PresentationGood morning, and welcome to the H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference. I'm Katherine Degen, an associate with the firm, and I'll be moderating today's session. It's my pleasure to welcome the CEO of Inovio, Jacqueline Shea, and I look forward to your talk.Jacqueline SheaCEO, President & Director Thank you, Katherine. It's a pleasure to be here today, and I'm excited to be telling you about some of the work that we've been doing here at Inovio. So before I move into the presen ...

Inovio Pharmaceuticals (INO) FY Conference September 05, 2025 07:00 AM ET Speaker0Katherine Degan, an Associate with the firm, and I'll be moderating today's session. It's my pleasure to welcome the CEO of Inovio Pharmaceuticals, Dr. Jacqueline Shea, and I look forward to your talk.Speaker1Thank you, Katherine. It's a pleasure to be here today, and I'm excited to be telling you about some of the work that we've been doing here at Inovio Pharmaceuticals. Before I move into the presentation proper, this is ju ...

核心事件 - Inovio Pharmaceuticals股价单日上涨20.6% 因FDA同意公司就INO-3107药物采用滚动提交生物制剂许可申请(BLA)的方式[1] - 公司计划在2025年底前完成BLA提交并寻求优先评审资格 目标在2026年实现商业化上市[1][2] 药物研发进展 - INO-3107是针对复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的DNA药物 通过靶向HPV-6和HPV-11病毒激发T细胞免疫反应[3] - 该药物已获得FDA突破性疗法和孤儿药认定 一期/二期研究达到疗效终点[3][6] - FDA基于中期研究数据建议豁免三期临床试验 允许通过加速批准途径提交申请[6] 市场竞争格局 - Precigen公司同类基因疗法Papzimeos于8月获FDA完全批准 采用非复制性腺病毒载体技术[8][10] - Papzimeos同样享有突破性疗法和孤儿药认定 但需进行12周内4次皮下注射给药[8] - Precigen无需进行确认性研究 因获得完全批准而非加速批准[10] 财务表现 - Inovio年初至今股价上涨34.4% 显著超越行业3.2%的平均涨幅[4] - 同业公司CorMedix年内股价上涨74.6% 2025年每股收益预测从0.93美元上调至1.22美元[12] - Kiniksa Pharmaceuticals年内股价上涨70.4% 2025年每股收益预测从0.74美元上调至1.03美元[13]

