主要产品候选药物EFX临床数据 - 公司主要产品候选药物Efruxifermin（EFX）在BALANCED研究中，50mg和70mg剂量组肝脏脂肪相对减少71%和72%，12周MRI - PDFF结果的患者肝脏脂肪相对减少至少30%，40名治疗反应者中48%肝脏纤维化至少改善一个阶段且NASH无恶化，28%至少改善两个阶段，50mg剂量组62%实现一个阶段改善且NASH无恶化，48%患者NASH缓解且肝脏纤维化无恶化，50mg剂量组达54%[114] 公司财务亏损情况 - 公司2020年3 - 6月和6 - 6月净亏损分别为1620万美元和2810万美元，2019年同期分别为720万美元和1260万美元，截至2020年6月30日累计亏损1.584亿美元[118] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为1.028亿美元，加上2020年7月后续公开发行的2.028亿美元净收益，预计可满足至少12个月运营费用和资本支出需求[121] 主要产品候选药物EFX研究进展 - BALANCED研究主部分已完成，招募80名活检确诊NASH患者，评估三个EFX剂量组；评估30名代偿性肝硬化（F4）、Child - Pugh A级患者的单独队列正在招募[113] 公司临床试验计划 - 公司预计2021年上半年开始下一次临床试验，2020年第四季度有药品供应计划中的2b/3期临床试验的2b阶段，2020年4月完成GMP原料药商业规模生产，2020年第三季度计划生产GMP药品批次[115][124] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售产生收入，未来可能通过产品销售或合作、许可协议获得收入[126] 公司研发费用情况 - 公司研发费用主要与EFX开发及无关发现项目有关，预计近期和未来会大幅增加，临床开发成本受多种因素影响[127][129][130] - 2020年第二季度研发费用为1303.7万美元，2019年同期为596万美元，增长707.7万美元，增幅119%[136,137,138] - 2020年上半年研发费用为2182.8万美元，2019年同期为1002.3万美元，增长1180.5万美元，增幅118%[141,142,143] 公司管理费用情况 - 公司预计未来一般及行政费用会增加，包括人员、会计、审计、法律等多方面费用[134] - 2020年第二季度管理费用为341.7万美元，2019年同期为164.9万美元，增长176.8万美元，增幅107%[136,139] - 2020年上半年管理费用为700.5万美元，2019年同期为309.8万美元，增长390.7万美元，增幅126%[141,144] 公司其他收入（费用）情况 - 公司其他收入（费用）净额主要来自现金、现金等价物和短期有价证券的利息收入[135] 公司资金筹集情况 - 公司自2017年1月成立，主要通过发行可转换优先股、2019年6月普通股首次公开募股和2020年7月普通股包销公开发行筹集资金[116][117] - 2020年7月10日，公司完成6012390股普通股的承销公开发行，发行价为每股36美元，净收益约2.028亿美元[146] 公司现金流量情况 - 2020年上半年经营活动使用现金3390.1万美元，2019年同期为1076.6万美元[147,148,149] - 2020年上半年投资活动提供现金3218.4万美元，2019年同期无现金流量[147,150] - 2020年上半年融资活动提供现金26.4万美元，2019年同期为9748万美元[147,151,152] 公司费用及资金需求预期 - 公司预计未来研发和管理费用将大幅增加，且需要额外资金完成产品临床开发和商业化[138,139,143,144,153,155] 公司采购承诺协议情况 - 截至2020年6月30日，公司与CRO和CMO签订的不可撤销采购承诺协议总额为490万美元[157] 公司与安进协议款项情况 - 根据安进协议，公司需在达到特定临床和监管里程碑时支付最高3750万美元的剩余里程碑款项，在达到特定商业里程碑时支付最高7500万美元的里程碑款项[159] - 2019年7月，公司已向安进支付250万美元的首个临床里程碑款项[159] 公司办公租赁情况 - 2020年2月，公司签订一份为期7年的租赁协议，租赁加利福尼亚州南旧金山6647平方英尺的新办公空间，租赁期内最低付款约230万美元[160] - 2020年5月7日，公司提前终止2018年办公租赁协议，自2020年6月30日起生效，减少未来最低租赁付款约20万美元[161]