财务数据变化 - 扣除以股份為基礎的付款開支後的研發開支從2018年的7.269億元增至2019年的11.887億元，增加4.618億元[4] - 扣除以股份為基礎的付款開支後的行政開支從2018年的7930萬元增至2019年的1.376億元，增加5830萬元[4] - 扣除優先股轉換特徵公平值變動及以股份為基礎的付款開支影響後的虧損從2018年的6.726億元增至2019年的11.413億元，增加4.687億元[4] - 其他收入從2018年的2050萬元增至2019年的8400萬元，增加6350萬元[4] - 其他收益及虧損從2018年的虧損7.42億元減少至2019年的虧損6.374億元，減少1.046億元[4] - 研發開支從2018年的8.502億元增至2019年的13.956億元，增加5.454億元[4] - 行政開支從2018年的1.91億元增至2019年的3.415億元，增加1.505億元[4] - 年內虧損從2018年的17.931億元增至2019年的23.084億元，增加5.153億元[5] - 2019年現金、現金等價物及定期存款為27.259億元，2018年為14.626億元[6] - 2019年總資產為29.506億元，2018年為16.321億元；2019年總負債為4.691億元，2018年為11.168億元[6] - 2019年和2018年公司其他收入分别为人民币83,962千元和20,497千元，年内亏损分别为人民币2,308,444千元和1,793,129千元[36] - 公司2019年和2018年按非国际财务报告准则计量的年内经调整亏损分别为人民币1,141,263千元和672,598千元[36] - 其他收入从2018年的2050万元增加6350万元至2019年的8400万元，主要因银行和定期存款利息收入增加[37] - 其他收益及亏损从2018年的7.42亿元亏损减少1.046亿元至2019年的6.374亿元亏损，主要因衍生金融负债公平值变动亏损减少[38] - 研发开支从2018年的8.502亿元增加5.454亿元至2019年的13.956亿元，主要因临床试验成本和雇员成本增加，许可费支付减少[39] - 行政开支从2018年的1.91亿元增加1.505亿元至2019年的3.415亿元，主要因雇员人数成本增加[41] - 2019年融资成本为30万元，因租赁负债的利息开支所致；2019年上市开支为1760万元，2018年为3050万元[43] - 其他全面（开支）收入从2018年的180万元收入变为2019年的220万元开支，主要因汇兑差额及债务工具投资公平值收益减少[44] - 2019年年内亏损23.08444亿元，经调整亏损为11.41263亿元；2018年年内亏损17.93129亿元，经调整亏损为6.72598亿元[47] - 2019年年内研发开支为13.95624亿元，经调整研发开支为11.88743亿元；2018年年内研发开支为8.50197亿元，经调整研发开支为7.2693亿元[48] - 2019年年内行政开支为3.41476亿元，经调整行政开支为1.3764亿元；2018年年内行政开支为1.90991亿元，经调整行政开支为7929.6万元[49] - 截至2019年12月31日，公司定期存款以及现金及现金等价物为27.259亿元，2018年为14.626亿元[52] - 2019年12月31日公司资产负债比率为15.9%，2018年为68.4%[53] - 其他收入从2018年的2050万元人民币增加6350万元至2019年的8400万元人民币[138] - 其他收益及亏损从2018年亏损74200万元人民币减少10460万元至2019年亏损63740万元人民币[138] - 研发开支从2018年的85020万元人民币增加54540万元至2019年的139560万元人民币[138] - 行政开支从2018年的19100万元人民币增加15050万元至2019年的34150万元人民币[138] - 年内亏损从2018年的179310万元人民币增加51530万元至2019年的230840万元人民币[138] 公司上市情况 - 公司于2019年2月26日成功在联交所上市[7] - 公司于2019年2月26日在香港联交所成功上市[13] - 