监管进展 - 美国FDA已同意公司针对INO-3107的滚动提交时间表 计划在2025年下半年完成生物制剂许可申请（BLA）的提交 目标是在2025年底前获得FDA受理 [1] - 公司计划在提交BLA时申请优先审评资格 并利用突破性疗法认定与FDA持续沟通加速审批路径 [1][2][5] 产品临床数据 - INO-3107在32名参与者的1/2期试验（RRP-001）中显示 72%患者在治疗第一年末手术次数减少50%-100% [4] - 对28名试验参与者的回顾性研究（RRP-002）显示 第二年末无需额外给药的情况下 86%患者实现手术次数减少50%-100% 其中半数患者完全无需手术 [4] - 治疗诱导了强烈的免疫反应 包括激活CD4 T细胞和具有裂解潜能的CD8 T细胞 并在52周时仍观察到T细胞反应 表明存在持久的细胞记忆反应 [4] 疾病背景 - 复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）是由HPV-6和/或HPV-11引起的罕见疾病 美国1995年流行病学数据显示约1.4万活跃病例 年新增发病率约1.8/10万人 [3] - 标准治疗为手术切除乳头状瘤 但存在高频复发特性 每次手术都可能对声带造成永久性损伤 [3] 技术平台优势 - DNA药物平台包含精确设计的DNA质粒和专用CELLECTRA电穿孔递送装置 无需化学佐剂或脂质纳米颗粒 [6] - 与病毒载体平台不同 该技术不会引发抗载体免疫反应 可维持T细胞反应强度和总体疗效 [4][6] 全球监管资格 - INO-3107已获得美国FDA孤儿药认定和突破性疗法认定 符合加速批准程序要求 [5] - 获得欧盟委员会孤儿药认定 英国创新护照资格（ILAP计划入口） 加速上市审批进程 [5] - CELLECTRA装置已获得欧盟CE认证 可在欧盟及认可CE认证的地区商业化 [5]

公司活动安排 - 公司将在H C Wainwright第27届全球投资会议上提供预录演示 自2025年9月5日美东时间上午7点起可点播观看 [1][2] - 管理层会议期间将与投资者进行面对面一对一会议 [1] - 网络广播将在公司投资者关系活动页面提供90天观看期 [2] 公司业务定位 - 公司专注于开发及商业化DNA药物 用于治疗和预防HPV相关疾病、癌症及传染性疾病 [1][3] - 技术优势在于优化创新DNA药物的设计与递送 引导人体自身产生疾病对抗机制 [3] 联系方式 - 媒体联系人为Jennie Willson 电话267-429-8567 [4] - 投资者联系人为Peter Vozzo 电话443-213-0505 [4]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度运营费用为2310万美元 较2024年同期的3330万美元下降31% [21] - 2025年上半年净亏损为2350万美元 较2024年同期的3220万美元下降27% [22] - 每股净亏损从2024年的1.19美元降至2025年的0.61美元 降幅达49% [22] - 截至2025年6月30日 现金及短期投资为4750万美元 较2024年底的9410万美元有所减少 [23] - 2025年7月完成公开发行 获得净收益约2250万美元 [23] - 预计2025年运营净现金消耗约为2200万美元 现金流预计可支撑至2026年 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - INO-3107完成Selectra 5 PSP设备的DV测试 为BLA提交奠定基础 [5][9] - INO-3107在RRP治疗中显示长期手术减少效果 第一年72%患者手术减少50-100% 第二年提升至86% [11] - 平均年手术次数从治疗前的4.1次降至第一年的1.7次和第二年的0.9次 [11] - dMAb和dProc技术平台取得进展 在Research Square发布预印本数据并在孤儿药峰会上展示 [7][25] - 与Apollo Bio合作在中国推进VGX-3100治疗HPV相关宫颈癌的III期开发 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国RRP患者估计约14000例 年新增约1.8/10万例 但实际患病率可能被低估 [16] - HPV疫苗接种率趋于平稳 多数成年人未接种 RRP风险持续存在 [16] - 治疗RRP的喉科医生约300-400名 主要集中在学术医疗中心和大型社区诊所 [57][58] - 欧洲手术实践与美国不同 多在手术室进行 且手术次数通常较少 [80] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划在2025年下半年提交INO-3107的BLA申请 并寻求优先审评资格 [5][9] - 已请求FDA进行滚动提交 预计8月获得反馈 [40][67] - 确认性试验设计为随机安慰剂对照 计划纳入100例患者 在美国约20个中心进行 [10][54] - 与竞争对手项目存在显著差异 包括试验设计（安慰剂对照vs单臂）、手术计数方法和技术平台（DNA药物vs病毒载体） [32][33][34][35] - 积极寻求合作伙伴 以推进dProc技术进入临床 