财务数据关键指标变化 - 公司2019年和2018年净亏损分别为2600万美元和2180万美元，截至2019年12月31日累计亏损7170万美元[204] - 截至2019年12月31日，公司有7140万美元的无限制现金及现金等价物[216] - 截至2019年12月31日，公司在西部贷款协议下有1500万美元未偿还[219] - 若参考的优惠利率出现10%的不利变化，基于2019年12月31日的未偿还金额，对公司运营报表的年度影响约为9万美元[219] - 公司从未从产品销售中获得任何收入，自成立以来仅获得有限收入，预计在可预见的未来不会从产品销售中产生收入[211] - 2019年经营活动净现金使用量为640万美元，净亏损2600万美元；2018年经营活动净现金使用量为2080万美元，净亏损2180万美元[375] - 2019年投资活动净现金使用量为80万美元，2018年投资活动净现金提供量为2210万美元[377] - 2019年融资活动净现金提供量为4190万美元，2018年融资活动净现金提供量为1020万美元[378] - 截至2019年12月31日，公司现金、受限现金和现金等价物约为7150万美元[382] - 2019年合作收入较2018年增加500万美元，主要因Janssen合作协议活动增加、CureVac终止共同开发项目结算、Synthetic Genomics Inc.子许可付款收入确认等，部分被与Ultragenyx合作活动减少导致的收入减少090万美元等抵消[393] - 2019年协作收入为20,789千美元，较2018年的15,753千美元增加5,036千美元，增幅32.0%[394] - 2019年研发净支出为33,640千美元，较2018年的16,982千美元增加16,658千美元，增幅98.1%[398] - 2019年一般及行政费用为12,662千美元，较2018年的20,582千美元减少7,920千美元，降幅38.5%[398] - 2019年总运营费用为46,302千美元，较2018年的37,564千美元增加8,738千美元，增幅23.3%[398] - 2019年LUNAR - OTC（ARCT - 810）外部管线开发费用为15,616千美元，较2018年的3,699千美元增加11,917千美元[399] - 2019年LUNAR - CF净外部管线开发费用为813千美元，较2018年的337千美元增加476千美元[399] - 2019年发现技术外部管线开发费用为3,937千美元，较2018年的2,943千美元增加994千美元，增幅33.8%[399] - 2019年合作发现技术外部平台开发费用为1,894千美元，较2018年的1,979千美元减少85千美元，降幅4.3%[399] - 2019年总开发费用为22,260千美元，较2018年的8,958千美元增加13,302千美元[399] - 2019年人员相关费用为9,005千美元，较2018年的6,533千美元增加2,472千美元，增幅37.8%[399] - 2019年合作收入2078.9万美元，研发净支出3364万美元，运营净亏损2551.3万美元，净亏损2599.1万美元[368] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损7170万美元[372] - 从成立到2019年12月，公司通过普通股发行、债务发行、合作协议和与Alcobra Ltd.合并等筹集约2.104亿美元总收益[381] - 公司预计在可预见的未来将继续产生年度净亏损，且亏损可能增加，需要额外资本支持运营，当前现金预计可满足至2021年第一季度的预期现金需求[379] - 公司未来资金需求难以预测，取决于战略联盟协议里程碑达成、临床研究进展、监管批准结果等诸多因素[379] 公司经营与持续经营情况 - 公司是临床前核酸药物公司，运营历史有限，自成立以来每年都有亏损，预计未来仍会有重大亏损[203,204,206] - 公司审计报告包含持续经营段落，基于预期运营亏损和负现金流，对公司能否在文件提交日期后十二个月以上持续经营存在重大疑虑[209] - 公司主要通过战略联盟和合作的预付款、研究资金和里程碑付款，以及股权和可转换证券的销售来资助运营[205] - 公司产品未产生显著收入，持续亏损，对能否持续经营存在重大疑虑，财务报表按持续经营假设编制[380] 公司面临的风险 - 公司面临利率风险，债务协议对公司有诸多限制，债务违约可能导致还款加速[219,220,223] - 公司产品候选药物的临床前和临床研究可能不成功，专注核酸技术开发药物有风险，可能无法识别或发现潜在产品候选药物[224,228,230] - 产品候选药物临床试验失败或结果不佳，公司可能增加成本、延迟或无法完成开发和商业化[232] - 临床开发可能延迟或无法完成的事件包括与监管机构达成协议、获得授权、试验暂停等多方面[234] - 若需额外试验、无法完成试验或结果不佳，公司可能延迟或无法获得营销批准、获批范围受限等[236] - 产品候选药物可能产生不良副作用，影响试验、审批、患者招募及公司声誉[240] - 即使产品获批，公司仍面临监管要求，产品可能面临未来开发和监管困难[247] - 若未遵守监管要求，监管机构可能采取警告、罚款、撤销批准等措施[248] - 公司资源有限，资源分配决策可能导致无法利用更有潜力的产品或市场机会[251] - 若未遵守环境、健康和安全法律法规，公司可能面临罚款、处罚或成本增加[252] - 公司依赖第三方联盟进行产品开发、制造和商业化，联盟不成功或终止可能影响产品商业化和收入[255] - 公司从战略联盟获得收入的能力可能受联盟伙伴优先级转移、开发停止等因素影响[256] - 公司依赖第三方进行化合物配方、研究和临床前研究，若第三方表现不佳或终止合作，会导致产品开发活动延迟[261][262] - 公司依靠第三方制造商生产临床前候选产品、未来临床和商业供应产品，存在无法满足规格质量要求、产能不足等风险[265] - 