公司运营资金与融资情况 - 公司现金可支持运营至2020年第四季度，正寻求融资以维持持续经营[91] - 公司未来资金需求取决于临床试验进度和成本、建立制造和商业化能力成本等诸多因素，预计主要通过公开发行或私募股权、战略合作等方式融资[186] VAL - 083治疗GBM临床研究招募情况 - 2020年5月5日，正在进行的VAL - 083治疗MGMT - 未甲基化多形性胶质母细胞瘤（GBM）的2期临床研究辅助组已招募22名患者，完成超90%招募；复发组已招募72名患者，计划招募83名[92] - 正在进行的VAL - 083与放疗联合治疗新诊断MGMT - 未甲基化GBM的2期临床研究已完成29名患者招募[99] - 2020年2月19日，正在进行的VAL - 083与放疗联合一线治疗新诊断MGMT - 未甲基化GBM的2期临床研究完成最后一名患者招募[94] - 2017年2月，公司与MDACC合作开展的生物标志物驱动的开放标签单臂2期临床研究，计划招募83名患者，截至2020年5月5日，复发组已招募72名患者[105][106] - 2期辅助治疗组研究最多纳入24名患者，截至2020年5月5日已招募22名[112] 公司纳斯达克上市资格情况 - 公司获得纳斯达克上市资格延期，需在2020年12月7日前使普通股收盘价连续十个工作日至少达到每股1美元以恢复合规[92][93] VAL - 083治疗GBM临床研究数据情况 - 截至2019年11月2日数据截止日，22名至少完成一个治疗周期的患者使用VAL - 083的中位无进展生存期（PFS）为9.9个月；18名初始接受目标治疗剂量的患者中位PFS为10.4个月，历史上替莫唑胺（TMZ）在未甲基化GBM患者中的PFS为6.9个月[101] - 2020年1月29日，公布了正在进行的VAL - 083与放疗联合一线治疗新诊断MGMT - 未甲基化GBM的2期临床研究前22名患者的中期临床数据[94] - 截至2019年11月15日，60名至少完成一个治疗周期患者的中位总生存期（mOS）为7.5个月；25名初始接受目标治疗剂量的患者mOS为10.6个月，历史上洛莫司汀在这些复发患者中的mOS为7.2个月[107] - 截至2019年11月2日，新诊断组有4名受试者出现可能与VAL - 083相关的严重不良事件；截至2019年11月15日，复发组有11名，辅助组无[114] VAL - 083相关政策指定情况 - FDA授予VAL - 083用于复发性胶质母细胞瘤（GBM）的快速通道指定[115] - 2016年4月，FDA授予VAL - 083用于治疗卵巢癌的孤儿药指定；2016年3月，授予其用于治疗髓母细胞瘤的孤儿药指定[141][148] 疾病相关数据情况 - 2017年美国约有13000例新诊断GBM病例，欧洲约有16000例，GBM发病率为每10万人年3.20例[117][122] - 新诊断GBM患者总体中位生存期少于15个月，2年和5年生存率分别约为30%和10%，未甲基化GBM患者中位总生存期为12.2个月[123] - 2016年美国约22300名女性被诊断为卵巢癌，14300人死于该病[138] - 美国肺癌发病率约为每10万人47例，其中85%为非小细胞肺癌（NSCLC），预计到2033年全球肺癌治疗市场可能超过240亿美元[143] - 脑和脊柱肿瘤约占所有儿童癌症的20%，是儿童癌症中第二常见的类型[147] VAL - 083治疗卵巢癌相关情况 - 2017年9月，公司提交了VAL - 083用于卵巢癌的研究性新药申请（IND）[141] 公司股权情况 - 截至2020年5月12日，公司有11,429,228股已发行和流通的普通股，10,209,456股普通股的流通认股权证，648,613股可转换为162,177股普通股的B系列优先股，以及1,577,949股普通股的流通股票期权[150] - 2019年5月8日，公司进行了1比10的反向股票拆分；2019年6月26日，将普通股授权股数从7,000,000股增加到95,000,000股[151][153] 公司财务数据关键指标变化（现金及营运资金） - 