财务数据和关键指标变化 - 公司完成公开后续发行，净收益约1.41亿美元，加上期末现金1.66亿美元，公司现金超过3亿美元，预计可支持运营至2022年 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 基因疗法ADVM - 022 - OPTIC试验中，第一、二队列数据显示ADVM - 022疗效显著且有剂量反应，第一队列6名患者在中位随访50周时无需救援注射，其中3名超过52周；第二队列4名患者在24周时无需注射，两个队列83%的患者无需救援注射，患者视力总体保持稳定，视网膜解剖结构改善 [13][14] - 目前已完成第三队列9名患者给药，正在进行第四队列患者筛选，计划今年5月公布OPTIC新临床数据，下半年公布所有四个队列数据 [8] 糖尿病视网膜病变（DR）业务 - 计划2020年上半年提交IND申请，下半年开展1/2期临床试验 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约800万糖尿病视网膜病变患者中，仅200万被诊断，100万接受治疗，该市场需求未得到充分满足 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注为严重眼部和罕见疾病患者提供变革性疗法，致力于将ADVM - 022打造成一次性玻璃体内注射基因疗法，同时开发新型基因疗法管线，利用领先的AAV平台进行业务拓展 [7][9] - 年初迁至红木城新总部，支持公司增长计划，拓展核心能力；任命Angela Thedinga为首席技术官，专注领导制造战略，为后期临床试验和商业化做准备 [9][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司关注新冠疫情情况，采取必要预防措施支持员工和业务，目前未发现OPTIC试验受疫情影响 [6][12] - 基因疗法领域令人兴奋，公司有望成为基因疗法领域的领导者，ADVM - 022在湿性AMD和DR治疗方面有潜力 [6][7] 其他重要信息 - 公司在OPTIC试验的第三、四队列使用预防性类固醇眼药水代替口服类固醇，以减少类固醇全身暴露，延长覆盖时间，降低炎症发生 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第四队列的潜在招募情况以及AMD数据对糖尿病视网膜病变疗效的潜在参考和该疗法与标准护理药物的比较 - 公司正在积极筛选患者，调查人员对第四队列招募感兴趣，有很多患者排队等待快速入组；在安全性方面，OPTIC试验第一阶段数据及第三、四队列使用类固醇眼药水的情况有一定参考价值；在疗效方面，目前批准的抗VEGF药物在湿性AMD和糖尿病黄斑水肿治疗中剂量相似，OPTIC试验中的疗效对糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿可能适用；与现有抗VEGF疗法相比，ADVM - 022的持续递送方法可提供长效抗VEGF，降低视力威胁并发症风险 [21][22][25][27] 问题2: 对[Bayview]数据中安全信号的看法以及对玻璃体内疗法和ADVM - 022这类长效疗法的影响 - 公司与[Bayview]的炎症情况不同，公司的炎症为低级别，可用局部类固醇控制；[Bayview]出现的与视力丧失相关的后部炎症、血管炎等问题，可能原因包括生产问题、单链片段特性、高剂量抗VEGF，而ADVM - 022未出现这些情况 [30][31][33] 问题3: 是否确定糖尿病视网膜病变试验的第三种方案以及第三队列开放标签性质的情况和超过六周预防性类固醇疗程的患者数量 - 公司对第四队列使用六周类固醇眼药水方案有信心，糖尿病视网膜病变试验方案设计待IND提交后分享，会考虑使用局部类固醇管理炎症；第三队列有9名患者，11月招募第一名患者，有部分患者已超过六周，公司基于所见情况继续使用相同类固醇方案 [36][39] 问题4: 局部类固醇的剂量以及是否可能为第四队列增加剂量 - 局部类固醇给药频率为前三周每天4次，之后依次递减，眼药水可增加给药频率，根据第一、二队列经验，炎症可用局部类固醇控制，期待第三、四队列数据 [41] 问题5: 对ARVO数据更新的预期 - ARVO现场会议取消，但公司仍计划5月公布OPTIC试验数据，具体呈现方式等待ARVO通知，可能通过网络直播等形式 [44][45] 问题6: 第一、二队列类固醇逐渐减量的情况 - 第一队列中，截至12月1日数据分析时，1名患者有无关严重不良事件（视网膜脱离术后），有细胞炎症，另外5名患者无细胞炎症，2名患者在逐渐减量使用类固醇；第二队列中，6名患者随访24周时，2名无需类固醇眼药水，炎症为零或接近零，2名有轻微炎症，短期使用局部类固醇后炎症消退，2名炎症较明显但在改善或消退，正在逐渐减量使用眼药水；第三队列患者使用六周局部眼药水，有望减少不良事件和炎症发作 [48][50][51]