”，无需提供关于市场风险的定量和定性披露[661] - 公司将在2025年1月1日开始的年度期间采用ASU 2023 - 09，在2027年10月1日开始的财年采用ASU 2024 - 03[749][750] 公司交易与合并相关 - 2023年7月18日公司签订合并协议，12月18日完成反向合并；反向合并前融资约9500万美元[693][694] - 公司名称由“Neoleukin Therapeutics, Inc.”变更为“Neurogene Inc.”，收盘前进行了1比4的反向股票拆分[695] - 反向合并中或有对价负债为130万美元，廉价购买收益为1640万美元[753] - 反向合并总购买价格为4.3639亿美元，收购的Neoleukin净资产公允价值为5.5854亿美元[755] 公司税务相关 - 公司采用负债法核算所得税，根据财务报表和资产负债的税务基础之间的差异确定递延所得税资产和负债[741] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司净递延所得税资产分别为714000美元和949000美元，递延所得税负债分别为714000美元和949000美元，净递延税款均为0[830] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司联邦净营业亏损结转额分别为319800000美元和277900000美元，州净营业亏损结转额分别为39600000美元和35100000美元[830] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司联邦研发税收抵免结转额分别为7900000美元和7500000美元，2024年公司还有联邦孤儿药税收抵免结转额4800000美元和州研发税收抵免结转额200000美元[831] - 截至2024年和2023年12月31日，公司不确定税务立场负债分别为340万美元和260万美元，若确认将影响有效所得税税率[836] - 公司税务申报表自2018年至今处于法规开放状态，目前无未决税务检查[835] - 因所有权变更限制，净营业亏损和研发抵免结转的使用可能受《1986年国内税收法》第382条的重大年度限制[834] 公司会计处理相关 - 公司根据ASC 718对股票薪酬奖励进行会计处理，使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权奖励的公允价值[738] - 公司在评估CVRs时，得出其不符合衍生品条件，而是在付款可能且可估计时根据ASC 450记录或有对价负债[728] - 公司在反向合并及2025财年初，为结束Neoleukin的NL - 201一期试验预计产生相关成本，并根据ASC 420计提了试验剩余成本的

NGN - 401临床试验进展 - NGN - 401临床1/2期试验低剂量组（1E15 vg）参与者有积极的中期临床数据，截至2024年10月17日，所有参与者（n = 4）在多个雷特综合征临床评估中从基线水平有一致、协调和持久的改善，每个参与者从基线水平有2分改善或“显著改善”[119][120] - NGN - 401临床1/2期试验低剂量组（1E15 vg）安全性和耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，治疗相关不良事件为轻度/1级；高剂量组（3E15 vg）有部分参与者出现较高级别的不良事件，公司暂停高剂量组使用[121][122] - 公司预计2025年上半年分享注册试验设计信息，下半年公布更多1/2期临床数据[125] - 2024年11月，NGN - 401用于治疗雷特综合征的1/2期临床试验中，高剂量组的一名参与者出现严重不良反应（SAE）[239] - 公司在2024年11月被告知NGN - 401的3E15 vg（高剂量组）出现严重不良反应，FDA允许使用1E15 vg剂量（低剂量组）继续试验[252] 其他项目进展 - 公司决定不再推进NGN - 101 CLN5巴顿病基因治疗项目，正在评估该项目的其他选择[128] - 2024年11月公司宣布暂不推进NGN - 101 CLN5巴顿病基因治疗项目[139] - 公司目前正在评估该项目的选择，未来可能会停止、延迟或修改其他产品候选的临床前和临床试验[139] - 所有项目（除NGN - 401和NGN - 101外）处于临床前开发早期阶段，预计多年后才能将产品商业化，且可能最终无法成功[237] 公司融资情况 - 公司于2023年12月完成反向并购及相关融资，融资约9500万美元；2024年11月完成私募配售，总收益约2亿美元，净收益约1.895亿美元[131][132][133] - 