EFX药物临床试验进展 - 2020年第二季度BALANCED研究主要部分纳入80例活检确诊的NASH患者，评估三个EFX剂量组治疗16周的效果，评估30例代偿性肝硬化患者的单独队列正在进行，于2020年9月完成入组[122] - 2020年3月主要研究结果显示，所有EFX组均达到肝脏脂肪和ALT降低的主要和次要终点，EFX剂量组肝脏脂肪相对减少63% - 72%，安慰剂组为0%；所有第12周有MRI - PDFF结果的EFX患者均为治疗反应者，肝脏脂肪相对减少至少30%[123] - 2020年6月16周分析结果显示，40例有治疗结束活检的EFX治疗反应者中，48%肝脏纤维化至少改善一个阶段且NASH无恶化，28%肝脏纤维化至少改善两个阶段；50mg剂量组62%的治疗反应者肝脏纤维化改善一个阶段且NASH无恶化；48%的EFX患者NASH缓解且肝脏纤维化无恶化，50mg剂量组为54%[123] - 2020年9月公司收到FDA书面指导，计划在2021年上半年启动针对NASH患者的EFX 2b/3期适应性临床试验，评估28和50mg EFX剂量[124] EFX药物监管相关情况 - 2020年10月欧洲药品管理局授予EFX优先药物（PRIME）指定[125] 公司财务亏损情况 - 截至2020年9月30日，公司三个月和九个月的净亏损分别为2140万美元和4950万美元，2019年同期分别为1560万美元和2810万美元；累计亏损为1.798亿美元[128] 公司资金状况 - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期有价证券2.919亿美元，足以支付至少12个月的运营费用和资本支出[131] - 截至2020年9月30日，公司从可赎回可转换优先股、首次公开发行和后续公开发行中获得总收益4.127亿美元，拥有现金、现金等价物和短期有价证券2.919亿美元[160] 公司收入预期 - 公司自成立以来未产生任何收入，预计近期不会从产品销售中获得收入，若EFX或未来产品研发成功获批或达成合作/许可协议，未来可能产生收入[138] 公司研发费用情况 - 公司预计研发费用将因计划的临床开发活动而大幅增加，临床开发成本受多种因素影响[141][142] - 2020年和2019年第三季度研发费用分别为1740万美元和1390万美元，增长350万美元，增幅25%[152] - 2020年和2019年前三季度研发费用分别为3920万美元和2390万美元，增长1530万美元，增幅64%[157] 公司一般及行政费用情况 - 2020年和2019年第三季度一般及行政费用分别为420万美元和240万美元，增长170万美元，增幅72%[153] - 2020年和2019年前三季度一般及行政费用分别为1120万美元和550万美元，增长560万美元，增幅102%[158] 公司其他收入情况 - 2020年和2019年第三季度其他收入分别为10万美元和80万美元，减少60万美元，降幅82%[154] - 2020年和2019年前三季度其他收入分别为90万美元和130万美元，减少40万美元，降幅32%[159] 公司现金流情况 - 2020年和2019年前三季度经营活动使用的现金分别为4740万美元和2400万美元[163][164] - 2020年前三季度投资活动使用的现金为2770万美元，2019年无投资活动现金流[165] - 2020年和2019年前三季度融资活动提供的现金分别为2.03亿美元和9590万美元[166][167] 公司采购承诺情况 - 截至2020年9月30日，公司与CRO和CMO的不可撤销采购承诺总计1420万美元[172] 公司里程碑付款情况 - 根据安进协议，公司需在达到特定临床和监管里程碑时支付最高3750万美元的剩余里程碑付款，达到特定商业里程碑时支付最高7500万美元的里程碑付款[175] - 2019年7月，公司已向安进支付250万美元的首个临床里程碑款项[175] 公司租赁协议情况 - 2020年2月，公司签订一份为期7年的租赁协议，租赁6647平方英尺的新办公空间，租赁期内最低付款约230万美元[176] - 2020年5月7日，公司提前终止2018年办公租赁协议，自6月30日起生效，减少未来最低租赁付款约20万美元[177] 产品研发风险 - 产品候选药物的开发和商业化存在高度不确定性，受多种风险因素影响[143]