财务状况 - 公司在2024年6月30日的现金及现金等价物为185,124千美元，工资资本为161,387千美元，总资产为193,910千美元，总股东权益为166,367千美元[2] - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物为1.851亿美元,预计可提供至2027年中期的现金储备[9] 经营情况 - 公司在2024年上半年的总运营费用为24,389千美元，其中研发费用为17,892千美元，一般及行政费用为6,497千美元[1] - 2024年第二季度研发费用为710万美元,较2023年同期下降[9] - 2024年第二季度净亏损为1270万美元,较2023年同期增加[10] - 公司在2024年上半年的净亏损为27,892千美元，每股亏损为12.97美元[1] - 公司在2024年第二季度的其他收益(费用)净额为-1,250千美元,主要包括SAFE负债公允价值变动-1,535千美元、利息收入318千美元、利息费用-28千美元和其他费用-5千美元[1] - 公司在2024年上半年的其他综合亏损为-50千美元,主要为外币折算调整[1] 业务进展 - 公司完成与AVROBIO的反向并购交易,并同时完成1.307亿美元的私募融资[6] - 公司获得美国FDA对TX45的IND申请的批准[6] - 公司启动了针对PH-HFpEF患者的TX45全球24周期第2期临床试验,并于8月激活首个临床试验点[6] - 公司预计将于9月给予TX45第2期临床试验的首位受试者给药[8] - 公司预计将于9月发布TX45第1a期临床试验的初步结果,并在后续科学会议上发布详细数据[8] - 公司第2个项目针对遗传性毛细血管扩张症(HHT),计划于2024年下半年选定开发候选药物,并预计于2025年第四季度或2026年第一季度启动第1期临床试验[8]