公司自成立以来主要依靠外部资本运营，已累计筹集净收益约5.219亿美元，但仍有重大经常性亏损，截至2024年9月30日，累计亏损2.428亿美元，现金及等价物和短期投资共1.39亿美元[135] - 公司预计随着NGN - 401项目推进以及其他研发活动开展，费用和资金需求将大幅增加[136] - 公司可能需要大量额外资金来开发产品和支持运营[139] 公司财务状况 - 2024年前三季度授权收入为92.5万美元，2023年同期为0[157] - 2024年前三季度研发费用为4557万美元，较2023年同期增加1336万美元[157] - 2024年前三季度管理费用为1644.8万美元，较2023年同期增加780.8万美元[157] - 2024年前三季度研发费用为4560万美元，较2023年同期的3220万美元增长1340万美元[163] - 2024年第三季度研发费用为1630万美元，较2023年同期的1160万美元增长470万美元[161] - 2024年前三季度管理费用为1640万美元，较2023年同期的860万美元增长780万美元[169] - 2024年第三季度管理费用为590万美元，较2023年同期的360万美元增长230万美元[168] - 2024年前三季度利息收入较2023年同期增长400万美元[171] - 2024年第三季度利息收入较2023年同期增长120万美元[171] - 2024年前三季度其他收入较2023年同期增长40万美元[173] - 2024年第三季度其他收入较2023年同期增长10万美元[172] - 2024年前三季度其他费用较2023年同期增长110万美元[175] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资共计1.39亿美元[178] - 2024年前9个月经营活动使用现金5310万美元，净亏损5560万美元[186] - 2024年前9个月投资活动净现金流出2260万美元，包括8020万美元投资和70万美元设备采购，部分被5830万美元投资抵消[189] - 2024年前9个月融资活动净现金流出600万美元，包括430万美元上市前融资成本和290万美元反向并购交易成本，部分被120万美元股票期权行使收益抵消[190] - 2023年前9个月经营活动使用现金3450万美元，净亏损3870万美元[188] - 2023年前9个月投资活动净现金流出20万美元用于设备采购[189] - 2023年前9个月融资活动净现金流入180万美元，包括200万美元上市前融资成本，部分被20万美元股票期权行使收益抵消[191] - 截至2024年9月30日，经营租赁负债总计1.581亿美元，按到期时间分布[200] - 截至2024年9月30日，融资租赁负债总计102万美元，按到期时间分布[200] - 截至2024年9月30日，租赁CVR负债总计1774万美元，按流动和非流动分类[200] - 截至2024年9月30日，销售税CVR负债为30万美元[199] - 公司自2018年成立以来累计净亏损2.428亿美元[228] - 公司预计在可预见的未来仍将出现重大亏损[224] - 公司目前没有产品可供销售，也未产生任何产品收入[224] - 运营费用和净亏损可能会季度和年度大幅波动[233] - 目前没有产品可供销售，未产生任何产品收入，可能永远不会产生产品收入或盈利[233] 公司合作情况 - 2020年12月与爱丁堡大学签订合作协议，2023年11月修订并延长至2026年12月[139] - 与爱丁堡大学合作对业务至关重要，合作涉及多项研发项目及知识产权相关事宜[277] - 2023年11月对MCA修订后，研究资助部分有效期至2026年12月[277] - 依赖第三方进行大量临床前及临床试验，可能面临第三方表现不佳等风险[280] 公司面临风险 - 公司目前没有完成任何临床试验，产品也未获批商业销售[224] - NGN - 401和临床前项目处于早期开发阶段，可能失败或延迟[224] - 公司依赖与爱丁堡大学的合作，合作失败或延迟将损害业务[224] - 公司需要大量额外资本用于未来运营，否则可能延迟、减少或取消临床试验等[228] - 公司可能需要分配资源履行相关协议义务，可能会分散核心项目资源[226] - 公司在进行和管理获得监管批准所需的临床试验方面经验有限[237] - 目前使用腺相关病毒血清型9（AAV9）衣壳来递送治疗性转基因，可能会限制产品的安全性、纯度以及疗效或效力[233][242] - 公司当前或未来的临床试验可能会揭示出重大不良事件或不良副作用，影响临床开发、监管批准或商业潜力[257] - 公司已在NGN - 