新冠疫情相关情况 - 截至2020年10月30日，新冠病毒已感染超4400万人，造成超110万例死亡[64] - 约50%住院新冠患者D - dimer检测值升高，与不良临床结果相关[64] AB201临床试验计划 - 公司计划2020年第四季度对约100名住院新冠患者开展AB201的2b期临床试验，预计2021年第二季度获得顶线数据[64] - AB201的3期临床试验预计需450名患者，主要终点是临床康复[64] 基因相关人群情况 - 约50%北美和欧洲普通人群存在beta - 1 389精氨酸纯合基因型[66] 其他临床试验招募情况 - GENETIC - AF试验招募了267名左心室射血分数在12% - 55%的HF患者[67] - PRECISION - AF试验预计招募约400名左心室射血分数在40% - 55%的HF患者[68] Gencaro临床试验相关 - Gencaro的3期临床试验若在统计阈值p ≤ 0.01上成功，可能支持新药申请[68] - PRECISION - AF 3期临床试验预计招募约400名患者，计划使用显著性标准p ≤ 0.05，样本量对p值 ≤ 0.01有超90%效力[81] - 2019年公司获得FDA关于Gencaro 3期临床试验的SPA协议，但该协议不保证产品获批[130] - GENETIC - AF临床试验于2014年6月招募首位患者，2017年8月完成招募，因严格入组标准导致进度慢于预期[141] - 2018年2月公司公布Gencaro 2B期临床试验顶线结果，显示其与活性对照药琥珀酸美托洛尔有相似治疗益处[143] - Gencaro的2B期临床试验招募了267名患有AF的HF患者，2018年2月公布了2B期数据[174] AB201开发资金及权利 - 公司计划通过公开或私募股权、债务融资以及可能的政府资金来为AB201的开发提供资金[65] - 公司开发的AB201若成功，将拥有该化合物的独家商业权利，包括美国12年市场独占权和欧盟数据独占权[65] 患者医疗需求情况 - 射血分数（LVEF）值40%及以上的慢性心力衰竭（HF）和心房颤动（AF）患者有重大未满足医疗需求，该LVEF范围患者占欧美所有慢性HF患者一半以上，AF发病率估计在40% - 60%[69] Gencaro开发及权利保护 - 公司拥有Gencaro所有适应症的独家开发和商业权利，在美国和欧盟分别至少拥有至约2031年和约获批后10年的知识产权保护[72] 普通股销售情况 - 2017年公司签订销售协议，可出售最高1020万美元普通股，2020年修订协议将上限提高到3240万美元，该协议7月终止，已出售3302159股，总收益约3230万美元，净收益约3070万美元[75] - 7月公司签订新销售协议，可出售最高5400万美元普通股，截至10月31日已出售4839599股，总收益约2890万美元，净收益约2800万美元[76] - 截至10月31日，公司根据招股说明书还有2510万美元可用于发售普通股[77] - 2017年公司与代理商签订销售协议，可不时出售最高总发行价为1020万美元的普通股，2020年修订协议将最高总价值提高到3240万美元，该协议于2020年7月终止，共出售3302159股，总收益约3230万美元，净收益约3070万美元[100] - 2020年7月22日公司与代理商签订新销售协议，可不时出售最高总发行价为5400万美元的普通股，截至2020年10月31日，已出售4839599股，总收益约2890万美元，净收益约2800万美元[101] - 截至2020年10月31日，公司根据招股说明书有2510万美元可用于此次发行[102] 财务费用及现金情况 - 2020年第三季度研发费用为110万美元，2019年同期为30万美元，增长70万美元；前九个月研发费用为180万美元，2019年同期为140万美元，增长约30万美元[84] - 2020年前九个月和第三季度管理费用分别为290万美元和90万美元，2019年同期分别为310万美元和90万美元，减少20万美元[89] - 截至9月30日，公司现金及现金等价物为5110万美元，2019年12月31日为840万美元，净增加4270万美元[93] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为473万美元，2019年同期为364.3万美元；投资活动净现金使用量为6000美元，2019年同期为2000美元；融资活动净现金提供量为4750万美元，2019年同期为670万美元[94] 