公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注癌症治疗，核心产品为ALRN - 6924[106] 产品临床试验 - ALRN - 6924与palbociclib联用治疗MDM2扩增晚期实体瘤的2a期扩展队列研究中，17例既往治疗过的晚期MDM2扩增脂肪肉瘤患者中位无进展生存期4.4个月，删失率53%，12周无进展生存率73%[108] - ALRN - 6924与palbociclib联用安全性良好，最常见非血液学相关不良事件为恶心（46%）和疲劳（23%），3/4级中性粒细胞减少、血小板减少和贫血发生率分别为27%、4%和0%[110] - 评估ALRN - 6924作为骨髓保护剂的1b/2期临床试验预计招募40名患者，计划在2020年第二季度报告1b部分概念验证数据[111] - 公司正在研究ALRN - 6924和palbociclib（Ibrance）的组合疗法，用于治疗MDM2扩增的晚期实体瘤；2019年9月开始招募患者进行1b/2期临床试验，评估ALRN - 6924作为骨髓保护剂的效果[132] 融资情况 - 2019年4月2日私募融资，总收益约2600万美元，扣除费用后净收益2380万美元[114][115][116] - 2019年4月2日，公司私募发行并出售证券，获毛收入约2600万美元，扣除费用约220万美元[148][149] - 2019年7月，所有未行使的预融资认股权证被行使，获得1096741股普通股[149] - 2019年4月2日私募配售获净收益2380万美元，IPO获净收益5000万美元，IPO前出售优先股获1.312亿美元，合作协议获3490万美元[150] - 2019年4月2日私募配售，发行11838582个普通股及相关认股权证单位和1096741个预融资认股权证及相关认股权证单位，总价约2600万美元[160][161] 财务状况 - 自成立以来累计亏损，2019年和2018年前九个月净亏损分别为2210万美元和2450万美元，截至2019年9月30日累计亏损1.909亿美元[118] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为2460万美元，预计可支撑业务至2020年第四季度[121] - 公司尚未从产品销售中获得收入，预计近期也不会有产品销售收入[123] - 公司费用主要为研发成本和一般管理成本[124] - 2019年第三季度研发费用为447.5万美元，2018年同期为432.1万美元，增长15.4万美元；2019年前九个月研发费用为1295.3万美元，2018年同期为1448.7万美元，减少153.4万美元[136][137][142][143] - 2019年第三季度ALRN - 6924研发费用为299.9万美元，2018年同期为238.7万美元，增长61.2万美元；2019年前九个月为799.1万美元，2018年同期为830.1万美元，减少31万美元[137][143] - 2019年第三季度一般及行政费用为344万美元，2018年同期为317.7万美元，增长26.3万美元；2019年前九个月为965.4万美元，2018年同期为1043.3万美元，减少77.9万美元[136][140][142][146] - 2019年第三季度利息收入为16.6万美元，2018年同期为6.4万美元，增长10.2万美元；2019年前九个月为47.3万美元，2018年同期为40.7万美元，增长6.6万美元[136][141][142][147] - 2019年第三季度净亏损为774.9万美元，2018年同期为743.4万美元，增加31.5万美元；2019年前九个月为2213.4万美元，2018年同期为2451.3万美元，减少237.9万美元[136][142] - 截至2018年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为1.576亿美元和1.531亿美元，分别于2029年和2030年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为240万美元和150万美元，于2025年开始到期[135] - 公司自成立以来累计亏损，产品候选药物均未商业化，预计未来几年内不会产生产品销售收入[150] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为2460万美元，预计可支撑业务至2020年第四季度，但对持续经营能力存疑[150][162] - 2019年前九个月，经营活动使用现金2020万美元，投资活动使用760万美元，融资活动提供2400万美元[154][156][157] - 2018年前九个月，经营活动使用现金2130万美元，投资活动提供1640万美元，融资活动提供120万美元[154][156][157] 未来展望 - 公司预计未来研发费用会增加，因将继续ALRN - 6924的非临床研究、启动更多临床试验、推进后期临床开发以及发现和开发更多候选产品[129] - 公司预计随着产品研发推进，费用将大幅增加，未来资金需求取决于多项因素[158][163] - 公司计划通过出售普通股、债务融资或合作等方式筹集资金，但不确定能否成功[162] 租赁情况 - 2018年4月4日签订租赁协议，租赁面积18768平方英尺，初始租期8年，可续租5年[122] 合规情况 - 2019年7月12日，公司收到纳斯达克不足通知，需在180天内（至2020年1月8日）使股价连续10个交易日达1美元以上以恢复合规[151] 会计政策与披露 - 公司认为应计研发费用、股份支付和普通股公允价值确定是关键会计政策[170] - 公司选择不利用《创业企业融资法案》的规定，将在非新兴成长型上市公司需采用新的或修订的会计准则时遵守这些准则[172] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则所定义的表外安排[173] - 本报告期公司属于较小规模报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[174]