2019年2月26日公司在联交所首次公开发行1.86396亿股，每股12港元，所得款项14.629476亿港元计入股本，其余22.3660570524亿港元计入股份溢价账[51] - 2019年3月21日国际包销商行使超额配股权，公司配发及发行2795.9万股，所得款项净额约3.2542亿港元[51] 产品研发与试验进展 - CS1001正在进行六项注册性试验，预计2020年下半年取得联合标准疗法治疗一线四阶段非小细胞肺癌患者的III期试验关键数据[7] - CS1003已启动与LENVIMA®的联合疗法全球III期试验，2019年12月实现首例受试者给药[7] - Ivosidenib新药申请已提交台湾TFDA，预计2020年获市场批准，两项注册性试验正在中国进行[8] - Avapritinib于2020年1月获美国FDA批准，已在台湾提交新药申请，两项注册性试验在中国启动[8] - Pralsetinib已完成中国RET融合阳性NSCLC适应症二線治疗队列研究招募，预计2020年下半年提交新药申请[8] - 公司正在开发六种联合疗法，其中CS1002加CS1003于2020年1月实现首例受试者给药[9] - 公司已开发出由15项资产构成的肿瘤产品组合，包括三个主要的肿瘤免疫治疗骨架分子[14] - 2019年两种临床前候选药物进入临床试验阶段，过去两年启动28项临床试验[14] - 正在进行的试验中有13项针对五种后期阶段资产的注册性试验，11项为联合治疗试验[14] - 2019年在多个重要国际会议上展示三种肿瘤免疫骨干产品的关键数据[14] - 核心候选产品CS1001是全人源、全长抗PD - L1单克隆抗体，截至2019年12月31日，已对超1100名患者给药[22] - 预计2020年下半年提交CS1001单一疗法治疗cHL的新药申请，若数据符合要求，2020年提交NKTL适应症的新药申请[22] - CS1001联合标准疗法用于治疗一线四阶段鳞状或非鳞状非小细胞肺癌患者的III期试验，预计2020年上半年完成招募，下半年取得关键数据[22] - 2019年下半年在CSCO、ESMO和ASH上展示PD - L1(CS1001)单克隆抗体在多种癌症中的关键数据，以及PD - 1(CS1003)和CTLA4(CS1002)单克隆抗体的I期临床数据[21] - 2019年12月，在澳洲进行CS1001与瑞戈非尼联合Ib期试验实现首例受试者给药[22] - 2019年12月，在中国进行CS1001与fisogatinib(CS3008)联合用于治疗HCC患者的I期试验实现首例受试者给药[22] - 2019年12月，与IMPACT合作在澳洲启动CS1001与IMP4297联合的Ib期试验，2020年计划与苏州泽璟生物制药有限公司合作在中国启动CS1001与donafenib联合的I/II期试验[22] - CS1003已在澳洲完成I期试验剂量递增部分，2018年10月获美国FDA的IND批准扩展至美国，2019年下半年启动针对晚期HCC患者的全球III期注册性试验，12月在澳洲进行与瑞戈非尼联合的Ib期试验实现首例受试者给药[23] - 2018年6月取得ivosidenib独家许可，2019年5月新药申请已提交TFDA，预计2020年获市场批准，两项注册性试验正在中国进行，一项预计2020年完成试验，2021年上半年提交新药申请[24] - 2018年6月取得avapritinib独家许可，2020年1月美国FDA批准其用于特定GIST治疗，3月在台湾针对此适应症提交新药申请，4月在中国提交两项新药申请，预计2020年二季度获全球试验关键数据，下半年提交治疗三线GIST的新药申请[25] - 2018年6月取得pralsetinib独家许可，2019年3月获中国药监局CTA批准参加全球I/II期临床研究，8月实现首例受试者给药，预计2020年下半年针对RET融合阳性NSCLC适应症提交新药申请，上半年实现针对一线治疗注册性研究的首例受试者给药[26] - 