财务表现 - 公司季度每股亏损0.51美元，低于Zacks共识预期的0.74美元亏损，同比去年同期的1.31美元亏损有所改善 [1] - 季度营收70万美元，超出Zacks共识预期30%，去年同期营收为零 [2] - 过去四个季度中，公司三次超出共识EPS预期 [2] 股价表现 - 年初至今股价上涨约6%，同期标普500指数下跌0.6% [3] - 当前Zacks评级为2级（买入），预计短期内将跑赢市场 [6] 未来展望 - 当前共识预期：下季度EPS亏损0.60美元，营收50万美元；本财年EPS亏损2.27美元，营收770万美元 [7] - 行业排名显示医疗-生物医学和遗传学行业处于Zacks 250多个行业的前35% [8] 同业比较 - 同业公司Foghorn Therapeutics预计季度每股亏损0.30美元，同比改善49.2%，营收预期662万美元，同比增长31% [9]

财务数据和关键指标变化 - 本季度运营费用从2024年第一季度的3150万美元降至2025年第一季度的2510万美元，降幅20% [25] - 2025年第一季度净亏损1970万美元，即每股基本和摊薄亏损0.51美元，而2024年第一季度净亏损3050万美元，即每股基本和摊薄亏损1.31美元 [25] - 2025年第一季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为6840万美元，而截至2024年12月31日为9410万美元 [25] - 公司估计现金可维持到2026年第一季度，该预测包括2025年第二季度约2200万美元的运营净现金消耗 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 INO - 3107项目 - 公司按计划推进用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的领先候选药物INO - 3107的生物制品许可申请（BLA）提交工作，目标是2025年年中开始滚动提交，下半年完成提交，并在年底前获得受理，若获优先审评，PDUFA日期将在2026年年中 [6] - 已解决Selectra设备一次性阵列组件的制造问题，已启动设备设计验证测试（DV测试），这是IND更新和BLA提交所需步骤 [7] - 一期二期试验数据显示，72%的患者在开始使用INO - 3107治疗后的第一年手术数量减少50% - 100%，第二年这一比例增至86%，半数患者无需手术 [13] DNA编码单克隆抗体（dMAb）技术 - 正在研究该技术在多个疾病靶点的潜力，一项评估用于COVID - 19的dMAb的一期概念验证试验提供了临床证据，显示人体可持久且同时产生dMAb，72周内持续产生体内抗体，无抗药物抗体或免疫排斥反应，治疗耐受性良好，无严重不良事件 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - RRP是一种罕见的HPV相关疾病，美国约有1.4万人受影响，每年每10万人中有1.8例新发病例 [16][34] - 由于HPV疫苗接种率趋于平稳，且大多数成年人未接种疫苗，RRP风险仍然存在，HPV专家认为HPV疫苗短期内不会对成人RRP患病率产生重大影响 [16][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 主要专注于INO - 3107的BLA提交工作，同时推进dMAb技术研究 [6][21] - 持续开展市场研究，完善上市策略，计划扩大商业团队 [19] 行业竞争 - 公司认为INO - 3107在减少手术方面具有显著临床益处，与竞争对手相比，不受中和抗体或乳头状瘤微环境影响，有独特优势 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在推进INO - 3107的BLA提交和dMAb技术研究方面取得进展，有望改变RRP治疗模式，为患者带来益处 [6][22][74] - 虽然面临一些挑战，但公司对实现目标充满信心，将继续专注于核心业务，推动产品上市 [74] 其他重要信息 - 公司在科学会议上积极展示INO - 3107的关键数据，包括在全国HPV会议和耳鼻喉科春季联合会议（COSM）上的展示，以提高产品知名度 [11] - 公司计划在本季度部署医学科学联络团队（MSL） [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 即将举行的COSM展示有何额外细节，是否有三年后的数据，除手术计数外还将展示什么 - 公司将重点展示手术计数，还会提供更多相关信息，且提交的数据有望在《喉镜》上发表，获得同行评审 [28] 