财务数据关键指标变化：收入和利润 - 第三季度总收入为306.1万美元，同比增长150万美元；九个月总收入为439.3万美元，同比增长12.6万美元[125] - 来自Alnylam的ONPATTRO royalties产生收入，部分royalty权益以2000万美元总收益出售给OMERS[117][128] - 公司出售部分ONPATTRO特许权权益获得总收益2000万美元[91] - 2019年第三季度其他收入（损失）为净损失375.8万美元，而2018年同期为收益367.1万美元[144] - 2019年前九个月权益投资损失为1149.7万美元[144] - 第三季度净亏损为8250.3万美元，九个月净亏损为1.29069亿美元[125] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 第三季度营业费用为9446.2万美元，九个月营业费用为1.3538亿美元[125] - 2019年第三季度总运营费用为9446.2万美元，较2018年同期的3401.3万美元大幅增加[131] - 2019年第三季度无形资产减值费用为4383.6万美元，占总费用的46%[131] - 2019年第三季度商誉减值费用为2247.1万美元，占总费用的24%[131] - 2019年第三季度研发费用为1773.1万美元，同比增长116.5万美元，占总费用的19%[131][134] - 2019年前九个月研发费用为4518.3万美元，同比减少168.8万美元，占总费用的33%[132][134] - 2019年第三季度仲裁相关费用为648.6万美元，占总费用的7%[131][142] 财务数据关键指标变化：现金流和资本 - 2019年第三季度运营活动所用现金净额为2347万美元[151] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为9008.2万美元[151] - 截至2019年9月30日的九个月，经营活动使用的现金为5770万美元，较2018年同期的5080万美元有所增加[152] - 经营活动现金使用增加主要由于公司在2019年前九个月支付了590万美元的仲裁裁决款给UBC[152] - 截至2019年9月30日的九个月，投资活动使现金增加8720万美元，主要因部分短期投资到期[153] - 截至2019年9月30日的九个月，融资活动使现金增加2360万美元，主要来自出售部分ONPATTRO未来特许使用权的净收益[154] - 截至2019年9月30日，公司持有现金及现金等价物9010万美元，且无未偿还债务[155] - 根据2018年12月签订的销售协议，公司截至2019年9月30日发行了1,208,090股普通股，获得总收益约520万美元[155] - 公司于2019年7月以2000万美元总收益（扣除咨询费前）将部分ONPATTRO特许使用权出售给OMERS[156] - 公司于2018年1月完成第二批次664,000股优先股发行，获得总收益6640万美元，用于推进临床管线及营运资本[159] 业务线表现：RNAi候选药物 - AB-729初步安全性和有效性数据预计在2020年第一季度公布[82][105] - 公司RNAi候选药物AB-729已启动单次和多次给药的1a/1b期临床试验[105] - 公司最初的RNAi候选药物ARB-1467已停止开发，重点转向AB-729[106] 业务线表现：衣壳抑制剂 - 公司预计在2019年12月为一种口服下一代衣壳抑制剂候选化合物提交研究性新药申请前研究[82] - 公司预计在2020年初就AB-452的临床开发做出决定[82] - 衣壳抑制剂AB-506的1a/1b期临床试验结果预计在2019年11月美国肝病研究协会会议上公布[82] - AB-506在CHB受试者中显示平均HBV DNA降低-2.0 log（160mg剂量）至-2.8 log（400mg剂量），HBV RNA降低-2.4 log[111] - 四名CHB受试者出现4级ALT升高，其中一名400mg剂量受试者HBsAg和HBeAg分别降低-1.4 log和-2.0 log[111] - 公司决定停止AB-506开发，并取消原定2020年下半年与AB-729的联合研究计划[111] - AB-452临床前研究因安全性发现暂停，需重复90天两物种安全性研究以决定是否推进[114] - 公司预计在2019年12月选择一种新型衣壳抑制剂候选化合物进入IND申报研究[111] 管理层讨论和指引 - 公司预计现金及现金等价物足以维持运营至2021年初[82] - 由于中止AB-506的开发，公司预计截至2019年9月30日的9010万美元现金及等价物可支撑运营至2021年初[160] 其他重要内容：股权投资与资产 - 公司持有Genevant Sciences Ltd.约40%的股权[91] - 公司持有Genevant约40%股权，Roivant向Genevant投入3750万美元种子资本[120] - 公司持有Genevant约40%的股权，该资产有潜力为非HBV应用提供非稀释性资本[158] 其他重要内容：市场背景 - 全球约有2.57亿人感染乙型肝炎病毒，接受标准护理治疗方案的患者治愈率低于5%[89]