2018年6月取得fisogatinib独家许可，2019年1月获中国药监局IND批准加入全球I期试验剂量扩增部分，5月实现首例受试者给药并获CTA批准开展联合试验，12月完成招募并实现联合试验首例受试者给药[27] - CS1002已在澳洲完成I期试验剂量递增部分，2019年展示初步I期数据，2020年1月在澳洲进行联合治疗临床试验剂量递增部分实现首例受试者给药，2018年8月获中国药监局IND批准，2019年12月在中国进行I期试验实现首例受试者给药[27] - CS3006正在澳洲及中国进行作为单一药剂的I期临床试验[27] - CS3003于2019年3月和4月分别在中国及澳洲取得IND和CTA批准[27] - CS3002和CS3005于2020年1月在澳洲及中国进行I期试验实现首例受试者给药，计划2021年启动与免疫检查点抑制剂的联合研究[28] - CS1009计划2020年在中国提交IND/CTA申请，NM21 - 1480计划2020年上半年在台湾提交IND申请，下半年进行I期试验[29] - 截至2019年12月31日，公司就10种候选药物递交26项IND/CTA申请，取得16项批准，已启动28项临床试验，预计2020年底前中国及全球有超30项正在进行及/或已完成的试验[30] 公司合作与授权 - 2019年5月公司与拜耳达成全球临床合作关系，评估CS1001联合瑞戈非尼治疗多种癌症[10] - 2019年4月公司与Numab订立区域性独家授权协议，获得NM21 - 1480在大中华区、韩国和新加坡的开发和商业化权利[10] - 2019年8月与新建元达成协议，于苏州建立全球研发总部及生产基地[15] - 2019年5月公司与拜耳达成全球临床合作关系，12月CS1001联合瑞戈非尼的Ib期试验实现首例受试者给药；4月与Numab订立区域性独家授权协议，获NM21 - 1480在大中华区、韩国和新加坡独家开发和商业化权利[32] - 公司从Agios取得ivosidenib (CS3010)，从Blueprint Medicines取得avapritinib (CS3007)、pralsetinib (CS3009)及fisogatinib (CS3008)在大中华地区开发及商业化的独家许可[18] 公司未来规划 - 公司预计2020年上半年动工兴建约10万平方米的苏州研发中心及生产基地[10] - 赵萍女士于2019年12月加入公司，领导商业化工作，为未来两年在大中华区推出多种产品做准备[11] - 预计2020年底前在台湾将ivosidenib投放市场，2021年在台湾投放avapritinib，在中国大陆上市avapritinib、pralsetinib以及CS1001[11] - 2020年预期在台湾取得TIBSOVO®新药申请批准，针对主要资产多项适应症提交新药申请并获得关键临床研究数据[17] - 公司拟建立具有更多同类首创/同类最佳的管线2.0，进一步提升商业化能力[17] - 公司设计业务模式加速开发创新药物，将推动五项临床前资产进入IND阶段并开发新内部资产[34] - 展望2020年，公司预计在台湾取得用于R/R AML的TIBSOVO®新药申请批准，在中国大陆及/或台湾就PD - L1、avapritinib和pralsetinib提交五项新药申请，最多有七项关键数据公布[34] - 公司预计2020年下半年在台湾推出ivosidenib，2021年在中国推出若干其他药物，2020年底前组建约200人商业团队[35] 公司人员情况 - 2019年12月31日公司研发人员204人，占比70.59%；销售、一般及行政人员85人，占比29.41%，员工总数289人[50] - 李伟博士自2015年12月起担任董事，2018年10月29日调任非执行董事，在生物技术行业有逾20年经验[60] - 赵群先生自2016年4月起担任董事，2018年10月29日调任非执行董事，有14年制药企业管理经验[60] - 曹彦凌先生自2019年5月15日起任非执行董事，一直担任药明生物技术有限公司非执行董事[61] - 张国斌先生自2018年5月起担任董事，2018年10月29日调任非执行董事，有丰富投资相关工作经历[61][62] - 陈连勇博士自2018年8月起担任董事，2018年10月29日调任非执行董事，在生命科学行业有逾20年经验[63] - Paul Herbert Chew博士自2019年2月14日起获委任为独立非执行董事，有丰富医疗相关任职经历[64] - 李伟博士于1998年11月取得美国哈佛大学化学博士学位，2003年6月取得美国西北大学凯洛管理学院工商管理硕士学位[60] - 赵