公司运营资金支撑情况 - 公司认为截至2020年9月30日的现金及现金等价物余额足以支持运营至2022年，包括AB201 2b期临床试验的预计成本[104] - 公司认为截至2020年9月30日的现金及现金等价物余额足以支撑运营至2022年，包括AB201 2b期临床试验预计成本[125] 临床试验风险 - 若AB201临床试验患者招募困难，可能导致潜在里程碑或监管批准延迟或受不利影响[116] - AB201可能无法产生足够结果以支持进一步开发和获得监管批准，且可能产生不良副作用[117][119] - 公司可能无法按预期时间实现项目开发目标，若未能实现里程碑，业务将受到重大不利影响[120] - PRECISION - AF临床试验完成需大量额外资金，因疫情和优先开发AB201已暂停启动，启动取决于获得额外资金、疫情缓解和患者可用性[121] - 公司需通过股权或债务交易及战略交易筹集大量资金，以继续开发产品候选药物和实现商业化，否则可能停止开发或运营[121] - 公司的流动性和筹集额外资金或完成战略交易的能力受临床试验成本和时间、股价、上市资格、经济和行业状况等多种因素影响[123] - 公司产品候选药物临床试验结果不确定，可能无法获得监管批准和实现商业化[128][129][142] - 临床前测试和早期临床试验结果可能无法预测后期研究结果，若无法证明产品安全性和有效性，将无法获得监管批准，影响公司业务和财务状况[145] - 产品候选药物给人类使用可能产生不良副作用，导致临床试验中断、延迟或停止，监管机构可能拒绝批准[146] - 临床试验不成功或延迟，将无法商业化产品或无法按预期时间开发，导致公司普通股市场价格下跌[147] - 公司依赖合同研究组织进行临床试验，对试验各方面控制有限，可能出现成本增加、工作质量问题等[149] - 公司可能无法按预期时间实现项目发展目标，如PRECISION - AF试验因疫情、患者招募和融资问题被搁置[150] - 公司产品候选药物面临多种临床开发延迟风险，如获得监管授权延迟、获取临床材料延迟、招募患者延迟等[175] 公司上市相关情况 - 公司需满足纳斯达克资本市场上市要求，包括每股最低收盘价1美元、公众持股市值至少100万美元、股东权益至少250万美元或上市证券总市值至少3500万美元[132] - 2012、2015和2018年公司因股价未达要求收到潜在退市通知，分别进行1比6、1比7和1比18反向股票分割后恢复合规[134] - 截至2020年10月30日，公司普通股收盘价为每股3.85美元，上市证券总市值约3590万美元；截至2020年9月30日，股东权益为5050万美元[135] 疫情对公司业务影响 - 公司业务可能受健康流行病（如COVID - 19）影响，包括临床试验受限、供应链中断等[136][137][138][139] 公司合作相关风险 - 公司依赖与第三方合作开发产品候选药物，合作存在风险，如合作方有资源分配决定权、可能停止合作等[151][152][154] - 寻求额外合作面临挑战，合作协议可能无法高效推动产品开发或商业化，大型药企合并减少潜在合作方[155][156] Gencaro基因检测相关风险 - Gencaro未来临床试验需第三方诊断服务提供商进行基因检测，公司无法直接控制检测的时间、实施和费用[158] - 监管机构对伴随诊断有规定，其立场变化可能影响公司临床开发项目，公司开发诊断产品经验有限，依赖第三方[159][160] - 基因检测需获得监管批准，若未及时获批或第三方提供商出现问题，将影响Gencaro商业化[161][162][164][165] 公司股份相关情况 - 截至2020年9月30日，公司约有930万股普通股流通在外，根据纳斯达克规则，发行超过190万股（占总流通股20%）且每股价格低于特定标准时需股东批准[169] - 若公司市值在下一次10 - K表格年度报告时低于7500万美元，SEC规则将限制公司通过“暂搁”注册声明出售证券[169] 公司产品监管相关情况 - 公司产品候选药物的临床开发、测试、制造等环节受FDA等广泛监管，获批过程昂贵且耗时，失败可能发生在任何阶段[171][172] - 