主要候选药物INO - 3107治疗RRP临床试验数据 - 公司主要候选药物INO - 3107治疗RRP的1/2期临床试验中，81.3%患者用药后一年手术干预次数较治疗前一年减少[15] - 2023年2月公布的INO - 3107 1/2期临床试验第二队列数据显示，11名患者中有10人（91%）初始治疗后一年手术干预次数减少，其中4人无需手术，治疗后一年较治疗前一年手术干预次数中位数减少3次[16] - INO - 3107治疗RRP试验中，81.3%（26/32）患者用药后手术干预次数减少，28.1%（9/32）在给药期间及之后无需手术干预，给药前患者手术次数中位数为4次（范围2 - 8次），给药后中位数减少3次（95%置信区间： - 3至 - 2）[39] INO - 3107生物制品许可申请相关情况 - 2023年第四季度公司收到FDA反馈，已完成的INO - 3107试验数据可用于支持生物制品许可申请（BLA）在加速审批计划下提交，提交前需满足FDA所有申报要求并启动确证性临床试验[17] 公司DNA药物给药情况 - 公司DNA药物已在超5000名参与者中给药超15000次，耐受性良好[25] HPV感染相关情况 - 约90%的HPV感染可自然清除，不会导致疾病，无法自然清除的持续感染可能导致癌症等严重疾病[29] INO - 3112与durvalumab联用治疗OPSCC数据 - INO - 3112与durvalumab联用治疗OPSCC，29例可评估患者中总缓解率为27.6%（4例完全缓解和4例部分缓解），中位总生存期超过29个月[41] REVEAL2试验数据 - REVEAL2试验中，生物标志物选择人群治疗组达到终点的参与者比例为28.6%（6/21），安慰剂组为0%（0/4）；全参与者人群治疗组为27.6%（37/134），安慰剂组为8.7%（6/69）[46][47] - REVEAL2试验全参与者人群中，治疗组病毒清除率为37.3%（50/134），安慰剂组为8.7%（6/69）[48] REVEAL1和REVEAL2综合分析数据 - REVEAL1和REVEAL2综合分析显示，生物标志物选择人群中治疗组达到主要终点的参与者比例为54.4%（37/68），安慰剂组为12.5%（3/24）；全参与者人群中治疗组为25.0%（68/272），安慰剂组为9.8%（13/132）[49] VGX - 3100治疗肛门或肛周HSIL试验数据 - VGX - 3100治疗肛门或肛周HSIL的2期试验中，一半参与者（11/22）在治疗开始6个月后HPV - 16/18相关肛门HSIL得到缓解[55] 美国RRP病例情况 - 美国RRP活跃病例约14000例，每年每10万成年人中约有1.8例新病例[36] 美国肛门HSIL及肛门癌与HPV关系情况 - 美国约55% - 80%的肛门HSIL病例与HPV - 16/18相关，全球约80%相关；美国超90%的肛门癌归因于HPV，其中约87%归因于HPV - 16/18 [52] 肛门HSIL治疗后复发率情况 - 肛门HSIL治疗后1年复发率高达49% [53] 美国HPV疫苗接种情况 - 美国符合HPV疫苗接种条件的人群中，只有50 - 60%接种了疫苗[31] INO - 5401治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）试验数据 - INO - 5401治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）1/2期试验，2018年开始，入组52名新诊断GBM患者，2022年公布数据，未甲基化MGMT启动子患者中位总生存期（OS）为17.9个月，甲基化患者为32.5个月，均优于历史数据，截至2023年底有2名患者仍在接受药物治疗[60] INO - 4800在中国合作试验入组情况 - INO - 4800在中国的合作试验中，同源加强针试验入组200人，异源加强针试验入组267人[64] 公司获赠款情况 - 2020年12月，公司与团队获美国国防部高级研究计划局（DARPA）3760万美元赠款，用于开发抗SARS - CoV - 2的dMAb技术[67] INO - 4201埃博拉病毒病1b期试验数据 - INO - 4201埃博拉病毒病1b期试验，2021年12月完成46名参与者入组，2023年2月公布结果，100%（36/36）的治疗参与者体液免疫反应增强[69] INO - 6160预防HIV试验情况 - INO - 6160预防HIV的1期试验，由美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）资助，为随机、20名参与者的开放标签试验[70] INO - 6172的1期试验情况 - INO - 6172的1期试验，由NIAID资助，为随机、45名参与者的开放标签试验，正在评估其在无HIV成年人中的安全性和免疫原性[71] 公司与ApolloBio合作情况 - 公司与ApolloBio合作，授予其在大中华区开发和商业化VGX - 3100的独家权利，公司最多可获2000万美元里程碑付款，获批后可获低至中双位数百分比的销售特许权使用费[75] - 2021年12月，ApolloBio在中国启动VGX - 3100的单独3期试验并给药第一名参与者[75] 公司竞争情况 - 公司面临众多竞争，包括大型生物制药公司如AbbVie、AstraZeneca等，以及开发阶段的生物技术公司如Agenus、AIVITA等[76] 公司竞争优势及风险 - 公司认为在电穿孔技术上有竞争优势，但竞争对手可能开发出更有效或安全的产品，影响公司产品商业化和销售[82] INO - 