公司基本信息 - 公司总部位于佛罗里达奥卡拉，专注癌症和免疫缺陷疾病治疗药物研发，运营着一个30,000平方英尺的设施[105][110] 药品审批进展 - 2013年2月，公司收到FDA关于Ampligen治疗慢性疲劳综合征新药申请的完整回复信，需开展至少一项额外临床试验等[94] - 2016年8月，公司获得阿根廷药品管理局ANMAT对rintatolimod（美国商品名：Ampligen®）用于治疗严重慢性疲劳综合征的新药申请批准[95][108] - Alferon N Injection在美国获批用于18岁及以上患者难治性或复发性外部尖锐湿疣的病灶内治疗，在阿根廷获批用于对重组干扰素治疗失败或不耐受的难治性患者[109] - FDA批准Ampligen每200mg小瓶的报销水平从200美元提高到345美元，截至2019年9月30日，有13名患者参与开放标签扩大使用治疗方案[116] - 2019年9月公司获FDA许可向阿根廷运送Ampligen用于商业推广和销售[137] 业务合作与计划 - 2016年5月，公司与myTomorrows签订为期五年协议，开展欧洲和土耳其慢性疲劳综合征早期访问计划EAP [97] - 2017年1月，EAP扩展至荷兰胰腺癌患者；2018年2月扩展至加拿大胰腺癌患者；2018年3月，myTomorrows成为公司在加拿大供应Ampligen治疗慢性疲劳综合征特殊访问活动的独家服务提供商[97] - 公司计划继续寻求Ampligen在美国和国外的商业化批准，拓宽Alferon N Injection的商业治疗适应症，同时寻求高级共同开发合作伙伴[99] - 公司与匹兹堡大学合作的结直肠癌研究成功完成1期剂量递增，2018年10月与罗斯威尔帕克综合癌症中心签署临床试验协议，评估Ampligen与检查点抑制剂（CPIs）联合治疗效果[124][125] - 计划在2019年或2020年初启动五项Ampligen临床试验，其中脑转移性乳腺癌研究获美国国防部约1500万美元资助[128] - 2017年1月，与myTomorrows的早期访问计划（EAP）扩展至荷兰胰腺癌患者，2018年2月扩展至加拿大，待政府批准[130] - 2016年5月，公司与荷兰myTomorrows签订为期五年协议，开展欧洲和土耳其ME/CFS的早期访问计划[117] - 与GP Pharm签订五年独家销售、营销、分销和供应协议，负责Ampligen在阿根廷治疗严重CFS的监管审批和商业化[141] - 与myTomorrows签订EAP协议，在欧洲和土耳其开展ME/CFS相关活动，实际最高特许权使用费率在2% - 10%，特许权终止日期在首次商业销售后5 - 15年[143] - 2019年7月19日公司与Maxim Group LLC签订新的股权分配协议，截至9月30日已出售905,869股，总收益255.3079万美元，包含支付给Maxim 3.5%的费用8.9358万美元[176] 临床试验情况 - 目前有六项Ampligen临床试验正在招募患者，均在大学癌症中心进行，四项在罗斯威尔帕克综合癌症中心，两项在匹兹堡大学医学中心；另有五项与大学医学/癌症研究中心合作的癌症试验处于不同的预招募阶段[98] - 目前有六项Ampligen临床试验在大学癌症中心开放招募，包括卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌、前列腺癌等[126] - 胰腺癌EAP在伊拉斯谟大学开展，药物耐受性良好，患者生活质量改善，预计2020年上半年公布前两年数据[131] - 2018年4月完成Ampligen®加FluMist®鼻内人体安全性研究（AMP600）数据分析，6月Ampligen®在肿瘤微环境研究中表现优于其他两种TLR3激动剂[118] 药品生产情况 - 2018年生产两批超16000瓶Ampligen用于临床研究和EAP项目[136] 药品相关特性 - Ampligen是一种用于全球重要癌症、病毒性疾病和免疫系统疾病的RNA药物，在临床中已证明对多种实体瘤有单药疗效，与检查点阻断疗法联合使用可提高动物肿瘤的生存率和疗效[107] 药品市场情况 - 约7900万美国人感染人乳头瘤病毒（HPV），公司的Alferon N Injection®获批在美国和阿根廷用于治疗18岁及以上患者难治性或复发性外部生殖器疣[120] 公司业务外包情况 - 公司外包部分制造、质量控制、营销和分销业务，通过质量保证和监管部门控制整个过程，但无法保证Alferon制造设施或合同制造商能通过FDA预批准检查[100] 公司401(k)计划情况 - 2016年1月1日起公司终止6%的401(k)计划匹配供款，2019年前9个月未向该计划供款[147] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2019年第三季度净亏损约294.8万美元，较2018年同期减少约13万美元或4%[150] - 2019年前9个月净亏损约834.5万美元，较2018年同期增加约13.9万美元或2%[157] 财务数据关键指标变化 - 研发成本 - 2019年第三季度研发成本约119万美元，较2018年同期减少约40.5万美元或25%[153] - 2019年前九个月研发成本约为321.4万美元，较去年同期的379.1万美元减少约57.7万美元，降幅15%[161] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2019年第三季度一般及行政费用约184.6万美元，较2018年同期增加约57.3万美元或45%[154] - 2019年前九个月一般及行政费用约为555.5万美元，较2018年同期的456.9万美元增加约98.6万美元，增幅22%[162] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2019年前9个月Ampligen成本回收计划收入为9万美元，较2018年同期减少3.7万美元[159] 财务数据关键指标变化 - 和解收益 - 2019年9月30日初步和解收益为26万美元，2018年同期供应商和解收益为47.4万美元，较上年同期净收入减少21.4万美元[163] 财务数据关键指标变化 - 利息费用和融资成本 - 2019年前九个月可转换债务的利息费用和融资成本增加28.5万美元，2019年第三季度使用蒙特卡罗方法对可转换债务估值获得1.2万美元收益[164] 财务数据关键指标变化 - 认股权证重估收益 - 2019年前九个月某些可赎回认股权证的季度重估产生约148.5万美元收益，2018年同期为82.6万美元[165] 财务数据关键指标变化 - 本票发行 - 2019年8月5日公司发行本金为263.5万美元的有担保本票，年利率10%，24个月到期，收到扣除折扣和费用后的款项190万美元[166] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为1173万美元，较2018年12月31日增加约990.5万美元[167] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金使用 - 2019年前九个月经营活动使用现金约677.8万美元，较2018年同期的822.1万美元减少125万美元，降幅15%[167] 财务数据关键指标变化 - 融资活动现金提供 - 2019年前九个月融资活动提供现金约1714.6万美元，较2018年同期的925.4万美元增加789.2万美元[169]