公司融资与上市 - 2020年5月公司完成总额1亿美元的B轮融资，11月3日成功于香港联交所上市，包销商行使超额配股权后筹得25亿港元[10] - 2020年5月公司完成总额1亿美元的B轮融资，11月3日于香港联交所上市，包销商行使超额配股权后筹得25亿港元[31] - 2020年11月公司股份于香港联交所主板上市，全球发售9770万股股份，交易额约25亿港元[72] 新药申请与认定 - 2020年6月公司向国家药监局提交relma - cel作为DLBCL三线疗法的新药申请，不久后获受理审查；9月获新药申请优先审评资格及relma - cel治疗FL的突破性疗法认定[10] - 2020年6月公司向国家药监局提交relma - cel作为DLBCL三线疗法的新药申请，9月获优先审评资格及relma - cel治疗FL的突破性疗法认定[31] - 2020年6月公司向国家药监局提交relma - cel作为DLBCL三线疗法的新药上市申请，9月获优先审评资格[43] - 2020年6月国家药监局受理审评relma - cel用作DLBCL三线疗法的新药上市申请，9月授予relma - cel新药申请优先审评资格及relma - cel治疗FL的突破性疗法认定[76] 临床试验进展 - 上市后公司完成临床基地的药品临床试验管理规范视察，开始在中国进行一项II期注册临床试验的患者入组以评估relma - cel对特定MCL患者的疗效，获上海市药品监督管理局颁发relma - cel的药品生产许可证[11] - 2020年12月公司于第62届美国血液学会年会上公布relma - cel作为DLBCL三线疗法的II期注册临床试验数据[32] - 2020年12月国家药监局完成公司北京、上海、南京及广州临床基地的药品临床试验管理规范视察[33] - 2021年2月上海市药品监督管理局向公司颁发relma - cel的药品生产许可证[33] - 2021年1月公司开始在中国进行一项II期注册临床试验的患者入组，评估relma - cel对MCL患者的疗效[33] - 2021年1月开始进行relma - cel对MCL患者疗效的单臂II期注册试验[49] - 计划2021年开始在中国开展relma - cel对高危复发性或难治性CLL患者疗效的单臂初期试验[50] - 计划2021年开始在中国进行relma - cel对r/r ALL儿童及青少年患者疗效的单臂I/II期注册试验，具体时间依与CDE沟通而定[51] - 2020年第三季度开始在中国进行relma - cel对难以接受主要治疗的DLBCL患者疗效的单臂I期试验，预计数据用于建立多中心试验[53] - 2021年1月10日公司完成临床试验中以relma - cel治疗的100名患者的回输[148] 研发管线拓展 - 公司与优瑞科生物技术公司及Lyell Immunopharma, Inc.订立重要协议，拓展针对实体瘤的细胞免疫疗法研发管线[10] - 公司与优瑞科及Lyell订立协议，拓展针对实体瘤的细胞免疫疗法研发管线[31] - 公司计划推进relma - cel适应症治疗扩展及早期策略[13] - 公司计划推进JWCAR129进入IND阶段并进行JWATM204的IND可行性研究[13] - 计划2021年开始JWCAR129的临床试验并在中国提交IND申请[54] - 预计2021年开始JWATM204项目的IND申请研究，并结合技术开发JWATM214 [57] - 公司正在开发新技术和平台，支持下一代CAR - T细胞产品和制造工艺[59] - 公司预期继续通过协议授权引进下一代细胞疗法候选产品，拥有Juno产品优先购买权和Acepodia部分产品独家许可[61] - 公司计划推进relma - cel至早期DLBCL治疗，开发其作为治疗出现CD19抗原的其他血液癌症的可行疗法，推进JWCAR129临床开发[78] - 公司计划以JWATM203及JWATM204为重点扩展实体瘤市场，认为有机会将相关技术用作多种新细胞疗法的平台[79] 商业化计划 - 公司计划驱动relma - cel全面商业化，专注制造、销售、营销/学术教育工作[13] - 公司预期国家药监局将于2021年批准relma - cel作为DLBCL三线治疗的新药申请，已建立商业化生产基地并构建销售和市场团队[47] - 公司计划在relma - cel初期商业化阶段建立约60至70人的销售团队，服务覆盖50家顶级医院，2020年销售开支为人民币1330万元[66] 财务数据 - 2020年研发开支为2.252亿元，较2019年的1.361亿元增加8910万元[17] - 