401的临床前研究中投入大量精力和成本，但不能保证临床试验中不会出现重大不良反应[259] - 公司可能会将有限的资源用于追求特定的产品候选物，而错过更有利可图或更有可能成功的候选物[260] - 即使获得监管批准，产品候选物可能无法获得足够的市场接受度，无法产生未来收入[261] - 公司从未将产品候选物商业化，可能缺乏必要的专业知识、人员和资源[262] - 尚未完成1/2期临床试验，缺乏FDA申报经验可能会延缓产品获批进程[264] - 基因疗法制造复杂，可能出现生产问题，影响产品开发或商业化[265] - 原材料供应可能受限，部分原材料只有单一供应商，供应中断可能影响生产[267] - 与有限数量的原材料供应商有合作关系，若内部生产能力不足，供应将更不确定且易延迟[268] - 依赖第三方供应商提供生产材料，供应商问题可能损害业务[271] - 可能无法以足够的质量和数量成功生产候选产品，影响产品开发和商业化[275] - 产品制造方法或配方的改变可能导致额外成本或延迟[276] - 公司可能无法在全球范围内保护其知识产权，某些国家的法律体系可能不利于专利、商业秘密和其他知识产权的执行或保护[300] - 公司的知识产权组合处于早期阶段，截至2024年9月30日，公司未拥有或授权任何已颁发的专利[300] - 公司可能无法成功通过收购和授权获得或维持产品候选物的必要权利，这可能对公司业务产生重大不利影响[301] - 公司目前的一些产品候选物和研究项目是从第三方获得许可或基于第三方许可，并且在某些适应症上受到限制，如果相关许可协议终止或解释对公司权利不利，公司推进现有产品候选物或基于这些技术开发新产品候选物的能力将受到重大不利影响[303] - 公司的知识产权许可或再许可可能因合同解释存在分歧，从而缩小公司对相关知识产权或技术的权利范围或增加公司的财务或其他义务[305] - 如果公司未能遵守从第三方获得知识产权许可的协议义务，或与许可方的业务关系受到干扰，公司可能会失去对业务至关重要的许可权利[306] - 公司可能会面临专利侵权索赔，或者需要提出索赔以保护其知识产权，这可能导致大量成本、责任和资源转移，并阻止或延迟公司将潜在产品商业化[307] - 可能需保护专利，不利决定或影响专利权利范围、可执行性或使其无效[312] - 专利法变化可能增加专利申请、维护、执行或辩护的不确定性和成本[312] - 生物制品和药品开发及商业化的专利地位不确定[312] - 地缘政治行动可能增加专利申请和已颁发专利的不确定性和成本[312] - 欧洲统一专利法院可能影响公司欧洲专利的有效性和可执行性[312] 公司监管相关情况 - 公司于2024年6月入选FDA的START试点项目，8月获RMAT认定，有助于加速NGN - 401的开发[126] - 公司不能确保FDA或外国监管机构会认同其临床开发计划，可能导致开发时间延迟或无法继续开发[254] - 初步、中期或 topline数据可能会随着更多患者数据的出现而改变，并需经过审计和验证程序[256] 公司知识产权情况 - 截至2024年9月30日，公司授权29项专利申请，包括美国专利申请以及依据《专利合作条约》或其他方式的国际专利申请，并预计将继续在美国和国外提交与公司业务相关的重要发现和技术的专利申请[300]

基因疗法试验进展 - 1E15 vg剂量的NGN - 401基因疗法试验对瑞特综合征有积极的中期临床数据，前四名参与者在关键瑞特综合征量表上有一致改善，在临床总体印象 - 改善量表上均达到“显著改善”的临床有意义评级，在瑞特综合征行为问卷上提高了28% - 52%[1][2][3][4][5] - 因第三名接受3E15 vg剂量的参与者出现治疗相关严重不良事件，暂停使用3E15 vg剂量，预计在协议修订完成后恢复1E15 vg剂量的给药[3] - 预计2025年上半年提供注册试验设计的更新[1][2][3][5] - 预计2025年下半年宣布额外的1/2期临床中期数据[5] - 完成了NGN - 101基因疗法治疗CLN5巴顿病剂量递增1/2期试验的招募，但目前不打算推进该项目[6] 财务状况 - 2024年第三季度现金、现金等价物和投资为1.39亿美元，执行了一次超额认购的私募，总收益约2亿美元，将现金跑道延长至2027年下半年[8][9] - 2024年第三季度研发费用为1630万美元，相比2023年同期的1160万美元有所增加[10] - 2024年第三季度一般及行政费用为590万美元，相比2023年同期的360万美元有所增加[10] - 2024年第三季度净亏损为2020万美元，相比2023年同期的1460万美元有所增加[10]