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司专注于高效运营和资源管理 以支持INO-3107项目的进展 [21] - INO-3107有潜力成为RRP的新标准治疗 满足未满足的医疗需求 [12][13] - 利用DNA药物平台优势 探索年度再给药策略以维持或增强临床效果 [12][44] - 如果获批 INO-3107将成为美国首个DNA药物BLA 为未来合作和开发机会打开大门 [26] 其他重要信息 - FDA对Inovio作为临床申办方的检查已成功完成 [10] - INO-3107的长期疗效数据已在《Laryngoscope》发表 针对治疗RRP的关键医生群体 [6][11] - 商业准备包括与3PL提供商签约 并正在与专业药房、专业分销商和患者中心合作伙伴谈判 [20] - 定价策略参考罕见病药物 预计年治疗费用在36万美元左右 与SpringWorks Therapeutics的OXIVIO类似 [73][74] 问答环节所有提问和回答 问题: 是否预计需要咨询委员会会议以及相关准备工作 [27] - 目前与FDA的互动中没有迹象表明需要咨询委员会会议 认为可能性较低 [30] 问题: 竞争对手的监管决定对公司启动的潜在影响 [31] - 强调与竞争对手项目的多个差异 包括试验设计、手术计数方法和技术平台 [32][33][34][35] 问题: DV测试完成时间是否有延迟 [38] - 确认整体时间表仍在正轨 DV测试涉及多个外部供应商 过程复杂 但现已完成 [40][41] 问题: 基于新数据的再给药策略思考 [42] - 观察到临床效果在第三年趋于稳定 计划推进再给药策略 可能采用年度给药 [43][44] - RRP是慢性疾病 维持临床益处至关重要 [45] - 将在BLA提交后与FDA讨论再给药策略 [47] 问题: 试验中患者的既往手术次数 [50] - 原始研究中患者中位手术次数为4次 平均为4.1次 [50][51] 问题: 竞争对手获批是否会影响确认性试验的患者招募 [52] - 认为即使竞争对手获批 由于保险覆盖滞后和自付费用问题 仍可招募到足够患者 [52][53] - 试验规模较小（100例患者/20个中心） 认为可实现 [54] 问题: 治疗RRP的医生分布和所需商业基础设施 [56] - 约300-400名喉科医生治疗大多数RRP患者 集中在特定地点 因此只需要小型、成本效益高的商业组织 [57][58][59] 问题: 确认性试验中手术次数较少的患者亚组数据 [60] - 原始试验中患者手术次数从2到8次不等 无论手术次数多少 均观察到临床益处 [61] - 专注于每年2次及以上手术的患者是为了早期干预 最小化声带永久损伤风险 [62] 问题: 符合确认性试验标准的患者比例 [63] - 广泛引用的14000例数据未按手术负担细分 但原始试验中手术次数范围（2-8次 中位数4次）可能代表总体人群 [64] - 还有每年新诊断的患者和再给药机会 [64] 问题: 下一步重大事件的时间表和披露计划 [67] - 7月请求滚动提交 预计8月获得FDA反馈 然后立即提交模块 目标在下半年完成BLA提交 年底前获得受理 [67][68] - 计划通过正常渠道公开宣布所有更新 [69] 问题: FDA管理层变动对互动的影响 [70] - 互动正常进行 专注于可控因素 [70] 问题: 是否计划展示更多第三年数据以及定价展望 [71] - 因数据量因患者而异难以解释 出版物专注于数据完整的第二年 [72] - 定价预期无变化 参考罕见病药物 预计年费用约36万美元 [73][74] 问题: 美国以外地区的确认性试验策略和当前治疗实践差异 [78][80] - 确认性试验设计符合欧美监管要求 无需改变 [79] - 欧洲手术多在手术室进行 等待时间较长 因此手术次数通常较少 [80]

INO-3107临床进展与监管计划 - 公司计划在2025年下半年提交INO-3107的生物制剂许可申请（BLA），目标是在年底前获得FDA受理[3][4] - 公司已完成用于BLA提交的CELLECTRA® 5PSP设备的设计验证（DV）测试[4][5] - 确认性试验将纳入100名患者，并在美国约20个中心进行[4] INO-3107临床疗效数据 - INO-3107治疗后，手术减少50-100%的总体响应率从第1年的72%提升至第2年的86%[9] - 完全响应（每年0次手术）患者比例从第1年的28%增加至第2年的50%[9] - 平均手术次数从治疗前的4.1次降至第1年的1.7次和第2年的0.9次[9] 研发费用变化 - 