临床试验和研发进展 - 公司正在开发一种名为TTX-MC138的靶向治疗候选药物，针对被认为是多种癌症转移细胞活力的主要调节因子miRNA-10b[147] - 公司在2023年获得了FDA的探索性IND研究可以进行的通知，允许公司进行一项Phase 0临床试验，以证明放射性标记的TTX-MC138能够定量递送到晚期实体瘤患者的转移病灶[147] - 公司在2024年4月获得FDA的IND研究可以进行的通知,计划在2024年中期开始进行TTX-MC138的I/II期临床试验[147] - 公司除了TTX-MC138,还有其他针对实体瘤的在研项目,包括TTX-siPDL1、TTX-RIGA、TTX-CRISPR和TTX-mRNA[148,149] - 公司的TTX递送平台旨在解决RNA治疗在肿瘤递送方面的关键挑战,并有望实现对此前难以靶向的基因和生物标志物的治疗[150,151,154] - 公司获得了总计2,392,845美元的NCI SBIR奖励,用于支持TTX-MC138的IND申请和影像学研究,以评估其在转移性乳腺癌患者中的递送和靶向作用[171,172,173] - 公司计划在2024年下半年提交TTX-MC138和TTX-siPDL1的SBIR申请,以获得进一步的非稀释性资金支持[174,175] - 公司在Phase 0临床试验中给予患者放射性标记的TTX-MC138微剂量,结果显示TTX-MC138在转移病灶中有积累和滞留,半衰期约20小时,且在循环中保持稳定[173] - 公司在小鼠模型中的胰腺癌和乳腺癌中展示了TTX-MC138可以完全消除转移性疾病[177] - TTX-MC138在一例自发性猫乳腺癌病例中成功递送并显示生物活性[177] - 第0期临床试验显示TTX-MC138可以累积于转移灶，药代动力学与预期一致[177,178] - 第0期试验患者血液中miRNA-10b水平显著降低66%[177] - 公司获得FDA批准进行TTX-MC138的I/II期临床试验[179] 合作与授权 - 公司与Debiopharm公司合作开发新的靶向核酸递送技术[180,181] - 公司与另一家生物科技公司合作评估TTX递送平台的应用[182] 财务状况 - 公司股票面临被纳斯达克摘牌的风险[183,184,185,186] - 公司进行了重组以降低成本和精简运营[187,188] - 公司自成立以来一直处于亏损状态，需要大量资金支持后续研发[189,190,191,192,193,194,195] - 研发费用在2024年上半年同比下降716千美元[209,210,211] - 一般及行政费用在2024年上半年同比下降891千美元[212,213,214] - 2024年上半年总运营费用同比下降1,607千美元[219] - 2024年上半年运营亏损同比减少1,607千美元[219] - 2024年上半年获得的政府补助收入同比减少841千美元[218,224] - 2024年上半年汇兑损失为128千美元[228] - 公司在截至2024年6月30日的6个月内经营活动使用现金6,277千美元[231] - 公司在截至2024年6月30日的6个月内投资活动使用现金8千美元[233] - 公司在截至2024年6月30日的6个月内筹资活动获得现金6,872千美元(净额)[234] - 公司截至2024年6月30日的现金余额约为3.4百万美元[237] - 公司预计未来12个月内现有现金将不足以满足计划的经营和资本支出[241] - 公司需要通过多种方式筹集额外资金以满足未来的资金需求[243][244][245] - 公司与德克萨斯大学安德森癌症中心签署了为期5年的战略合作协议,预计将向其支付最高1000万美元[249] 会计政策和内部控制 - 公司需要估计并记录研发费用,涉及第三方供应商的服务和材料供应[254][255][256][257] - 公司根据授予日的公允价值确认股份支付费用[259][260][261] - 公司将根据ASC 480和ASC 815的相关指引对发行的认股权证进行会计处理，分类为权益工具或负债工具[262][263][264] - 公司已识别内部控制存在重大缺陷，正在采取措施改善内部控制系统和程序[268] 公司地位和风险 - 公司目前为"新兴成长公司"和"小报告公司"地位，可享受相关披露豁免[269][270][271] - 公司面临来自恶意软件、网络钓鱼等网络攻击的风险，已采取一定防范措施但仍存在不确定性[272] - 公司目前主要面临利率风险和外汇风险，但短期内这些风险对公司财务状况和经营成果影响有限[274][276][277]