问题2: 计划招聘多少MSL，如何看待RRP市场规模，何时会有更新数据 - 公司未明确MSL团队规模，会综合考虑关键意见领袖基础和地理分布等因素确定 [35] - 1.4万的美国活跃病例数据较旧，公司认为这可能是低估，且每年有新发病例，目前倾向保守引用该数据，会继续研究 [31][32][34] 问题3: INO - 3107获批后，标签中是否会有减少手术的声明，减少手术的益处对与竞争对手差异化有多重要 - 目前难以预测FDA对相关术语的处理方式，但数据显示手术数量有显著减少 [39] 问题4: 展望INO - 3107潜在获批，注册策略在海外地区有何更新 - 公司确认性试验将采用安慰剂对照，与欧洲和英国监管机构讨论后，认为在试验设计上与他们保持一致，获批后美国市场将自行推广，海外市场考虑合作 [40][58] 问题5: 获得优先审评地位是否会因竞争对手产品在8 - 9月上市而受影响，提交文件是否已完成，是否还会添加数据 - 公司认为INO - 3107有独特优势，即使有竞争对手产品上市，也有理由通过加速审批途径上市 [47] - 临床数据已整合完毕，无需添加新数据，目前临床模块已准备好提交 [49][50][51] 问题6: 如何考虑INO - 3107持续积累耐久性数据后的定价，确认性研究和商业化的下一步成本如何，如何考虑资金来源 - 公司与代表约70%美国商业保险人群的支付方进行了研究，认为SpringWorks Therapeutics的OXIVIO产品定价可作为参考，目前主要关注初始四剂治疗的定价 [56][57] - 美国市场将自行推广，海外市场考虑合作 [58] 问题7: 当前关税政策、最惠国定价或销售情况如何 - 公司目前专注于美国首次获批，初期无需面对这些问题，但会关注其发展 [63] 问题8: 是否计划披露确认性试验患者的基线特征，HPV基因型如何影响试验结果 - 公司一期试验中HPV血清型与正常RRP人群相符，确认性试验将招募具有代表性的患者群体 [69][70]

财务数据和关键指标变化 - 本季度运营费用从2024年第一季度的3150万美元降至2025年第一季度的2510万美元，降幅20% [24] - 2025年第一季度净亏损1970万美元，即每股基本和摊薄亏损0.51美元，而2024年第一季度净亏损3050万美元，即每股基本和摊薄亏损1.31美元 [24] - 2025年第一季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为6840万美元，而截至2024年12月31日为9410万美元 [24] - 公司估计现金可维持到2026年第一季度，此预测包括2025年第二季度约2200万美元的运营净现金消耗，且未包括可能进行的进一步融资活动 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 INO - 3107业务线 - 已解决Selectra设备一次性阵列组件的制造问题，开始制造更新后的商业级阵列并启动DV测试，非设备模块已完成起草，计划2025年年中开始滚动提交BLA，年底完成提交并获受理，若获优先审评，PDUFA日期为2026年年中 [9] - 完成RRP001一期二期开放标签试验和RRP - 2回顾性试验，一期二期试验中，72%的患者在治疗后12个月手术数量减少50% - 100%，第二年这一比例增至86%，半数患者无需手术 [11] [12] DNA编码单克隆抗体（dMAb）技术业务线 - 正在进行的一期概念验证试验提供了dMAb可在人体内持久且同时产生的首个临床概念验证，数据显示72周内体内抗体持续产生，无抗药物抗体或免疫排斥，治疗耐受性良好，无严重不良事件，表达的dMAb成功结合SARS - CoV - 2刺突蛋白受体结合域 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - RRP是一种罕见的HPV相关疾病，在美国约影响1.4万人，由于HPV疫苗接种率趋于平稳，且大多数成年人未接种疫苗，RRP风险仍然存在，HPV专家认为HPV疫苗短期内或至少一代人内不太可能对成人RRP患病率产生重大影响 [15] [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 主要专注于提交INO - 3107的BLA，推进确认性试验，开展市场研究，完善上市模式和规划商业组织建设 [5] [14] [18] - 探索dMAb技术在多种疾病靶点的应用潜力，包括蛋白质替代疗法和作为某些适应症的基因疗法替代方案 [22] [23] 行业竞争 - RRP目前无监管批准的治疗选择，当前标准治疗方法是手术，但手术可能对声带造成不可逆伤害且无法解决根本病因，患者和医生迫切需要非手术治疗方案，INO - 3107在试验中显示出显著临床益处、良好耐受性和以患者为中心的治疗方案，有望成为首选产品 [16] [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在推进主要候选药物INO - 3107和其他战略优先事项方面取得重大进展，同时持续降低成本，对INO - 3107获批后改变RRP治疗模式充满信心 [23] [73] 其他重要信息 - 公司在科学会议上积极展示关键临床和安全数据，本周将在COSM会议上展示第二年和第三年的耐久性数据，该会议是美国耳鼻喉科医生最大的全国性会议 [10] - 公司正在进行自己的研究以更好地了解RRP患者数量，认为1.4万的数字可能被低估，但目前仍保守引用该数据，此外每年每10万人中有1.8例新发病例 [30] [31] [33] 问答环节所有提问和回答 问题1: 即将到来的COSM会议展示有何额外细节，除手术计数外是否有三年后的数据及其他展示内容 - 会议将聚焦手术计数，还会提供更多相关信息，作为口头报告的一部分，数据将提交给《喉镜》杂志，有望获得同行评审出版物 [27] 问题2: 计划引入多少MSL，如何看待RRP市场规模及更新数据时间 - 公司尚未具体指导MSL团队规模，会根据关键意见领袖基础和互动地理范围来考虑；1.4万的患者数据较旧，公司认为可能被低估，但目前保守引用该数据，且每年每10万人中有1.8例新发病例 [30] [31] [33] 问题3: INO - 3107获批后标签是否有手术节省声明，手术节省益处对差异化竞争的重要性 - 与FDA讨论中，FDA认可减少手术是临床益处，但目前无法预测FDA对相关术语的处理方式，所有结果都指向减少手术 [37] [38] 问题4: BLA滚动提交后，美国以外地区的注册策略有何更新 - 确认性试验将针对前一年接受两次或更多手术的患者，为安慰剂对照试验，与欧洲和英国监管机构讨论后，他们期望看到安慰剂对照数据用于批准；公司下一步将专注于持续治疗方案，认为与欧洲监管机构在试验设计上已达成良好一致 [39] 问题5: dMAb技术的初始适应症是什么 - 除已发表的适应症外，公司未披露正在研究的适应症，该技术可应用于单克隆抗体和蛋白质替代疗法，有更多数据时会提供更多细节 [41] 问题6: INO - 3107获得优先审评是否会因竞争对手产品受影响，提交文件是否完成及最终步骤 - 公司认为基于INO - 3107不受中和抗体或乳头瘤微环境影响的特点，有充分理由通过加速批准途径上市；临床数据已整合完成，准备提交 [46] [48] 问题7: 如何考虑INO - 3107随着耐久性数据积累的定价，确认性研究和商业化的下一步成本及资金来源 - 公司与代表约70%美国商业保险人群的支付方进行了研究，支付方认为参考SpringWorks Therapeutics的OXIVIO产品定价（每年36万美元）是合适的，目前主要关注初始四剂治疗的定价；公司计划在美国自行将INO - 3107推向市场，美国以外地区开放合作 [56] [57] [58] 问题8: 当前关税政策或最惠国定价对公司有何影响 - 公司目前专注于美国首次获批，初期无需面对该问题，但会密切关注其发展 [62] 问题9: 是否计划披露确认性试验患者的基线特征，HPV基因型如何影响试验结果 - 公司将招募与正常RRP患者群体非常相似的患者，一期试验中HPV血清型分布与正常RRP人群相符，超过60%为HPV 6型，30%为HPV 11型，还有部分患者为合并感染 [68] [69]

Exhibit 99.1 INOVIO Reports First Quarter 2025 Financial Results and Recent Business Highlights PLYMOUTH MEETING, PA – May 13, 2025 – INOVIO (NASDAQ: INO), a biotechnology company focused on developing and commercializing DNA medicines to help treat and protect people from HPV-related diseases, cancer, and infectious diseases, today announced its financial results for the first quarter of 2025 and provided an update on recent company developments. "I'm pleased to confirm that we remain on track to submit ou ...

