Ampligen新药审批与商业化进展 - 公司在2013年2月收到FDA关于Ampligen新药申请的完整回复信，需进行至少一项额外临床试验等工作[95] - 2016年8月，公司的rintatolimod（美国商品名：Ampligen®）获得阿根廷国家药品、食品和医疗技术管理局（ANMAT）批准，可在阿根廷商业销售用于治疗严重慢性疲劳综合征（CFS）[96] - 公司的rintatolimod（美国商品名：Ampligen®）获阿根廷药品管理局ANMAT批准，将由拉丁美洲商业伙伴GP Pharm在阿根廷商业化销售用于治疗严重慢性疲劳综合征（CFS）[114] - 公司继续寻求Ampligen在美国和国外的商业化批准，以及扩大Alferon N Injection目前在美国和阿根廷批准的商业治疗适应症[99] - 公司与GP Pharm签订五年独家销售等协议，GP Pharm负责阿根廷Ampligen治疗严重CFS的监管审批和商业化[145] Ampligen早期访问计划（EAP）相关 - 2016年5月，公司与荷兰myTomorrows公司达成为期五年的协议，在欧洲和土耳其开展并管理针对CFS的早期访问计划（EAP）；2017年1月，EAP扩展至荷兰的胰腺癌患者；2018年2月，协议修订将范围扩展至加拿大治疗胰腺癌患者；2018年3月，myTomorrows成为公司在加拿大供应Ampligen治疗CFS特殊访问活动的独家服务提供商[97] - 公司与荷兰myTomorrows签订五年协议，开展和管理欧洲、土耳其、加拿大等地针对慢性疲劳综合征（ME/CFS）和胰腺癌的早期获取计划（EAP）[116][131] - 公司与myTomorrows签订EAP协议，实际最高特许权使用费率在2% - 10%，特许权终止日期在首次商业销售后5 - 15年[147] Ampligen临床试验情况 - 目前有五项Ampligen临床试验正在招募患者，均在大学癌症中心进行，测试能否重新编程肿瘤微环境以提高癌症免疫疗法的有效性；另有六项与大学医学/癌症研究中心合作的癌症试验处于不同的预招募阶段[98] - Ampligen®的EAP/临床试验包括对肾细胞癌、恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌、尿路上皮癌、前列腺癌和胰腺癌、CFS、乙型肝炎和HIV患者的潜在治疗研究[113] - 目前有五项Ampligen癌症临床试验在大学癌症中心开放招募，另有六项计划在2019年或2020年初启动（需资金支持）[126][127] - 2018年10月，公司与罗斯威尔帕克综合癌症中心签署临床试验协议，评估Ampligen与检查点抑制剂（CPIs）联合治疗原发性耐药患者的免疫介导作用[125] Ampligen临床治疗数据 - 截至2019年6月30日，有13名患者参与开放标签扩大使用治疗方案AMP - 511 [115] - 截至2019年6月30日，有42名胰腺癌患者在荷兰伊拉斯谟大学接受Ampligen免疫肿瘤治疗[132] - 截至2019年6月，24名局部晚期或转移性疾病患者中4人在Ampligen方案下无额外治疗存活超一年，另有4人在姑息化疗下存活超一年，15人在开始治疗7个月内死亡；5名切除手术患者中2人分别在术后24和27个月死亡，另外3人术后接受辅助Ampligen治疗平均存活26个月[134] Ampligen生产相关 - 公司运营着一个面积为30,000平方英尺的设施，位于新泽西州新不伦瑞克，目标是生产Ampligen®和Alferon®[109] - 2018年生产两批超16000瓶Ampligen用于临床研究和EAP[140] Ampligen药物特性与指定 - Ampligen®是一种用于全球重要癌症、病毒性疾病和免疫系统疾病的RNA药物，在临床中已证明对多种实体瘤有独立疗效，与检查点阻断疗法联合使用时可提高动物肿瘤的生存率和疗效[106] - Ampligen®在其开发历史中获得了各种指定，包括孤儿药产品指定（FDA和欧洲药品管理局（EMA））、带成本回收授权的治疗方案（如“扩大使用”或“同情使用”授权）（FDA）以及基于某些临床总结报告评估的“有前景”临床结果认可[111] - 2018年6月研究表明，Ampligen在创造增强肿瘤微环境以进行检查点阻断治疗方面优于另外两种TLR3激动剂[118] Alferon N Injection相关 - Alferon N Injection®在美国被批准用于18岁及以上患者的难治性或复发性外部尖锐湿疣（GW）的病灶内治疗，在阿根廷被批准用于对重组干扰素治疗失败或不耐受的难治性患者[108] - 约7900万美国人感染人乳头瘤病毒（HPV），公司的Alferon N Injection®是唯一获美国和阿根廷批准用于治疗18岁及以上患者难治性或复发性外部生殖器疣的天然多物种α - 干扰素[120] 财务数据关键指标变化 - 季度数据 - 2019年和2018年第二季度净亏损分别约为202.9万美元和241.5万美元，亏损减少约38.6万美元或16%[154] - 2019年和2018年第二季度每股净亏损分别为1.07美元和2.38美元，2019年6月30日加权平均流通股数为189.8703万股，2018年为101.5308万股[155] - 2019年和2018年第二季度Ampligen成本回收计划收入分别为2.9万美元和3.3万美元[156] - 2019年和2018年第二季度生产成本分别约为21.5万美元和18.6万美元，增加2.9万美元[157] - 2019年和2018年第二季度研发成本分别约为109.6万美元和134.1万美元，减少约24.5万美元或18%[158] - 2019年和2018年第二季度一般及行政费用分别约为194.2万美元和173.3万美元，增加约20.9万美元或12%[159] 财务数据关键指标变化 - 上半年数据 - 2019年和2018年上半年净亏损分别约为539.7万美元和512.8万美元，亏损增加约26.9万美元或5%[162] - 2019年和2018年上半年生产成本分别约为44.6万美元和39.4万美元，增加了5.2万美元[165] - 2019年上半年研发成本约为202.4万美元，较去年同期的219.6万美元减少约17.2万美元，降幅8%[166] - 2019年和2018年上半年一般及行政费用分别约为370.9万美元和321.6万美元，增加约41.3万美元，增幅13%[167] 财务数据关键指标变化 - 资金相关 - 2019年8月5日，公司与芝加哥风险投资伙伴公司签订协议，发行本金263.5万美元的有担保本票，年利率10%，24个月到期，公司收到190万美元[171] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约286.4万美元，较2018年12月31日增加约103.9万美元[173] - 2019年上半年经营活动使用现金约421.4万美元，较2018年同期的524.5万美元减少103.1万美元，降幅20%[173] - 2019年上半年投资活动使用现金约62.6万美元，较2018年同期提供的99.3万美元增加161.9万美元[174] - 2019年上半年融资活动提供现金约555万美元，较2018年同期的640.8万美元减少90.8万美元[175] - 2019年7月19日，公司与马克西姆签订新股权分配协议，可出售总发行价高达450.8244万美元的普通股[183] - 2019年6月，公司董事和高管按计划购买67767股普通股，总价27.4万美元，平均价格4.04美元[182] 其他事项 - 荷兰政府批准并延长治疗计划一年，公司希望与伊拉斯谟大学合作开展联合治疗计划[133][135]