产品目标人群相关 - 公司主要产品Gencaro针对的beta - 1 389精氨酸纯合基因型存在于约50%的北美和欧洲普通人群中[59] 临床试验患者招募情况 - BEST试验纳入2708名患者，其中DNA子研究涉及超1000名患者[59] - GENETIC - AF试验招募267名左心室射血分数在12% - 55%的心力衰竭患者[62] - PRECISION - AF试验预计招募约400名左心室射血分数在40% - 55%的心力衰竭患者[63] - BEST试验预计招募2800名患者，实际招募2708名慢性HF患者，1040名患者参与DNA分析[81] 疾病发病率相关 - 左心室射血分数40%及以上的心力衰竭患者中，房颤发病率估计在40% - 60%[64] 产品知识产权保护相关 - 公司预计Gencaro在美国的知识产权保护到约2031年，在欧盟从获批起约10年[65] 股票销售协议相关 - 2019年公司将“按市价发行”销售协议中可发行和出售股票的最大总价值从1020万美元提高到1750万美元[69] - 截至2020年3月31日，公司按修订后销售协议出售1087858股普通股，总毛收入约1740万美元，净收入约1640万美元[69] 临床试验终点标准及效能相关 - PRECISION - AF试验主要终点显著性标准为p ≤ 0.05，样本量对p值 ≤ 0.01有超90%的检验效能[70] 临床试验治疗获益对比相关 - GENETIC - AF试验主要终点中Gencaro与对照药TOPROL - XL相比总体人群治疗获益相似（p = 0.961）[72] - GENETIC - AF试验中，排除37名HF和AF病程极长患者的事后分析显示，Gencaro较TOPROL - XL主要终点降低32%（p = 0.064）；PTP队列主要终点降低46%（p = 0.011）；LVEF值≥40%且≤55%亚组降低58%（p = 0.017）[74] - GENETIC - AF试验不同人群中，Gencaro较TOPROL - XL在预防AF不良后果有优势，如总体人群维持正常窦性心律增加15%（p = 0.022），PTP队列增加28%（p < 0.001）等[76] 临床试验设备子研究相关 - GENETIC - AF设备子研究中，AF或ACM首次事件终点上，总体亚组队列Gencaro较TOPROL - XL降低25%（p = 0.315），PTP亚组队列降低41%（p = 0.140）；累积AFB总体亚组队列降低23%（p < 0.001），PTP亚组队列降低37%（p < 0.001）[79] 产品安全性和耐受性相关 - Gencaro安全性和耐受性良好，84%患者达到目标剂量，而TOPROL - XL组为72%；Gencaro组不良事件发生率23.8%，TOPROL - XL组为30.1%；心动过缓不良事件Gencaro组为3.7%，TOPROL - XL组为12.0% [80] 临床试验结果重新分析相关 - 公司重新分析BEST试验结果，显示ACM主要终点风险降低13%（p = 0.053）[82] 临床试验基因子研究相关 - BEST试验基因子研究表明，β - 1 389精氨酸纯合基因型患者在HF临床疗效终点上风险降低34% - 48% [84] 临床试验新发AF相关 - BEST试验中，Gencaro使新发AF发生率降低36%（p = 0.002），总体人群新发AF风险降低41%（p < 0.001）；β - 1 389精氨酸纯合基因型患者AF预防降低74%（p < 0.001）[86] 临床试验心室反应率及心血管相关 - BEST试验中，有AF的患者使用Gencaro，心室反应率控制在67%，安慰剂组为49%（p < 0.005）；有心室反应率控制的患者心血管死亡率/心血管住院率降低39%（p = 0.025）[87] 产品研发计划相关 - 公司计划2021年为AB171启动非临床研究，以支持潜在的IND提交和临床开发，用于HF和PAD的基因靶向治疗[90] 研发费用相关 - 2020年第一季度研发费用为40万美元，较2019年同期的70万美元减少约30万美元[92] 研发人员成本相关 - 2020年第一季度研发人员成本较2019年同期减少约20万美元[92] 一般及行政费用相关 - 2020年第一季度一般及行政费用为100万美元，较2019年同期的110万美元减少10万美元[94] 利息及其他收入相关 - 2020年第一季度利息及其他收入为2.4万美元，2019年同期为3.8万美元[96] 利息支出相关 - 2020年第一季度利息支出为4000美元，2019年同期为3000美元[97] 所得税收益相关 - 2020年第一季度所得税收益为0，2019年同期为8.2万美元[98] 现金及现金等价物相关 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为670万美元，较2019年12月31日的840万美元减少170万美元[100] 经营活动净现金使用量相关 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为168.6万美元，较2019年同期增加10万美元[101] 投资活动净现金使用量相关 - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为3000美元，2019年同期为0[102] 融资活动净现金相关 - 2020年第一季度融资活动净现金为0，2019年同期为300万美元[103]