公司财务状况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损3.661亿美元，现金、现金等价物和短期投资为1.62亿美元，预计资金可支持运营至2021年[47] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损3.661亿美元，现金、现金等价物和短期投资为1.62亿美元，低于2018年12月31日的2.051亿美元[63] 新租赁准则相关 - 2019年1月1日采用新租赁准则，估计增量借款利率为8.5%[54] ADVM - 022项目进展 - 2018年9月，公司ADVM - 022获FDA治疗湿性AMD的快速通道指定[44] - 2018年11月，OPTIC 1期试验首位患者接受ADVM - 022单剂玻璃体内注射[44] - 2019年4月，OPTIC试验第一队列（6 x 10^11 vg/眼）完成患者入组和给药，FDA要求补充ADVM - 022生产工艺信息并暂停临床试验，后部分解除暂停[44] - 2019年9月，公布OPTIC试验第一队列患者24周临床数据，患者视力维持且视网膜解剖结构改善，无需抗VEGF救援注射[44] - 2019年10月，提供中位随访34周（范围28 - 44周）的临床数据，患者继续维持视力和改善视网膜解剖结构，无需抗VEGF救援注射[44] - OPTIC试验第二队列（2 x 10^11 vg/眼）已完成患者入组和给药，第三队列（n = 9）已开始以相同剂量给药，第四队列（n = 9）将以6 x 10^11 vg/眼给药[44] - 公司计划在2020年上半年公布OPTIC试验第二队列24周数据和第一队列52周数据[44] - 公司计划在2020年上半年提交ADVM - 022治疗糖尿病性视网膜病变的IND申请[44] 公司收入情况 - 2019年第三季度合作与许可收入为25万美元，2018年同期为83.3万美元，减少58.3万美元；2019年前九个月为25万美元，2018年同期为154.2万美元，减少129.2万美元[56] 公司费用情况 - 2019年第三季度研发费用降至994.4万美元，较2018年同期的1448万美元减少453.6万美元；2019年前九个月降至2904.5万美元，较2018年同期的3849.1万美元减少944.6万美元[56][58] - 2019年第三季度一般及行政费用增至738.9万美元，较2018年同期的482.6万美元增加256.3万美元；2019年前九个月增至2009.7万美元，较2018年同期的1937.3万美元增加72.4万美元[56][59] - 公司预计未来研发和一般及行政费用将增加，且未来需大量额外资金支持产品开发和商业化[58][60][63] 无形资产减值情况 - 2018年第三季度和前九个月无形资产减值500万美元，2019年同期无减值费用[56][61] 其他收入净额情况 - 2019年第三季度其他收入净额减少30万美元，前九个月增加22.7万美元[56][62] 公司现金流情况 - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为3433.5万美元，2018年同期为4123.4万美元[65][66] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为4886.3万美元，2018年同期为提供6141.7万美元[65][67] - 2019年前九个月融资活动净现金提供量为142万美元，2018年同期为6997万美元[65][68] 公司披露控制与程序情况 - 截至2019年9月30日，公司披露控制与程序有效，能合理保证信息按要求记录、处理、汇总和报告，并传达给管理层[71] - 2019年第三季度，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[71] - 公司管理层认为披露控制与程序及内部控制无法防止所有错误和欺诈，控制系统有固有局限性[72] - 公司将持续审查和评估披露控制与程序的设计和有效性，未来业务事件可能导致重大修改[72] 公司表外安排及市场风险披露情况 - 公司无《S - K条例》定义的表外安排[69] - 作为较小报告公司，公司无需按SEC规则提供市场风险的定量和定性披露信息[69] 公司法律诉讼情况 - 公司法律诉讼情况不适用[74]