财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司没有获批药物，尚未产生任何收入，并预计在可预见的未来将继续产生重大亏损[351][360] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用从2018年的177.4万美元增至2019年的196.9万美元，增加了19.5万美元（约11%）[384][385] - 总运营费用从2018年的333.1万美元增至2019年的432.4万美元，增加了99.3万美元（约30%）[384] - 公司2019年一般及行政费用为235.5万美元，较2018年的155.7万美元增加79.8万美元，增幅约51.3%[387] - 一般及行政费用增加主要归因于董事会股票薪酬增加26.3万美元、薪资与奖金增加18.4万美元及员工股票薪酬增加15.8万美元[387] - 员工和非员工董事股权激励费用从2018年的23.3万美元增至2019年的65.4万美元[376] - 研发部门股权激励费用从2018年的17.1万美元增至2019年的27.4万美元[376] - 2019年授予的205,110份期权行权价在12.93美元至17.75美元之间，授予日总公允价值约为210万美元[374] - 2019年授予的45,722份限制性股票单位总价值约为70万美元[374] - 截至2019年12月31日，未摊销的未归属股权激励余额约为130万美元，将在2.4年内摊销[379] - 截至2019年12月31日，已发行期权加权平均行权价为2.94美元，其中已完全归属期权为2.13美元，预计将归属期权为4.62美元[379] 财务数据关键指标变化：运营亏损和净亏损 - 运营亏损从2018年的333.1万美元扩大至2019年的432.4万美元，增加了99.3万美元[384] - 净亏损从2018年的322.8万美元增至2019年的422.5万美元，增加了99.7万美元[384] - 截至2019年12月31日，公司累计赤字约为2590万美元[389] 财务数据关键指标变化：现金流 - 公司2019年净现金流入632.1万美元，2018年为净流出288.9万美元，变化主要源于2019年12月首次公开募股[395] - 2019年经营活动所用现金为301.8万美元，较2018年增加33.7万美元，主要因临床开发费用及合作费用增加[396] - 2019年筹资活动提供现金934.7万美元，较2018年增加955.3万美元，主要来自公开发行净收益及股票期权行权[398] 业务线表现：Validive - 主要候选产品Validive在2期临床试验中，100 µg剂量组将严重口腔黏膜炎（SOM）的绝对发生率降低了26.3%（安慰剂组65.2%，100 µg组38.9%）[329][341] - Validive 100 µg剂量组将SOM的中位持续时间减少了37.8%（安慰剂组41.0天，100 µg组25.5天）[329][343] - 在2期试验中，Validive 100 µg剂量组所有患者（包括发生和未发生SOM者）的SOM中位持续时间为0天，而安慰剂组为17天[329][343] - Validive在2期临床试验中将口咽癌患者的口腔黏膜炎绝对发生率降低了26.3%[351] - Validive 100 µg队列相较于安慰剂，将发生口腔黏膜炎患者的持续时间缩短了15.5天[351] 业务线表现：Camsirubicin - 候选产品camsirubicin在针对晚期软组织肉瘤（ASTS）的已完成2期试验中，52.6%的可评估患者显示出临床获益（部分缓解或疾病稳定）[334] - camsirubicin旨在避免多柔比星的心脏毒性，多柔比星的终身累积剂量上限为450 mg/m²，而camsirubicin在研究中累积剂量超过1000 mg/m²仍耐受良好[334] - Camsirubicin在可评估肿瘤进展患者的单臂2期研究中显示出52.6%的临床获益率（疾病稳定或部分缓解）[351] - Camsirubicin在较高累积剂量（>1000 mg/m²）下持续观察到临床获益，而多柔比星因心脏毒性累积剂量限制在450 mg/m²[351] - 在晚期软组织肉瘤患者中，多柔比星治疗的中位无进展生存期约为6个月，中位总生存期为12-15个月[346] 管理层讨论和指引 - 公司计划与GEIS合作进行camsirubicin的2期临床试验，预计纳入约170名ASTS患者，预计于2020年下半年开始入组[335] - 与GEIS的临床合作预计在2020年下半年开始入组约170名晚期软组织肉瘤患者[408] - 公司将为GEIS的临床试验提供平均每年约200万至300万美元的财务支持[408] - 预计支持camsirubicin二期临床试验的年度现金消耗将增加约200万至300万美元[393] - 公司近期首次公开募股所筹资金不足以启动Validive的3期临床开发，需要在未来几个月内筹集大量额外资金[351] - 公司预计截至2020年3月13日的可用资金将维持最低限度运营至2021年3月[389][401] - 公司计划在2020年通过股权发行、债务融资及战略合作等方式筹集额外资金[389] - 公司研发费用在发生时计入费用，2019年和2018年没有进行中的临床试验[364] 融资活动 - 公司完成首次公开募股，以每股8.00美元的价格发行1,277,778股普通股，净收益约940万美元[325] - 公司通过销售代理协议出售33,903股普通股，平均总价格为15.9994美元，净收益为526,143美元[326] 合作协议与承诺 - 与Onxeo S.A.的协议包含临床、监管及销售里程碑付款，总额最高可达1.08亿美元[405] - 与XOMA Ltd.的许可协议规定，若达成所有里程碑，付款总额最高可达1492.5万美元[409] - 截至2020年3月13日，公司尚未达成任何里程碑且未向XOMA Ltd.支付任何款项[409] - 截至2020年3月13日，公司已向GEIS支付象征性财务支持并产生象征性药物生产成本[408] 市场背景与机遇 - 口咽癌（OPC）是头颈癌患者中增长最快的部分，2019年仅美国就有约40,000例新病例[331] 管理层与团队背景 - 公司管理层曾共同创立的公司累计获得4项药物批准，并完成了一笔价值超过8亿美元的生物制药公司出售交易[337] - 公司团队曾联合创立BioMarin Pharmaceutical、Raptor Pharmaceuticals（以8亿美元出售给Horizon Pharma）和Tactic Pharma（其主要资产最终由Alexion以7.64亿美元收购）[351] 公司状态与基础设施 - 公司作为新兴成长公司，在总年收入达到至少10.7亿美元之前或被视为大型加速申报者之前（非关联方持有普通股市场价值超过7亿美元）可保留该 status[354] - 公司总部办公室租赁费用为每月2,519.50美元，为期24个月，于2019年12月31日到期后转为按月续租[411]