融资与临床研究进度 - 2019年8月16日完成融资，净收益约660万美元，预计到2020年第四季度完成两项二期临床研究三组患者的全部入组[94] - 2020年1月29日宣布2020年2月《神经胶质瘤》期刊发表此前公布的一期临床数据，文章强调正在进行的二期临床研究中前22名患者的结果[93] - 2019年11月22日在神经肿瘤学会年会上展示两项正在进行的VAL - 083治疗GBM二期临床研究的积极中期临床数据[93] 新诊断MGMT未甲基化GBM二期研究数据 - 新诊断MGMT未甲基化GBM的二期研究计划招募30名患者，截至2019年11月2日已招募23名；22名完成至少一个治疗周期患者的中位无进展生存期为9.9个月；18名初始接受目标治疗剂量患者的中位无进展生存期为10.4个月，历史上替莫唑胺在未甲基化GBM患者中的无进展生存期为6.9个月[100][102] - 新诊断MGMT未甲基化GBM二期研究中，已完成20、30和40mg/m/天×3每21天的剂量确认队列研究，选择30mg/m/天与放疗联合治疗[101] 与MD安德森癌症中心合作研究数据 - 与MD安德森癌症中心合作的MGMT未甲基化GBM二期研究，复发性研究组计划招募83名患者，截至2019年11月15日已招募62名；60名完成至少一个治疗周期患者的中位总生存期为7.5个月；25名初始接受目标治疗剂量患者的中位总生存期为10.6个月，历史上洛莫司汀在复发性患者中的中位总生存期为7.2个月[107][108] - 与MD安德森癌症中心合作研究的辅助治疗组计划招募24名患者，截至2019年11月15日已招募5名，所有患者在持续治疗中均存活，已发表数据显示MGMT未甲基化患者接受当前标准治疗的中位无进展生存期为6.9个月[112] 不良事件情况 - 新诊断组有4名受试者出现可能与VAL - 083相关的严重不良事件，复发性组有11名，辅助治疗组无[114] 药物特性数据 - 研究数据显示，VAL - 083输注两小时后脑脊液中浓度通常与血浆中一样高，而替莫唑胺脑脊液中浓度比血浆中低80% [103][106] 药物指定情况 - FDA授予VAL - 083用于复发性GBM的快速通道指定[115] 疾病发病率与生存率数据 - 2017年美国新增GBM病例约13000例，欧洲约16000例，GBM发病率为每10万人年3.20例[117][122] - 新诊断GBM患者总体中位生存期少于15个月，2年和5年生存率分别约为30%和10%，未甲基化GBM患者中位总生存期为12.2个月[124] - 大多数GBM患者肿瘤在初始治疗后6 - 12个月内复发，阿瓦斯汀治疗后进展的GBM患者中位生存期少于5个月[129][131] - 2016年美国约22300名女性被诊断为卵巢癌，14300人死于该病[140] - 美国肺癌发病率约为每10万人47例，其中85%为NSCLC，预计到2033年全球肺癌治疗市场可能超过240亿美元[145] - 脑和脊柱肿瘤约占所有儿童癌症的20%，是继白血病之后第二常见的儿童癌症[149] 公司股份情况 - 截至2020年2月12日，公司有11412338股已发行和流通的普通股，5000股可交换股份可兑换普通股，10213596股普通股认股权证，648613股B系列优先股可转换为162177股普通股，1577949股普通股股票期权[153] - 2019年5月8日，公司进行了1比10的反向股票分割[154] - 2019年6月26日，公司将普通股授权股数从7000000股增加到95000000股[155] 公司基本信息 - 公司是内华达州公司，成立于2009年6月24日，旗下有专注癌症药物研发的子公司Del Mar (BC)等[152] 财务关键指标变化（季度） - 2019年第四季度研发费用为712193美元，较2018年同期的947249美元下降25% [160][165] - 2019年第四季度管理费用为1053747美元，较2018年同期的874884美元增长20% [160][165] - 2019年第四季度净亏损为1740051美元，较2018年同期的1809697美元有所减少[160][165] - 2019年第四季度B系列优先股股息为2552美元，较2018年的16190美元减少[160][171] 财务关键指标变化（年度） - 2019年全年研发费用为1433668美元，较2018年的1966369美元下降27% [161][173] - 2019年全年管理费用为1967375美元，较2018年的1861354美元增长6% [161][173] - 2019年全年净亏损为3345922美元，较2018年的3801501美元有所减少[161][173] - 2019年全年B系列优先股股息为4598美元，较2018年的52275美元减少[161][179] 财务关键指标变化（半年） - 2019年12月31日现金及现金等价物为6348038美元，较2019年6月30日的3718758美元有所增加[159] - 2019年12月31日营运资金为5474182美元，较2019年6月30日的1955468美元有所增加[159] - 2019年12月31日止六个月经营活动净现金使用量从2018年同期的3049876美元增至3976058美元，增幅30%[180][181] - 2019年12月31日止六个月融资活动现金流为6605338美元，较2018年同期的780783美元增加5824555美元，增幅7460%[180] - 2019年和2018年12月31日止六个月公司分别净亏损3345922美元和3801501美元[181] - 2019年12月31日止六个月非现金项目总计259298美元，2018年同期为423985美元[181] - 2019年12月31日止六个月营运资金最显著变化是应付账款和应计负债减少使用现金993766美元，关联方应付款减少48534美元[181] - 2018年12月31日止六个月营运资金最显著变化是预付费用和存款减少带来现金728276美元，应付账款和应计负债减少使用现金420679美元[181] - 2019年12月31日止六个月公司完成包销公开发行普通股、预融资认股权证和普通股认购权证获得净收益6582966美元，当期行使认股权证获得26550美元；2018年同期行使认股权证获得784961美元[182] - 2019年和2018年12月31日止六个月公司分别记录应付Valent股息4178美元[183] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损63933043美元，现金及现金等价物为6348038美元[186] - 2019年12月31日止六个月公司亏损3345922美元，经营活动现金流为负3976058美元[186]