若产品候选药物获批，公司将面临持续的监管义务和限制，可能产生重大费用并限制其他产品开发和商业化[182] - 公司产品候选药物的第三方制造商及其设施受FDA监管，需符合cGMP要求，后续发现问题可能导致产品受限或停产[184] - 公司或其合作伙伴对药品的营销和广告受FDA等监管，违规将面临刑事和民事制裁[185] - 公司药品营销受医疗“欺诈和滥用”相关法律法规监管，违规将面临刑事和民事制裁[186] - 公司可能面临联邦和州法规下的虚假索赔诉讼，诉讼增加了公司面临不利后果的风险[187] - 若公司、合作伙伴或第三方制造商未遵守持续监管要求，监管机构可能采取多种措施严重损害公司业务[188] 公司业务其他风险 - 依赖第三方商业化产品可能减少公司收入，且公司可能无法控制第三方销售努力[191] - 公司依赖关键人员，失去他们可能严重损害产品开发、合作和融资工作[193] - 公司无制造能力，依赖第三方制造商，可能面临生产中断、成本增加等问题[194] - 公司从临床开发阶段过渡需完成多步骤，无法保证成功及时过渡[196] - 若获批，AB201和Gencaro将进入竞争市场，可能因多种因素无法成功[198] - 产品若未获市场接受，公司业务将受重大损害[201] - 医疗改革措施可能对公司业务产生重大不利影响，如医疗器械税为2.3%[205] - 政府控制药价、要求回扣及授权等举措或影响公司产品商业化及业务，未来医疗改革立法及影响难以预测[207] - 公司竞争对手在资金、专业知识等方面更具优势，公司有效竞争依赖完成临床试验、建立销售基础设施等能力[208] - 若无法识别、许可或收购其他产品，公司业务扩张可能受限，收购还可能带来运营压力和融资需求[209] - 公司产品在国外市场需满足监管要求，可能面临成本增加、上市延迟或受阻等问题[211] - 公司财务报告内部控制可能存在缺陷，若被认定无效，可能影响业务和股价[212] - 税收法律变化可能对公司业务、现金流和财务状况产生不利影响，公司使用NOL抵消未来应税收入可能受限[212] - 公司面临安全漏洞、网络攻击等风险，可能导致声誉受损、业务受影响，同时需遵守数据保护法规，否则可能面临处罚[215] - 公司面临产品责任诉讼风险，若败诉将承担巨额赔偿并可能限制产品商业化[222] - 公司产品责任保险覆盖有限，可能无法获得足够或可接受成本的保险[224] - 公司研发涉及危险材料，使用不当可能面临诉讼、罚款，合规成本高[225] - 公司从CPEC获得Gencaro独家许可，若协议终止将影响产品开发和商业化[226] - 公司遵守美内外隐私和安全法律可能增加合同义务、合规成本，影响数据处理和运营[221] - 第三方可能拥有公司商业化产品所需专利，公司可能需支付许可费或面临诉讼[229] - 公司知识产权可能被挑战、无效或规避，影响市场保护和竞争地位[233] 公司股票价格及股份情况 - 公司股票价格过去和未来可能大幅波动，受产品监管、资金、临床试验等多因素影响[237] - 截至2020年9月30日，约930万股普通股已发行，这些股份自由转让可能压低股价[239] - 截至2020年9月30日，约13.3万股普通股可在行使流通认股权证时发行[240] - 截至2020年9月30日，约3.7万股普通股可在行使流通股票期权时发行[241] 公司反收购相关情况 - 公司章程授权董事会最多发行约500万股优先股以阻碍收购企图[245] - 股东需持有至少50%的流通普通股才能要求召开特别股东大会[246] - 特拉华州反收购法规定，持有公司15%或以上流通有表决权股票的股东，在收购该比例股票之日起三年内，不得与公司进行超过10%资产的合并或出售交易，除非满足特定条件[248] 公司研发活动情况 - 2019年公司研发活动专注于Gencaro和AB171非临床开发，预计2020年研发活动在获得额外融资后将聚焦AB201监管活动及启动临床试验[209] 公司税收抵免及亏损情况 - 截至2019年12月31日，公司净运营亏损（NOL）结转约1.703亿美元，研发税收抵免约170万美元，可用于抵消未来应税收入，2018年前产生的NOL将于2025年开始过期[212] 公司违规罚款情况 - 违反GDPR的公司可能面临最高2000万欧元或全球年营业额（收入）4%的罚款[220] 若AB201获批市场保护情况 - 若AB201获批，公司预计在美国有12年市场保护期，但可能有竞品不受限制[233]