财务数据关键指标变化：收入与利润 - 公司2019年第一季度总收入为3329.4万美元，同比增长52%；净亏损为1.81915亿美元，同比增长29%[106] - 2019年第一季度产品净收入为2629.1万美元，主要来自ONPATTRO销售，而2018年同期为零[108][109] - 2019年第一季度来自合作方的净收入为700.3万美元，同比下降68%，主要因与Sanofi Genzyme合作的可报销活动减少[108][110] - 截至2019年3月31日，公司净亏损为1.819亿美元，较2018年同期的1.412亿美元有所增加[119] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 公司2019年第一季度营业成本与费用为2.22082亿美元，同比增长31%；其中研发费用为1.29127亿美元，同比增长33%[106][112] - 2019年第一季度研发费用增加主要因与givosiran III期研究相关的许可费用、人员薪酬及相关费用（包括股权激励）以及设施相关费用增长[114] - 2019年第一季度销售、一般及行政费用为8960.8万美元，同比增长24%，主要因支持ONPATTRO全球上市的商业及医疗事务人员增加[117] - 公司预计在2019年剩余时间内，随着ONPATTRO销售增长，产品销售成本将增加，并预计在零成本库存消耗后，该成本占ONPATTRO产品净收入的比例将达到15%-19%的中高区间[113] 业务线表现：产品与研发管线进展 - 公司2019年第一季度全球ONPATTRO净产品收入为2630万美元[91] - 公司计划在2019年中提交givosiran的新药申请和上市许可申请[92] - 公司计划在2019年中启动针对ATTR淀粉样变性心肌病的patisiran III期研究APOLLO-B[92] - 公司计划在2019年末启动针对ATTR淀粉样变性心肌病的vutrisiran额外III期研究[92] - 公司预计在2019年末报告lumasiran的III期研究ILLUMINATE-A结果[93] - 公司合作伙伴MDCO在2019年4月宣布，inclisiran的III期临床试验将继续进行，无需修改[93] - 公司合作伙伴Sanofi Genzyme正在主导fitusiran的ATLAS III期项目患者招募[93] 合作与战略交易 - 公司于2019年4月与Regeneron达成合作，获得4.0亿美元首付款，并有资格根据早期临床开发里程碑获得额外高达2.0亿美元的付款[99] - 公司与Regeneron的合作计划在初始五年发现期内推进针对30个靶点的项目，每个项目启动时和先导候选化合物确定时将分别获得250万美元资助，合作进入稳定状态后公司每年可能获得约3000万美元的发现资金[100] - Regeneron根据股票购买协议，以每股90.00美元的价格购买公司价值4亿美元的普通股，共计444万股[101] - 公司预计2019年剩余时间内来自合作方的净收入将因与Regeneron的合作协议完成而增加[111] 融资与资本活动 - 公司于2019年1月以每股77.50美元的价格公开发行500万股普通股，获得净收益约3.819亿美元[85] - 2019年1月，公司以每股77.50美元的价格公开发行500万股普通股，获得净收益3.819亿美元[120] - 2019年第一季度融资活动提供现金净额为3.909亿美元，主要源于1月公开发行股票[119][126] 现金流与财务状况 - 2019年第一季度经营活动所用现金净额为1.885亿美元，较2018年同期的1.557亿美元有所增加[119] - 2019年第一季度投资活动提供现金净额为1.026亿美元，而2018年同期为使用现金净额1.348亿美元[119] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物及有价债务证券总额为12.4亿美元，较2018年12月31日的10.8亿美元有所增加[119] - 2019年第一季度，公司购买不动产、厂房和设备支出为4400万美元，2018年同期为2130万美元[125] - 若市场利率在2019年3月31日基础上立即统一上升50个基点，公司利率敏感金融工具的公允价值将假设减少90万美元[134] 其他重要内容：累计赤字与未来展望 - 截至2019年3月31日，公司累计赤字为30.2亿美元[86] - 截至2019年3月31日，公司累计赤字为30.2亿美元[119] - 公司预计未来仍需大量现金支持运营及推进Alnylam 2020战略，现有资金预计可支持多年[128]