临床试验进展 - 公司获得FDA批准开展NGN-401治疗雷特综合征的I/II期临床试验[122] - NGN-401在I/II期临床试验中显示良好的安全性概况[123,124,125] - 公司正在开展NGN-101治疗CLN5巴顿病的I/II期临床试验,预计2024年第四季度获得临床数据[129] 研发管线和合作 - 公司与爱丁堡大学签订了主研究合作协议,以支持管线开发和扩展,并加速科学创新[138] - 公司与Virovek和Sigma-Aldrich签有非独占许可协议,获得使用相关专利和技术的权利[207,208] - 公司与爱丁堡大学签有研发合作协议,可获得相关知识产权的独占许可[204,205,206] 财务状况 - 公司在2023年上半年亏损3540万美元,截至2024年6月30日累计亏损2.226亿美元[134] - 公司需要通过股权或债务融资来维持持续经营[134] - 公司未来将大幅增加研发、生产和商业化等方面的资本支出[135,136] - 公司尚未获得任何商业销售批准，也未产生任何商业产品销售收入[140] 研发费用分析 - 研发费用主要包括临床试验、许可费用、人员薪酬等,未来会持续增加[143,147] - 研发费用在2024年第二季度为1,574万美元，较2023年同期增加542.3万美元[160] - Rett综合征项目费用增加主要是由于NGN-401的1/2期临床试验费用增加了133.2万美元[161] - Batten病项目费用增加主要是由于NGN-101的1/2期临床试验费用增加了42.7万美元[161] - 早期发现项目费用增加主要是由于前临床费用增加了121.1万美元[161] - 已终止项目费用下降主要是由于研究终止费用减少了16万美元[162] - 未分配内部费用增加主要是由于研发人员数量增加导致工资、福利和股份支付成本增加[163] - 2024年上半年研发费用为2,928.5万美元，较2023年同期增加868.1万美元[164] - Rett综合征项目费用增加主要是由于NGN-401的1/2期临床试验费用增加了256.5万美元[165] - Batten病项目费用增加主要是由于临床开发费用增加了37.1万美元[165] - 早期发现项目费用增加主要是由于前临床费用增加了228.5万美元[165] - 已终止项目费用下降主要是由于研究终止费用减少了30.8万美元[166] 现金流分析 - 公司在2024年上半年使用了3750万美元的现金用于经营活动[185] - 公司在2023年上半年使用了2290万美元的现金用于经营活动[186] - 公司在2024年上半年投资活动产生的净现金流入包括4950万美元的投资到期收回和4270万美元的投资购买[187] - 公司在2024年上半年筹资活动产生的净现金流出包括430万美元的发行费用和290万美元的合并交易费用[189] - 公司在2023年上半年筹资活动产生的净现金流入为10万美元的股票期权行权[190] 其他 - 公司完成与Neurogene OpCo的反向并购交易[131] - 公司获得FDA START计划和RMAT指定,有利于加快NGN-401的临床开发[126] - 公司预计将于2024年第四季度和2025年下半年发布NGN-401的临床数据[127] - 公司建立了自有的cGMP生产设施,有利于提高产品质量和开发时间表[130] - 宏观经济不确定性给公司业务带来重大风险,包括高通胀、利率变化、外汇波动等[139] - 公司自成立以来一直未确认递延所得税资产,存在大量税务亏损和抵免结转[152,153] - 公司在2024年6月30日的租赁付款到期情况包括2024年剩余1956万美元、2025年3987万美元、2026年3695万美元等[199] - 公司在2024年6月30日的或有对价付款(租赁CVR)到期情况包括2024年234万美元、2025年605万美元、2026年414万美元等[202] - 公司没有重大的资产负债表外安排[209]

临床试验进展 - NGN-401基因疗法获得FDA RMAT指定,有望加快开发[2] - NGN-401入选FDA START计划,可获得更多与FDA的沟通支持[2] - NGN-401 Cohort 1低剂量组显示良好的安全性,无MeCP2过表达毒性[3] - 计划于2024年第四季度发布NGN-401 Cohort 1的中期疗效数据[3] - 2025年下半年计划发布NGN-401 Cohort 2的中期数据[3] - NGN-101 CLN5巴顿病项目计划于2025年第一季度发布中期临床数据和监管进展[4] 财务状况 - 公司预计现有现金可支持运营至2026年下半年[6] - 2024年第二季度研发费用为1570万美元,较上年同期增加52%[6] - 2024年第二季度净亏损为1849万美元,较上年同期增加55%[7]