核心产品目标疾病情况 - 公司核心产品ADVM - 022针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变，wet AMD在美国约有120万患者、全球约300万患者，糖尿病视网膜病变在美国有800万患者[7] - 湿性AMD影响约10%的AMD患者，美国约有120万患者，全球约有300万患者，美国每年新增病例约15 - 20万例[19] - 美国约800万糖尿病视网膜病变患者中，仅200万被诊断，100万接受治疗[26] - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）在美国的患病率约为120万，全球为300万；糖尿病性视网膜病变在美国的患病率为800万[7] 核心产品临床试验情况 - OPTIC试验中，队列1（n = 6）患者接受6 x 10^11 vg/眼的ADVM - 022高剂量治疗，队列2（n = 6）接受2 x 10^11 vg/眼的低剂量治疗，2020年第一季度完成队列3（n = 9，2 x 10^11 vg/眼）患者给药并开始筛选队列4（n = 9，6 x 10^11 vg/眼）[7] - ADVM - 022一期临床试验中，队列1（n = 6）患者接受高剂量6 x 10^11 vg/眼治疗，队列2（n = 6）患者接受低剂量2 x 10^11 vg/眼治疗[20] - 队列1和2患者在接受ADVM - 022治疗前12个月平均接受9.2次抗VEGF注射，自诊断湿性AMD以来，队列1和2患者分别平均接受35.3次（范围7 - 109）和34.0次（范围4 - 69）注射[22] - 队列1中6名患者在中位随访50周时均无需救援注射，队列2中6名患者在24周时有4名无需救援注射，两个队列共12名患者中有10名（83%）无需救援注射[22] - 2020年第一季度，公司完成队列3（n = 9，低剂量2 x 10^11 vg/眼）患者给药，并开始筛选队列4（n = 9，高剂量6 x 10^11 vg/眼）[25] - 公司计划在2020年第二季度公布更多临床数据，并在2020年下半年公布队列1 - 4的长期数据[25] - 队列1和2患者接受ADVM - 022治疗后，平均最佳矫正视力与基线相比保持稳定，平均中央亚区厚度与基线相比有所改善[22] 核心产品临床计划情况 - 公司计划2020年上半年提交糖尿病视网膜病变的研究性新药（IND）申请，下半年开始1/2期临床试验[7] - 公司计划在2020年第二季度提交ADVM - 022的IND申请，下半年启动1/2期临床试验[27] - 公司计划在2020年第二季度公布OPTIC试验的额外临床数据，2020年下半年公布队列1 - 4的长期数据[7] 目标疾病治疗市场情况 - 2019年用于治疗wet AMD和糖尿病视网膜病变的标准护理抗VEGF疗法全球销售额超过110亿美元[10] - 目前治疗wet AMD的标准护理方法要求患者每4 - 12周接受一次玻璃体内（IVT）注射抗VEGF蛋白[10] - 2019年，用于治疗湿性AMD、糖尿病性视网膜病变、视网膜静脉阻塞和其他眼部疾病的标准疗法全球销售额超110亿美元[19] - 2019年，用于治疗湿性AMD、糖尿病视网膜病变等眼部疾病的标准护理品牌抗VEGF疗法全球销售额超110亿美元[26] 公司设施与能力情况 - 公司新设施面积81000平方英尺，将扩大内部工艺开发能力至1000升生产规模[7][10] - 公司新设施面积为81000平方英尺，位于加利福尼亚州红木城，将用于扩大实验室和制造工艺能力[7] - 公司计划将内部工艺开发能力扩展到1000升生产规模，以支持后期临床试验和商业化[10] 公司授权合作情况 - 公司将AAV.7m8的使用权授予GenSight Biologics S.A.用于其产品候选GS030的开发[7] - 公司已将AAV.7m8的使用权授予GenSight Biologics S.A.用于其产品候选药物GS030的开发[7] 公司其他产品研发情况 - 公司正在临床前阶段开发用于治疗遗传性血管性水肿的研究性基因治疗候选药物[7] AAV使用情况 - 截至2019年9月，AAV已用于超240项临床试验[14] 核心产品不良事件情况 - ADVM - 022相关不良事件轻度占71%，中度占29%[22]