项目研发进展 - 2019财年公司继续推进管线和合作候选药物开发，多个项目取得进展，如ARO - AAT获FDA快速通道认定等[110] - 公司专注于利用TRiM™平台技术开发疗法，该平台疗法在多个动物模型中显示出高药理活性，具有多种潜在优势[109] 合作协议情况 - 2018年10月与杨森达成多项协议，获1.75亿美元预付款、7500万美元股权融资，有望获最高35亿美元开发和销售里程碑付款及分级特许权使用费，2019年4月获2500万美元里程碑付款[111][115] - 与安进的合作持续推进，已获3500万美元预付款和2150万美元股权融资，有望获最高6.17亿美元付款及特许权使用费，2018年获1000万美元里程碑付款，2019年7月安进放弃ARO - AMG1独家许可选择权[112] - 2016年与安进达成协议，获3500万美元预付款和2150万美元股权投资，有望获最高6.17亿美元付款及特许权使用费，2019年第二季度和前六个月确认与安进协议收入分别为0和30万美元，2018年同期为70万和490万美元[135][136] - 2018年10月与杨森达成协议，获1.75亿美元预付款和7500万美元股权投资，有望获最高35亿美元付款及特许权使用费，2019年4月获2500万美元里程碑付款，2019年第二季度和前六个月确认与杨森协议收入分别约为4270万和1.252亿美元[138][141] - 截至2019年6月30日，与安进协议的合同资产和负债均为0；与杨森协议的合同资产（应收账款）为200万美元，合同负债（递延收入）为9790万美元[136][141] - 2019年7月，安进通知公司不行使ARO - AMG1独家许可选择权，该协议无后续里程碑或特许权使用费[137] 财务业绩表现 - 2019年第二季度净利润2030万美元，2018年同期净亏损1560万美元；2019年前九个月净利润5630万美元，2018年同期净亏损4370万美元[114] - 2019年第二季度摊薄后每股净利润0.21美元，2018年同期摊薄后每股净亏损0.18美元；2019年前九个月摊薄后每股净利润0.58美元，2018年同期摊薄后每股净亏损0.53美元[114] - 2019年第二季度营收4269.6636万美元，2018年同期为72.7375万美元；2019年前六个月营收1.25502807亿美元，2018年同期为488.7321万美元[132][133] - 2019年第二季度营业利润1859.5749万美元，2018年同期亏损1591.9719万美元；2019年前六个月营业利润5155.2585万美元，2018年同期亏损4476.7126万美元[132] - 2019年第二季度净利润2033.5708万美元，2018年同期亏损1560.6017万美元；2019年前六个月净利润5626.9944万美元，2018年同期亏损4368.9027万美元[132] - 2019年第二季度摊薄后每股净收益0.21美元，2018年同期为 - 0.18美元；2019年前六个月摊薄后每股净收益0.58美元，2018年同期为 - 0.53美元[132] 资产状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.893亿美元，短期投资4860万美元，长期投资5760万美元，总资产3.368亿美元，较2018年9月30日有显著增长[115] - 截至2019年6月30日，公司现金及受限现金为1.89331747亿美元，较2018年9月30日的3013.3213万美元大幅增加[165][166] 收入准则相关 - 公司采用FASB Topic 606新收入准则，对合并财务报表无重大影响，适用于与安进和杨森的许可及合作协议[118] - 公司合作协议中的里程碑付款和特许权使用费根据是否可能导致累计收入重大转回进行评估和确认[120] - 新收入准则要求公司评估重大融资成分、按相对单独售价分配合同对价、确定履约义务的履行期间和收入确认方式[123][124][125] 财务计量与审查 - 公司对长期资产和无形资产进行减值审查，对股票薪酬按公允价值计量，对或有对价按公允价值记录并根据假设变化调整[127][128][129][131] 费用变化情况 - 研发费用在三个月内从1205.3万美元增至1929.2万美元，增幅60%；九个月内从3697.5万美元增至5766.2万美元，增幅56%[144][145] - 三个月内，工资费用从280万美元增至345.6万美元，增幅23%；九个月内从842.2万美元增至1012.1万美元，增幅20%，主要因研发人员增加[144][145] - 三个月内，股票薪酬费用从59.3万美元增至93.1万美元，增幅57%；九个月内从178.5万美元增至245.3万美元，增幅37%，因人员增加和授予日公允价值提高[144][145] - 三个月内，体内研究费用从63.6万美元增至76.6万美元，增幅20%；九个月内从209.5万美元减至166.1万美元，降幅21%，因发现研究完成时间不同[144][145] - 三个月内，药物制造费用从322.8万美元增至490.7万美元，增幅52%；九个月内从922.1万美元增至1814.1万美元，增幅97%，与临床试验和毒理学研究制造活动时间有关[144][145] - 三个月内，毒性/有效性研究费用从84.9万美元增至185.8万美元，增幅119%；九个月内从410.4万美元增至667.9万美元，增幅63%，与候选药物临床试验进展有关[144][145] - 三个月内，临床试验费用从102.9万美元增至431万美元，增幅319%；九个月内从292.5万美元增至975.6万美元，增幅234%，因多项临床试验开展[144][145] - 一般及行政费用在三个月内从459.4万美元增至480.9万美元，增幅5%[155] - 三个月内，一般及行政费用中专业/外部服务费用从114.3万美元增至167万美元，增幅46%[155] - 三个月内，一般及行政费用中股票薪酬费用从167.6万美元减至102.7万美元，降幅39%[155] - 九个月内总费用从1268万美元增至1628.8万美元，增幅28%[156] - 九个月内薪资费用从362.1万美元增至490.9万美元，增幅36%，主要因年度绩效加薪、绩效奖金和员工人数增加[156] - 九个月内股票薪酬费用从403.3万美元增至482.4万美元，增幅20%，主要因各期基于绩效奖励的实现时间不同[157] - 九个月内专业/外部服务费用从332.4万美元增至425.2万美元，增幅28%，主要与招聘费用增加有关[158] - 九个月内设施相关费用从53.1万美元增至80.3万美元，增幅51%，主要因员工人数增加带来的杂项办公费用增加[159] - 九个月内其他一般及行政费用从114.9万美元增至148.4万美元，增幅29%，因各种差旅、通信和技术费用增加[161] - 九个月内其他收入/费用从107.7919万美元增至471.7359万美元，主要是投资利息收入增加[162] 现金流情况 - 2019年九个月内，公司经营活动产生现金1.592亿美元，主要来自扬森的预付款和里程碑付款等；投资活动使用现金6460万美元；融资活动提供现金6450万美元[166] 流动性与运营支持 - 公司预计凭借当前现金和投资资源及运营计划，至少未来十二个月有足够流动性支持运营[115] - 公司认为当前财务资源足以支持至少未来十二个月的运营[165]