公司依赖有限的候选产品原料药供应源，供应链中断会导致开发和商业化延迟，更换供应商成本高且可能导致时间延迟[267] - 公司或战略联盟伙伴依靠CRO和临床试验站点进行临床试验，若CRO表现不佳，可能导致临床试验数据不可靠、需重复试验等[272][273] - 公司依靠第三方存储和分发药品，分销商表现不佳会延迟临床开发、营销批准或产品商业化[275] - 公司与联盟伙伴的某些协议可能损害或完全阻止公司从某些候选产品的开发、制造和商业化中获得收入[260] - 若联盟伙伴不推进候选产品开发商业化或终止战略联盟，候选产品可能终止或延迟，公司现金支出可能显著增加[258] - 公司依靠商业秘密保护和保密协议保护不可专利的专有技术，但无法保证商业秘密不被披露[281][283] - 公司商业成功部分取决于避免侵犯第三方专利和专有权利，生物技术和制药行业专利诉讼众多，产品候选药物面临侵权索赔风险[285] - 若第三方专利涵盖产品候选药物制造过程等，可能阻碍商业化，获取许可可能无法达成合理商业条款[286] - 应对侵权索赔会产生大量诉讼费用，分散员工资源，若败诉可能需支付高额赔偿等[287] - 公司依赖第三方知识产权许可协议，若无法获得许可或违反协议义务，可能失去重要许可权[288] - 公司战略联盟项目商业成功很大程度取决于联盟伙伴，伙伴不履行协议会减少未来收入并损害业务[295] - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司面临国内外众多竞争对手，对手可能有更多资源[297] - 产品候选药物商业成功取决于医疗界接受度，受临床安全性和有效性等多因素影响[301] - 公司产品预计为注射剂，若口服药物更易接受，可能影响产品收入和盈利[304] - 公司若无法建立销售和营销能力或与第三方合作，可能无法产生收入和盈利[305] - 产品获批在国际市场商业化会面临不同监管要求、知识产权保护弱等多种风险[308] - 立法和监管变化可能对药品报销产生负面影响，大量仿制药也会降低公司未来产品报销可能性，公司预计产品销售会面临定价压力[313] - 公司未来成功依赖吸引和留住关键高管及合格人员，但行业熟练高管短缺，竞争激烈，人员流动率可能较高[316] - 公司可能需扩大组织，但管理增长可能有困难，会导致基础设施薄弱、运营失误等问题，影响业务战略实施[317] - 员工可能存在不当行为，包括违反监管标准和内幕交易等，可能导致监管制裁和声誉损害[318] - 公司某些业务关系和运营可能受联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律、虚假索赔法律以及健康信息隐私和安全法律约束，违规将面临多种处罚[321] - 欧盟有数据安全和隐私法律框架，如GDPR，公司若在欧盟扩展业务将受其监管[324] - 若公司运营违反相关法律或法规，将面临民事、刑事和行政处罚等，影响业务运营和业绩[325] - 美国和一些外国司法管辖区的医疗保健立法可能影响公司产品盈利销售能力，如ACA包含降低药品盈利能力的条款[327] - 2019年1月1日起，参与医保D部分的制药商销售点折扣从50%提高到70%，多数医保药品计划覆盖缺口关闭[328] - 2013年4月起，医保向供应商付款每年削减2%，若国会无额外行动，该措施将持续到2027年[329] - 公司面临产品责任风险，若索赔成功，可能产生巨额赔偿和成本，还会带来系列不利影响[334][336] - 公司业务依赖计算机系统，若系统受损，可能面临罚款、诉讼等，损害业务[338] - 疫情如新冠可能对公司研发和业务产生重大不利影响[339] - 公司总部位于圣地亚哥，易受自然灾害影响，且未购买地震等自然灾害保险[340] - 公司普通股市场价格可能高度波动，受多种因素影响[341][343] - 作为上市公司，公司面临合规成本增加、管理层精力分散等问题[345] - 2018财年末公司不再是“新兴成长公司”，需遵守更多报告和治理要求[347] - 公司可能面临证券集体诉讼风险，会带来成本增加、管理层精力分散等不利影响[349] - 前股东、认股权证持有人和票据持有人因合并获得6631712股公司普通股，可能在公开市场出售[350] - 公司需满足纳斯达克最低财务和持续上市要求，包括普通股最低收盘价1美元/股，连续30个工作日未达标可能被摘牌，需在合规期内连续10个工作日收盘价达到或超过1美元/股以恢复合规[353] 公司专利与房产情况 - 截至2020年3月10日，公司是超180项专利和待决专利申请的唯一所有者，包括29项美国专利、20项待决美国专利申请、6项PCT国际待决申请、56项外国专利和71项待决外国专利申请[277] - 美国专利自然到期时间通常是申请后20年，专利到期后公司可能面临仿制药竞争[280] - 公司有两处位于加州圣地亚哥的房产，一处约24700平方英尺的办公和实验室空间租约至2025年3月，可续租5年；另一处约11750平方英尺的短期租约为12个月[358][359] 公司诉讼与股权交易情况 - 2019年12月一起诉讼，2020年1月第二次修订投诉要求3000万美元赔偿[360] - 截至2020年3月1日，有23名普通股登记持有人，15137964股普通股流通在外[362] - 2019年6月，Ultragenyx以2400万美元购买240万股公司普通股[364] - 2018财年出售ADAIR技术无形资产，获得一家私人控股公司30%普通股所有权权益，截至2019年12月31日降至19% [365] 公司员工情况 - 截至2019年12月31日，公司有88名员工，未来可能扩大员工规模[317] 税收政策变化 - 2017年美国税改法案将企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，限制利息费用税收扣除至调整后收益的30%，净营业亏损扣除至当年应纳税所得额的80% [354]