2025年第二季度研发费用降至1450万美元，去年同期为2310万美元[11] - 研发费用二季度为1452.14万美元，同比下降37.1%[23] 总运营费用与运营亏损变化 - 2025年第二季度总运营费用降至2310万美元，去年同期为3330万美元[17] - 行政费用二季度为856.31万美元，同比下降16.1%[23] - 运营亏损二季度为2308.45万美元，同比收窄30.5%[23] 净亏损与每股亏损变化 - 2025年第二季度净亏损收窄至2350万美元，基本和稀释后每股亏损0.61美元，去年同期净亏损3220万美元，每股亏损1.19美元[17] - 净亏损二季度为2351.94万美元，同比收窄27.1%[23] - 基本和稀释每股亏损二季度为0.61美元，去年同期为1.19美元[23] 现金及投资状况 - 截至2025年6月30日，现金、现金等价物和短期投资为4750万美元（不含2025年7月融资净收益），2024年12月31日为9410万美元[17] 收入与其他收益项变化 - 总收入从协作安排中确认，二季度为0美元，去年同期为10.08万美元[23] - 利息收入二季度为61.06万美元，同比下降53.3%[23] - 联营实体投资带来二季度收益77.64万美元，去年同期亏损33.43万美元[23] - 可供出售股权证券未实现收益二季度为75.93万美元，去年同期亏损2.08万美元[23] 非经营性损益 - 普通股认股权负债公允价值变动导致二季度损失187.8万美元[23]

核心观点 - INOVIO宣布2025年第二季度财务业绩并更新业务进展 重点包括INO-3107的BLA滚动提交计划 长期临床疗效数据以及下一代DNA药物技术进展 [1][2][4] 业务进展 - INO-3107用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP） 已完成设备设计验证（DV）测试 并于2025年7月向FDA申请基于突破性疗法认定的滚动提交BLA 预计在2025年下半年完成提交并申请优先审评 [2][3][5] - FDA已完成对INOVIO作为1/2期临床试验申办方的检查 公司正在准备BLA中设备相关部分并更新研究性新药（IND）申请 以启动包含100名患者的安慰剂对照随机验证试验 计划在美国约20个中心进行 [3] - 回顾性研究（RRP-002）数据发表在《The Laryngoscope》期刊 显示INO-3107为RRP患者带来显著临床获益 手术次数减少且疗效在第二年和第三年持续改善 [4][6] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用降至1450万美元 2024年同期为2310万美元 下降主要与INO-3107相关的药物生产、临床研究费用减少以及合同工费用降低有关 [16] - 2025年第二季度行政费用降至860万美元 2024年同期为1020万美元 下降主要与员工和顾问股票薪酬减少、外部服务及合同工费用降低有关 [16] - 2025年第二季度总运营费用降至2310万美元 2024年同期为3330万美元 [16] - 2025年第二季度净亏损降至2350万美元 基本和稀释每股亏损0.61美元 2024年同期净亏损3220万美元 基本和稀释每股亏损1.19美元 [16] - 截至2025年6月30日 现金及短期投资为4750万美元（不含2025年7月融资净收益） 2024年12月31日为9410万美元 [16] - 2025年7月完成公开发行普通股和认股权证 净收益约2250万美元 [5][8] 现金指引 - 当前现金及短期投资余额（含2025年7月融资净收益）预计可支持运营至2026年第二季度 2025年第三季度预计净现金消耗约2200万美元 [11] 技术平台与管线 - DNA药物平台包括精确设计的DNA质粒和专有CELLECTRA递送设备 无需化学佐剂或脂质纳米颗粒 且无病毒载体平台的抗载体反应风险 [13] - 在2025年7月孤儿药峰会上展示下一代DNA药物技术数据 包括针对COVID-19的DNA编码单克隆抗体（DMAbs）的1期概念验证试验 以及针对长期蛋白表达的DNA编码蛋白技术（DPROT） [4] 临床数据 - RRP患者总体应答率（手术减少50-100%）从第1年的72%提升至第2年的86% [6] - 完全应答率（每年0次手术）从第1年的28%提升至第2年的50% [6] - 平均手术次数从治疗前的4.1次降至第1年的1.7次和第2年的0.9次 第3年部分数据继续显示改善趋势 [6] - INO-3107耐受性良好 未发现严重不良事件或长期安全性问题 [6] 未来计划 - 计划在2025年10月至11月期间多个学术会议展示INO-3107及其他DNA药物候选数据 包括美国耳鼻喉科学会、世界疫苗大会、欧洲肿瘤内科学会等 [7] - 继续推进INO-3107的上市准备工作 若获FDA批准 预计2026年中期上市 [2][5]