公司财务表现 - 2025年第一季度研发费用降至1610万美元，相比2024年同期的2090万美元下降23% [15] - 2025年第一季度行政费用降至900万美元，相比2024年同期的1060万美元下降15% [15] - 2025年第一季度净亏损收窄至1970万美元，每股亏损051美元，相比2024年同期的3050万美元亏损改善35% [15] - 截至2025年3月31日，公司现金及短期投资余额为6840万美元，预计可支撑运营至2026年第一季度 [12][15] 产品管线进展 - INO-3107针对复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的生物制品许可申请(BLA)计划在2025年中期开始滚动提交，目标在2025年下半年完成全部提交 [2][3][7] - INO-3107已获得FDA突破性疗法认定，公司计划申请优先审评，若获批可能在2026年中期获得FDA批准决定 [3][7] - INO-3107相关设备验证测试正在进行中，预计2025年上半年完成 [3][7] - INO-3107的1/2期临床试验数据已发表在《自然通讯》期刊，显示可诱导新型T细胞产生并减少手术需求 [4][7] 技术平台发展 - DNA编码单克隆抗体(DMAb)技术1期概念验证试验显示良好耐受性，72周时100%受试者(24/24)维持生物相关抗体水平 [6][9] - DMAb技术未观察到抗药物抗体产生，克服了病毒载体平台的常见挑战 [9] - DMAb技术数据将在2025年5月美国基因与细胞治疗学会年会上展示 [6] 市场推广活动 - 公司持续进行医生、患者和支付方市场调研以支持商业化准备 [4] - 2025年4月至5月期间在多个国际学术会议展示数据，包括世界疫苗大会、欧洲喉科学会年会等 [8] - 计划在2025年5月14日美国支气管食管协会春季会议上进行专题报告 [4]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED MARCH 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO COMMISSION FILE NO. 001-14888 INOVIO PHARMACEUTICALS, INC. (EXACT NAME OF REGISTRANT AS SPECIFIED IN ITS CHARTER) Delaware 33-0969592 (State or other jurisdiction of ...

公司平台技术 - DNA药物相比mRNA具有更高的稳定性 不需要超低温运输和储存 [2] - 公司使用专有CELLECTRA递送系统 而mRNA依赖脂质纳米颗粒递送 [2] - DNA免疫疗法可产生差异化的免疫反应 与mRNA诱导的超高水平抗体不同 [2] 行业地位 - 公司有望成为美国首个获批DNA免疫疗法的企业 [1] - 目前行业关注度集中在mRNA技术 但DNA技术展现出独特优势 [1] - DMAb单克隆抗体的持久性数据近期验证了DNA平台优势 [1] 技术对比 - DNA和RNA虽同为核苷酸疗法 但分子稳定性和递送机制存在显著差异 [2] - mRNA分子本身更不稳定 且依赖超低温冷链分销 [2] - DNA平台在抗体持久性方面已显示出差异化临床数据 [1]

纪要涉及的行业或者公司 - 公司：Inovio Pharmaceuticals（INO） - 行业：制药行业 纪要提到的核心观点和论据 DNA 药物平台优势 - **稳定性与递送方式**：DNA 比 mRNA 更稳定，mRNA 需脂质纳米颗粒递送且依赖超冷链分发，DNA 用专有递送系统 CELLECTRA，无需冷冻运输和储存[3] - **免疫反应类型**：mRNA 擅产生高水平抗体，DNA 擅产生 T 细胞反应，尤其是 CD8 T 细胞反应[3] - **无抗载体免疫问题**：与病毒载体相比，DNA 平台无需担心预存抗载体免疫或重复给药产生抗载体免疫[3] - **无流感样不良反应**：DNA 平台不会出现 mRNA 和病毒载体给药时的流感样不良反应[3] - **蛋白表达持久性**：DNA 药物能实现更持久的体内蛋白生产，mRNA 蛋白周转更快[5] - **注射成分简单**：DNA 药物注射仅含质粒 DNA、盐和水，无脂质纳米颗粒[6] - **安全性和耐受性好**：约 19000 次给药、6000 名受试者，安慰剂对照研究显示除轻微耐受性问题外，与安慰剂不良反应无差异[8] - **制造成本灵活**：制造成本取决于生产规模，疫苗适应症需降低成本；设备可多次使用，仅更换一次性接触部件[9][10][11] INO 03/2007 药物针对 RRP 疾病 - **RRP 疾病情况**：由 HPV 6 和 11 引起的呼吸道罕见疾病，导致喉部和声带出现疣状生长物，影响说话和呼吸，严重时可扩散至肺部，有致命风险；标准治疗是反复手术，给患者带来风险和成本，多次手术后多数患者声带会有永久性损伤[13][14] - **疾病流行情况**：14000 