2020年一般及行政开支为2.313亿元，较2019年的7290万元增加1.584亿元[18] - 2020年销售开支为1330万元，2019年为零[21] - 2020年年内亏损为16.638亿元，较2019年的6.333亿元增加10.305亿元[21] - 2020年经调整亏损为3.039亿元，较2019年的1.888亿元增加1.151亿元[28] - 2020年末公司资产总值为37.795亿元，负债总额为3.498亿元，权益总额为34.297亿元[24] - 截至2020年12月31日止年度收益为0，2019年无收益数据；一般及行政开支为231,294千元，2019年为72,892千元；研发开支为225,215千元，2019年为136,107千元；销售开支为13,268千元，2019年无数据；其他收入为1,322千元，2019年为5,483千元；其他收益／(亏损)净额为27,617千元，2019年为 - 1,165千元；经营亏损为440,838千元，2019年为204,681千元；财务收入为3,441千元，2019年为1,820千元；财务成本为770千元，2019年为1,351千元；财务收入净额为2,671千元，2019年为469千元；优先股公允价值变动为 - 1,190,797千元，2019年为 - 128,781千元；认股权证公允价值变动为 - 34,839千元，2019年为 - 300,264千元；所得税前亏损及所得税开支为 - 1,663,803千元，2019年为 - 633,257千元；年内亏损为 - 1,663,803千元，2019年为 - 633,257千元；年内经调整亏损为 - 303,917千元，2019年为 - 188,769千元[87] - 年内亏损由截至2019年12月31日止年度的人民币633.3百万元增加至截至2020年12月31日止年度的人民币1,663.8百万元，主要由于优先股公允价值亏损增加人民币1,062百万元及经营亏损增加人民币236.2百万元，部分被认股权证公允价值亏损减少人民币265.4百万元抵销[89] - 经调整亏损从2019年的1.888亿元增加至2020年的3.039亿元[90] - 2020年6月收购业务自收购日起产生净亏损1250万元[91] - 2019年和2020年均无收益产生[92] - 研发开支从2019年的1.361亿元增加至2020年的2.252亿元[95] - 一般及行政开支从2019年的7290万元增加至2020年的2.313亿元[98] - 2020年产生销售开支1330万元[100] - 2020年其他收益净额为2760万元，2019年其他亏损净额为120万元[101] - 2020年其他收入为130万元，2019年为550万元[102] - 优先股公允价值变动亏损从2019年的1.288亿元增至2020年的11.908亿元[103] - 年内亏损从2019年的6.333亿元增至2020年的16.638亿元[106] - 2020年年内亏损16.64亿元，经调整亏损3.04亿元；2019年年内亏损6.33亿元，经调整亏损1.89亿元[108] - 2020年末资产总值37.79亿元，较2019年末的6.69亿元大幅增加；负债总额3.50亿元，较2019年末的16.11亿元大幅减少[113] - 2020年末现金及现金等价物为26.31亿元，较2019年末的2.55亿元大幅增加，主要因发行优先股、全球发售及超额配股权行使[114] - 2020年末流动比率为11.2，2019年为2.1；2020年末总负债对总资产比率为0.1，2019年为2.4 [124] - 2020年末苏州建设商业生产基地有1亿元无抵押银行借款，2019年末为0.51亿元[114] 公司概况与产品 - 公司是中国领先临床阶段细胞治疗公司，专注血液癌症及实体瘤细胞免疫疗法开发等[35] - 公司建立了全面且差异化的细胞免疫疗法产品管线，涵盖多种癌症治疗候选产品[38] - 公司核心候选产品relma - cel针对CD19抗原，用于多种血液癌症治疗[41] - relma - cel作为DLBCL三线治疗的II期注册临床试验中，最佳客观缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7% [44] - relma - cel作为DLBCL三线治疗的II期注册临床试验中，5.1%的患者产生严重细胞因子释放综合征，3.4%的患者产生严重神经毒性，未发生治疗相关死亡[44] - DLBCL注册临床试验期间生产relma - cel的成功率为100%，相比其他获批的抗CD19的CAR - T细胞治疗更具安全优势[64] - 