收入表现 - 2025年第二季度总收入为0美元，同比下降100%[158] - 2025年上半年总收入为6.5万美元，同比下降35.6%[158] 研发费用 - 2025年第二季度研发费用为1452.1万美元，同比下降37%[160] - 2025年上半年研发费用为3061.2万美元，同比下降30%[160] - INO-3107项目2025年第二季度研发投入393万美元，同比下降64%[160] - 2025年第二季度获得政府补助31.5万美元（计入研发费用抵减）[162] - 2025年上半年获得政府补助60.1万美元（计入研发费用抵减）[162] - 合同人工成本2025年上半年减少190万美元[161] - 工程与设备相关费用2025年上半年达1014.7万美元，同比增长18%[160] 一般及行政费用 - 公司一般及行政费用2025年第二季度为860万美元，同比下降15.7%（2024年同期1020万美元）[163] - 股权激励费用2025年第二季度为81.9万美元，同比减少45.4%（2024年同期150万美元）[163] 投资与利息收入 - 利息收入2025年第二季度为61.1万美元，同比下降53%（2024年同期130万美元）[164] - 对Plumbline Life Sciences投资公允价值变动产生收益77.6万美元（2024年同期损失33.4万美元）[167] - 可供出售股权证券未实现收益2025年第二季度为75.9万美元（2024年同期损失2.1万美元）[168] - 利率风险导致投资组合未实现损失94.5万美元[190] 现金流与资本状况 - 截至2025年6月30日现金及短期投资为4750万美元，较2024年底9410万美元减少49.5%[174] - 2025年上半年经营活动现金净流出4770万美元，同比减少16.3%（2024年同期5700万美元）[175] - 2025年7月公开发行募资净额2250万美元，发行1428.57万股普通股及认股权证[178] 财务可持续性 - 公司截至2025年6月30日累计赤字为18亿美元[155] - 累计赤字达18亿美元，现金储备预计维持运营至2026年第二季度[186]

核心观点 - INOVIO宣布INO-3107治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的长期临床数据发表在《The Laryngoscope》上，数据显示大多数患者在治疗后手术需求持续减少，且疗效随时间提升[1][2] - INO-3107的总体缓解率(ORR)从第一年的72%提升至第二年的86%，完全缓解率(CR)从28%提升至50%，年均手术次数从治疗前的4.1次降至第二年的0.9次[5][6] - INO-3107已获得FDA孤儿药和突破性疗法认定，并符合加速审批资格，欧洲和英国也授予其孤儿药和创新护照资格[9] 临床试验数据 - 回顾性研究(RRP-002)纳入28名患者，中位随访2.8年，显示INO-3107的疗效持续增强：ORR从72%(第1年)升至86%(第2年)，CR率从28%升至50%[5][6] - 患者年均手术次数从基线4.1次降至1.7次(第1年)和0.9次(第2年)，第三年数据仍显示改善趋势[5][6] - 安全性良好，未报告严重不良事件或长期安全隐患[6][8] 产品机制与优势 - INO-3107是一种靶向HPV-6/11蛋白的DNA药物，通过激活CD4/CD8 T细胞清除感染细胞，其免疫应答不受抗载体免疫影响[8][10] - 与病毒载体平台不同，DNA药物可维持T细胞反应和疗效持续性，可能成为RRP主流疗法[8][10] - CELLECTRA®递送设备已获CE认证，支持商业化布局[9][10] 疾病背景与市场潜力 - RRP由HPV-6/11引起，美国约1.4万活跃病例，年新增1.8例/10万成人，手术是标准疗法但存在声带损伤风险[4][7] - 公司调研显示减少一次手术对患者生活质量和经济负担均有显著意义[7] 监管进展 - FDA允许基于1/2期试验数据提交生物制品许可申请(BLA)[9] - 欧洲孤儿药认定和英国创新护照资格将加速市场准入[9] 技术平台 - DNA药物平台包含精密设计的质粒和CELLECTRA电穿孔递送技术，无需化学佐剂或脂质纳米颗粒[10] - 质粒像"软件"指导细胞产生靶向蛋白，避免病毒载体的抗载体免疫问题[10]