名活跃患者数据较旧，可能低估实际情况；美国 HPV 疫苗接种率稳定，多数成年人未接种，RRP 病例至少一代人内不会减少；HPV 相关喉癌发病率上升，预计到 2029 年每年新增病例从 20000 例增至 30000 例[16][17] - **BLA 提交计划**：计划年中开始滚动提交，等待设备设计验证测试完成后申请滚动审查，目标年底文件被接受，有望明年年中获得 PDUFA 日期并优先审查[18] - **制造问题解决**：去年发现设备一次性组件注塑塑料部件问题，已加强该部件并完成测试，正在进行阵列和设备组合测试，部分测试由第三方进行，部分内部完成[20][21][22] - **一期二期试验结果**：招募 32 名患者，给药前 52 周平均手术 4 次，给药后手术次数从平均 4 次降至 1 次，72%患者手术次数减少 50%以上[24][25] - **长期随访数据**：28 名患者随访数据显示，中位随访 2.8 年，患者持续临床改善，手术次数减少 50%以上的患者比例从 72%增至 86%，50%患者第二年无需手术，完全缓解率从 28%增至 50%[28][29] - **确认性试验计划**：FDA 提供两种选择，为使产品上市，选择扩大患者群体；计划扩大临床试验基地至 20 多个美国站点，超半数已签约，部分获 IRB 批准[32][33][35] 其他项目情况 - **dMAb 技术**：概念验证试验中，在患者体内表达两种抗 COVID - 19 单克隆抗体，72 周内显示功能性、无抗药抗体且有剂量响应，可应用于其他单克隆抗体和蛋白质替代疾病[43][44] - **INO - 3112 项目**：与 Coherus Lacturzi 合作，针对局部区域 HPV 驱动的 16、18 型喉癌高危人群，目标是联合用药防止患者复发；美国每年约 3400 名高危患者，待 INO - 3107 完成后推进[46][47][48] 公司财务情况 - 年底现金 9410 万美元，现金可维持至 2026 年第一季度[49] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 一期二期试验中患者手术决定因素：手术决定与乳头状瘤生长相关，受患者和外科医生个人因素影响，取决于患者症状[38] - 与 FDA 互动情况：与 FDA 互动无变化，曾获突破性疗法指定，被建议按现有数据通过加速批准程序提交申请[39][41] - 部分患者失访原因：4 名患者失访，2 名未与医生联系，可能病情好转；2 名未同意继续参与研究[30]

PLYMOUTH MEETING, Pa., April 30, 2025 /PRNewswire/ -- INOVIO (NASDAQ:INO), a biotechnology company focused on developing and commercializing DNA medicines to help treat and protect people from HPV-related diseases, cancer, and infectious diseases, today announced that it will be presenting at several upcoming conferences, including a fireside chat at the Citizens JMP Life Sciences Conference in New York. INOVIO will also present for the first time data on the long-term clinical effect of lead candidate INO- ...

INOVIO is a biotechnology company focused on developing and commercializing DNA medicines to help treat and protect people from HPV-related diseases, cancers, and infectious diseases. INOVIO's technology optimizes the design and delivery of innovative DNA medicines that teach the body to manufacture its own disease- fighting tools. For more information, visit www.inovio.com. Contacts Media: Jennie Willson, (267) 429-8567, [email protected] Investors: Peter Vozzo - ICR Healthcare, (443) 213-0505, [email prot ...