财务状况 - 截至2020年9月30日，公司总资产为6.123亿美元，较2019年12月31日的8.2121亿美元有所下降[6] - 截至2020年9月30日，公司普通股股东权益为4936.6万美元，较2019年9月30日的4753万美元有所增加[11][12] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为5.3967亿美元，较2019年12月31日的6.5134亿美元有所减少[6] - 2020年9月30日，公司累计亏损4.966亿美元，营运资金为5060万美元，现金及现金等价物余额约为5400万美元，预计未来继续因AVB - 500开发及行政活动产生亏损[27] - 2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物仅由一级资产（高流动性货币市场基金）组成[48] - 2020年9月30日和2019年9月30日，研发和行政运营费用分别为37.6万美元和80万美元、158.1万美元和278.9万美元[57] - 2020年9月30日和2019年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为146.9万美元和307.9万美元[62] - 2020年9月30日和2019年12月31日，物业和设备净值分别为56.1万美元和180.8万美元[63] - 2020年9月30日和2019年12月31日，应计负债分别为146.9万美元和149.7万美元[66] - 截至2020年9月30日，货币市场基金公允价值为52,205美元，较2019年12月31日的63,691美元有所下降[68] - 截至2020年9月30日，公司经营租赁加权平均剩余租赁期限为4.1年，加权平均折现率为7.75%[73] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物约为5400万美元，合并后新增约530万美元[134] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物约为5400万美元，主要投资于美国货币市场基金，对利率风险敞口不大，市场利率1%的变动不会对投资组合总价值产生重大影响[142] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损约4.966亿美元，预计未来仍将产生重大且不断增加的运营亏损和负现金流[155] - 截至2020年11月1日，子租赁协议下公司应收的总基本租金约为930万美元，EVA已违约且无法继续支付未来租金，或影响公司现金状况[162] - 2015年1月1日至2020年9月30日，公司普通股报告销售价格在每股3.07美元至144.00美元之间波动，新冠疫情导致股价大幅下跌[167] - 截至2020年9月30日，公司现任高管、董事、其控制的实体及主要股东合计持有约24.3%的普通股，可控制或显著影响提交股东批准的事项[170] 经营成果 - 2020年第三季度净亏损为1.066亿美元，2019年同期为6142万美元；2020年前九个月净亏损为2.6497亿美元，2019年同期为1.389亿美元[8] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金为1.6393亿美元，2019年同期为1.2009亿美元[14] - 2020年前九个月研发费用为1.1085亿美元，2019年同期为1.0325亿美元；管理费用为9866万美元，2019年同期为1.1039亿美元[8] - 2020年前九个月长期资产减值损失为5784万美元，2019年同期无此项损失[8] - 2020年第三季度加权平均普通股股数为1.6055亿股，2019年同期为1.1285亿股；2020年前九个月加权平均普通股股数为1.5658亿股，2019年同期为1.128亿股[8] - 2020年第一季度和第三季度，公司分别确认使用权资产和租赁改良资产减值费用240万美元和50万美元，2020年前三季度长期资产减值损失共计580万美元[43][44] - 2020年和2019年第三季度折旧费用约为10万美元，2020年前三季度和2019年前三季度折旧费用分别为20万美元和30万美元[65] - 2020年和2019年第三季度，公司租金费用为60万美元；前九个月，租金费用为190万美元[73] - 2020年4月8日，投资者以约500万美元购买公司931,098股未注册普通股[81] - 截至2020年9月30日，2019年股权奖励计划下可发行普通股约1,573,254股，自2020年1月1日起每年自动增加前一年12月31日已发行和流通普通股总数的4.5%[82] - 2020年前九个月，公司授予员工股票期权的加权平均授予日公允价值为每股7.82美元，2019年为每股4.69美元[86] - 截至2020年9月30日，与授予的股票期权相关的未确认员工股份支付薪酬为340万美元，预计在2.9年的加权平均剩余归属期内确认[87] - 2020年和2019年前九个月，公司净亏损分别为2649.7万美元和1389万美元，基本和摊薄后每股净亏损分别为1.69美元和1.23美元[89] - 2020年前三季度净亏损2649.7万美元，较2019年的1389万美元增加91%；第三季度净亏损1066万美元，较2019年的614.2万美元增加74%[127] - 2020年前三季度研发费用为1110万美元，较2019年的1032.5万美元增加7%；第三季度为507万美元，较2019年的384万美元增加32%[127][129] - 2020年前三季度一般及行政费用为990万美元，较2019年的1103.9万美元减少11%；第三季度为271.5万美元，较2019年的315.8万美元减少14%[127][130] - 2020年前三季度长期资产减值损失为580万美元，第三季度为290万美元[127][131] - 2020年前三季度经营活动使用现金1640万美元，2019年为1200.9万美元，主要因AVB - 500开发及临床试验增加[137][138] - 2020年前三季度融资活动提供现金523.3万美元，主要来自私募发行普通股及员工福利计划发行普通股所得[137][139] 产品研发 - 公司主要产品候选药物AVB - 500是一种超高亲和力诱饵蛋白，靶向GAS6 - AXL信号通路[17] - 公司当前开发项目受益于专有血清生物标志物，有望加速药物开发[18] - 公司临床领先候选产品AVB - 500完成1期临床试验，证明其在中和GAS6方面的作用机制，且安全性良好，还完成了与标准疗法联用治疗铂耐药卵巢癌的1b/2期试验的1b部分[19] - 预计在2020年第四季度/2021年第一季度启动AVB - 500治疗铂耐药卵巢癌的关键试验，2020年第四季度启动其治疗透明细胞肾细胞癌的1b/2期试验[99] - AVB - 500的1b期试验已完成，在84名受试者中研究了其安全性，包括31名健康志愿者和53名铂耐药卵巢癌患者[103] - 15mg/kg剂量被选为AVB - 500的推荐2期剂量（RP2D）[105] - 10mg/kg队列中，与PAC联用的患者客观缓解率（ORR）为31%（5/16），达到最小有效浓度（MEC）的患者ORR提高到50%（4/8）[106] - 公司唯一产品候选药物AVB - 500已完成的临床试验包括42名受试者的1期临床试验和53名受试者的1b/2期临床试验的1b部分，预计随着产品候选药物进入临床开发阶段，研发费用将显著增加[159] 公司业务 - 公司是临床阶段肿瘤学公司，主要产品候选药物为AVB - 500，可靶向GAS6 - AXL信号通路[95][96] - 公司运营仅一个业务板块，所有长期资产均在美国[28] - 公司运营主要通过私募股权证券、债务融资、CPRIT赠款、首次公开募股及后续普通股发行，以及与帝人公司的战略许可协议获得的4000万美元预付款提供资金，Private Aravive的大部分资金来自2000万美元的CPRIT赠款[156] 风险因素 - 公司面临临床试验结果、监管批准、市场接受度、竞争等多方面风险和不确定性[30] - 公司产品需获FDA、PMDA等监管机构批准才能商业销售，获批情况不确定[31] - 公司因新冠疫情实施业务连续性计划，预计疫情影响AVB - 500临床开发时间表，还决定修改ccRCC试验方案，终止IgA肾病试验[20][33] - 新冠疫情可能对公司业务和临床试验造成严重影响，包括患者招募延迟、临床站点启动困难、医疗资源转移等[150][151] - 公司实施了在家办公政策，采取措施确保员工安全和业务连续性，但政府命令和在家办公政策可能会对生产力产生负面影响，扰乱业务并延迟临床项目[153] - 公司目前没有重大法律诉讼，但投资公司普通股存在高度风险，新冠疫情等因素可能对公司经营业绩、财务状况和流动性产生重大不利影响[148][149] - 若无法及时筹集资金，公司可能需延迟、减少或终止部分开发项目和临床试验[136] - 若通过债务融资筹集额外资金，公司可能受契约限制，若无法获得足够融资，可能需推迟、缩减或暂停临床研究、研发计划或商业化努力[162] - 公司股价波动可能引发证券集体诉讼，若发生将导致重大成本并分散管理层注意力和资源[169] - 这种投票权集中可能会延迟或阻止公司以其他股东期望的条款被收购[170] 财务政策 - 公司临床试验应计费用基于患者入组和相关成本估计，研发成本在发生时计入运营费用[50][52] - 公司按资产和负债法核算所得税，评估不确定税务状况需重大判断[53][54] - 公司对员工和非员工股票期权按授予日估计公允价值确认薪酬费用[55][56] 其他事项 - 2016年7月，公司获德州癌症预防与研究机构2000万美元产品开发奖励，需筹集1000万美元配套资金，已完成筹集[21] - 公司与斯坦福大学的许可协议规定，需支付年度许可费、最高100万美元的里程碑付款及低个位数百分比的特许权使用费[23] - 公司初步分析认为《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》不会影响2020年财务报表，将持续监测相关更新[35] - 2020年8月，公司在北卡罗来纳州签订约4,128平方英尺办公空间的租赁协议，月租金约9000美元，租期63个月，有3个月免租期[71] - 截至目前，公司未从产品候选药物的商业销售中获得任何收入，2019年第三和第九个月分别从CPRIT赠款获得310万美元和480万美元的赠款收入[115] - 未来，公司可能从产品销售、许可费、里程碑付款、研发和特许权使用费等多种来源获得收入[116] - 公司的费用主要包括研发费用、一般及行政费用和其他收入（支出）净额[117][119][120] - 预计在2020年第四季度/2021年第一季度启动PROC试验及2020年末重启透明细胞肾细胞癌项目后，研发费用将增加[134] - 公司认为现有现金及现金等价物至少可维持未来12个月运营，但推进临床开发项目至后期及商业化AVB - 500需额外融资[27] - 公司认为现有现金及现金等价物至少可维持未来12个月运营，但未来需额外融资以推进临床开发项目[135] - 公司现有现金及现金等价物至少可维持未来12个月的运营，但不足以完成AVB - 500的临床开发和商业化，未来融资需求取决于多项因素[160] - 公司自成立以来未参与任何表外安排，截至2020年9月30日，合同义务和承诺无重大变化[140][141] - 公司管理层评估认为，截至2020年9月30日，披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[144][145] - 公司已收到CPRIT全额2000万美元赠款，并在协议终止日期前已全部支出，需按一定比例向CPRIT支付特定产品销售收入，直至达到赠款金额的400% [163][164] - CPRIT赠款虽于2019年11月30日终止，但公司的特许权使用费及其他义务仍然存在，若将主要营业地点迁至德克萨斯州以外，可能需偿还赠款[163] - 为满足CPRIT项目相关活动在德克萨斯州进行的要求，公司需招聘当地专业人员和供应商，竞争激烈且不确定能否成功[165] - 若公司未能遵守相关要求，可能面临潜在责任、合同终止及偿还全部CPRIT赠款的风险，导致重大费用支出[166] - 2020年9月4日，公司与Piper Sandler和Cantor Fitzgerald达成股权分配协议，可通过“市价发行”计划出售普通股，总发行价最高达6000万美元[102]