公司在整个II期注册临床试验期间生产relma - cel的成功率为100%[80] - 公司是中国领先的临床阶段细胞治疗公司，专注血液癌症及实体瘤细胞免疫疗法[191] 合作协议 - 2021年2月公司与Thermo Fisher合作，获Gibco CTS Dynabeads CD3/CD28磁珠非排他性商业化使用权[65] - 2020年1月公司与Acepodia订立协议，获两种产品在中国内地、香港及澳门开发、生产及商业化的独家许可[70] - 2020年6月公司自优瑞科附属公司收购两项特定产品研发、生产及商业化权利及平台使用权等资产[70] - 2020年8月公司与Lyell订立协议，获结合Lyell技术及优瑞科产品权利开发更多靶向产品的许可[71] - 2020年8月公司与Lyell建成合作协议，取得使用Lyell T细胞抗衰竭技术及优瑞科ARTEMIS®平台研制JWATM213和JWATM214并在JW领土开发、商业化及制造该等产品的权利[79] - 2021年2月19日公司根据许可及策略联盟协议给予Juno里程碑付款现金约人民币3230万元（相当于500万美元）[148] 生产基地建设 - 2020年6月苏州新建商业化生产基地获药品生产许可证，占地约10,000平方米，产能可满足每年最多2,500例自体CAR - T细胞治疗需求[62] - 2020年6月公司获得江苏省药品生产许可证，同年6月收购优瑞科的ARTEMIS®及E - ALPHA®平台若干使用权[76][83] 未来计划 - 公司计划通过创新及规模效益持续提升生产及供应链[13] - 公司计划投资提升技术，优化生产工艺并达成规模经济，生产疗效更佳、起效更快且具成本效益的细胞治疗产品[80] - 公司计划利用强化开发平台，识别及开发细胞治疗的潜在下一代突破性解决方案，利用战略合作伙伴平台拓展崭新且未被开发的细胞靶向和治疗领域[83] 政策法规 - 国家药监局2020年12月3日发布《药物警戒质量管理规范（征求意见稿）》，规范药物全生命周期内药物警戒活动[135] - 国家药监局2021年1月13日发布《药品上市后变更管理办法(试行)》，MAH负责药品上市后变更管理等工作[137] - CDE于2021年2月10日发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》，为免疫细胞治疗产品试验提供指导[138] - 全国人大常委会2020年10月18日发布《中华人民共和国生物安全法》，2021年4月15日起生效[139] - CDE发布《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行)》，规范基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价[140] - 《药品附条件批准上市技术指导原则(试行)》明确有条件批准上市的标准等内容[143] - CDE发布《抗肿瘤药物临床应用管理办法(试行)》，加强医疗机构抗肿瘤药物临床应用管理[144] 公司人员 - 李怡平医生于2016年2月15日加入集团任行政总裁，2017年11月14日获委任为董事，2020年8月5日调任执行董事，负责企业管理等工作[150] - Bishop先生于2017年11月14日加入集团任非执行董事，自2019年6月起任Grail, Inc.首席执行官[152] - Viswanadhan博士于2019年11月20日加入集团任非执行董事，自2019年8月起任BMS高级副总裁兼环球细胞疗法专营业务负责人[155][156] - 高女士于2020年5月22日加入集团任非执行董事，有超10年保健业投资经验[156][157] - Lee博士于2020年5月22日加入集团任非执行董事，有超30年生物制药行业经验，为多院院士[157][158][159] - 王先生于2020年5月22日加入集团任非执行董事，自2020年3月在未来资产环球投资（香港）有限公司任职，有超13年中国私人投资经验[160][161] - 刘博士于2020年6月30日加入集团任非执行董事，自2006年5月起任优瑞科总裁及首席执行官[161][162] - 曹先生于2020年5月22日加入集团任独立非执行董事，负责向董事会提供独立意见[163] - 曹先生有超10年私募股权投资及管理经验，自2015年9月起任甘李药业董事，还在多家上市公司任非执行董事[164] - 李先生63岁，2020年10月22日加入集团任独立非执行董事，自2015年3月起任CSL Behring Asia Pacific Limited副主席兼