3107商业化计划情况 - 2023年公司开始加速INO - 3107在美国的商业化计划[85] 公司专利组合情况 - 截至2023年12月31日，公司专利组合包括约120项已授权美国专利、约100项美国专利申请、约1100项已授权外国对应专利和约800项外国对应专利申请[88] 不同治疗领域专利情况 - 针对复发性呼吸道乳头状瘤（RRP）治疗有1项美国专利、4项美国专利申请和约40项外国对应专利申请[88] - 针对多形性胶质母细胞瘤（GBM）治疗有7项已授权美国专利、4项美国专利申请、约80项已授权外国对应专利和约30项外国对应专利申请[88] - 针对其他早期产品候选药物有约100项已授权美国专利、约80项美国专利申请、约850项已授权外国对应专利和约590项外国对应专利申请[88] - 针对设备递送系统有4项已授权美国专利、6项美国专利申请、约160项已授权外国对应专利和约50项外国对应专利申请[88] 不同治疗领域专利有效期情况 - 针对RRP治疗的待决专利申请若获批，有效期约在2040 - 2043年[89] - 针对GBM治疗的已授权专利有效期约在2027 - 2037年，待决专利申请若获批，有效期约在2027 - 2040年[89] - 针对其他产品候选药物的已授权专利有效期约在2027 - 2036年，待决专利申请若获批，有效期约在2027 - 2042年[89] - 针对设备递送系统的已授权专利有效期约在2024 - 2036年，待决专利申请若获批，有效期约在2024 - 2042年[89] 生物制品许可申请FDA审批相关规定 - 一般需两项充分且受控的3期临床试验，FDA才会批准生物制品许可申请（BLA）[103] - 完成试验后需向FDA提交BLA，申请获批后才可在美国商业销售产品，BLA申请需缴纳高额用户费用，特定情况下可减免[106][107] - BLA提交后60天内决定是否受理，标准审查需10个月，优先审查需6个月，若需补充信息或说明，审查时间会延长[108] - FDA可能接受加速批准计划下的BLA提交，使用替代终点可缩短获批时间，但需进行研究确认预期临床获益[109] - FDA审查BLA时会评估产品安全性、有效性及生产是否符合cGMP，可能将申请提交咨询委员会，最终可能发出批准信或完整回复信[110][111] 产品获批后FDA监管情况 - 产品获批后，制造商需持续接受FDA监管，包括监测记录、报告不良反应、更新安全有效性信息等[113] - 产品制造需在特定批准设施中按cGMP进行，依赖第三方生产需负责选择和监督，违规可能导致执法行动[114][115] - FDA可能要求获批后测试、REMS和上市后监测，发现问题或违规会有负面后果，新数据可能需更改标签[116] 产品商业化与第三方支付方关系情况 - 产品商业化成功部分取决于第三方支付方的覆盖和报销水平，获批是覆盖和报销的前提[117] - 不同支付方的覆盖和报销政策差异大，获取覆盖和报销可能延迟，且无保证能获得足够报销[119] 公司收入来源情况 - 2023年公司29%的收入来自ApolloBio，2022年94%的收入来自2020年6月与国防部签订的采购合同，2021年43%的收入来自与国防部的采购合同，14%的收入来自合作伙伴Plumbline Life Sciences[130] 公司研发费用情况 - 公司研发费用2023年为8670万美元，2022年为1.877亿美元，2021年为2.492亿美元[131] 公司收入和资产地域情况 - 2023 - 2021年公司所有收入均在美国获得，所有长期资产也位于美国[132] 公司员工情况 - 截至2024年2月14日，公司全职员工122人，其中90人从事产品研究，32人从事一般和行政职能[138] 公司人员构成情况 - 公司董事会八名成员中有四名女性，约一半员工为女性，约一半员工有不同种族背景[138] 医保相关政策规定 - 2019年1月1日起，制造商参与医保D部分覆盖缺口折扣计划时，需对适用品牌药协商价格提供70%的销售点折扣[122] - 2013年4月1日起，《2011年预算控制法》规定对医保提供者的支付每年减少2%，该规定将持续到2032年[124] - 2024年1月1日起，《2021年美国救援计划法案》取消单一来源和创新多来源药物法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[124] - 2025年起，《2022年降低通胀法案》将消除医保D部分计划的“甜甜圈洞”，降低受益人自付费用上限并设立新的制造商折扣计划[123] - 2023财年起，《2022年降低通胀法案》逐步生效，指导卫生与公众服务部协商某些高支出、单一来源药物和生物制品的价格，并对医保B部分和D部分超过通胀率的价格上涨征收回扣[125] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，截至2023年12月31日投资组合市值未实现损失390万美元[405] 公司债务情况 - 2023年12月31日公司债务利率固定，截至2024年3月1日无债务[406] 公司外汇风险情况 - 公司主要在美国运营，2023年多数交易以美元进行，除韩国部分现金等价物和对PLS股权投资外无重大外汇风险[408] - 部分交易以韩元、欧元、英镑和加元等外币计价，金融资产和负债价值受汇率变化影响[409] 公司金融工具使用情况 - 公司不使用衍生金融工具进行投机，不进行汇率套期保值或持有发行外汇交易合约[410] 通胀对公司影响情况 - 通胀通常增加公司劳动力成本，但2023年未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[411]