2020年3月31日现金及现金等价物为4,973,378美元，2019年6月30日为3,718,758美元；2020年3月31日营运资金为3,716,827美元，2019年6月30日为1,955,468美元[156] 公司财务数据关键指标变化（费用、亏损、股息等） - 截至2020年3月31日的三个月，研发费用为898,720美元，较2019年同期的735,844美元增长22%；一般及行政费用为1,077,642美元，较2019年同期的935,530美元增长15%[159][165] - 截至2020年3月31日的三个月，净亏损为1,956,982美元，2019年同期为1,663,985美元；归属于普通股股东的净亏损为1,958,455美元，2019年同期为1,687,187美元[159] - 截至2020年3月31日的九个月，研发费用为2,332,388美元，较2019年同期的2,702,213美元下降14%；一般及行政费用为3,045,017美元，较2019年同期的2,796,884美元增长9%[161][171] - 截至2020年3月31日的九个月，净亏损为5,302,904美元，2019年同期为5,465,486美元；归属于普通股股东的净亏损为5,308,975美元，2019年同期为5,540,963美元[161] - 2020年3月31日和2019年3月31日结束的三个月，公司均记录了2,089美元与A系列优先股应付给Valent的股息；2020年3月31日发行3,700股普通股作为B系列优先股股息，确认为1,473美元，2019年为23,202美元[170] - 截至2020年3月31日的三个月，研发费用增加主要归因于临床开发成本增加，部分被临床前研究费用降低所抵消；一般及行政费用增加主要由于专业费用增加[166][168] - 截至2020年3月31日的九个月，研发费用减少主要归因于临床前研究、人员和知识产权费用降低；一般及行政费用增加主要由于专业费用、办公杂项和人员费用增加，部分被非现金股份支付费用降低所抵消[172][174] - 2020和2019年截至3月31日的九个月，公司均记录了6267美元与A系列优先股股息相关的费用；2020年九个月内，公司发行11100股（2019年为14430股）普通股作为B系列优先股股息，并确认6071美元（2019年为75477美元）作为累计亏损的直接增加额[178] - 2020年截至3月31日的九个月，经营活动净现金使用量从2019年的4514674美元增至5348629美元，增幅18%；融资活动现金流从2019年的694912美元增至6603249美元，增幅850%[179] - 2020年和2019年截至3月31日的九个月，公司净亏损分别为5302904美元和5465486美元；2020年九个月非现金项目总计461014美元（2019年为598944美元）[180] - 2020年截至3月31日的九个月，公司完成普通股、预融资认股权证和普通股认购权证的包销公开发行，获得净收益6582966美元，还因认股权证行权获得26550美元；2019年九个月因认股权证行权获得726719美元[181] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损65893587美元，手头现金及现金等价物为4973378美元，处于开发阶段且尚未产生任何收入[183] 公司会计处理相关情况 - 公司为员工和非员工提供的服务发行了股权工具，按授予工具的公允价值估值[189] - 公司根据ASC 718对股票期权进行会计处理，使用Black - Scholes模型估计授予日公允价值，相关变量变化可能导致股份支付费用重大调整[190] - 公司在编制财务报表时需估计研发费用和临床试验应计费用，根据与相关人员和外部服务提供商的讨论确定应计估计，虽预计估计与实际发生金额无重大差异，但可能存在偏差[192] 公司资产负债表外安排情况 - 公司没有任何资产负债表外安排[193] 公司临床研究方案修改情况 - 公司修改了临床研究方案，将VAL - 083的起始剂量改为21天周期的第1、2、3天每天30mg/m²，并将患者筛查血小板计数从100,000/µL提高到125,000/µL[109]