药物研发与合作 - 2020财年第一季度公司继续推进管线和合作候选药物开发，如ARO - AAT开展两项试验，ARO - HIF2和ARO - HSD分别提交IND和CTA [72] - 扬森启动一项最多招募450名慢性乙肝感染患者的2b期三联疗法研究，公司因此获得2500万美元里程碑付款[72][74] - 与扬森的协议下，公司已获1.75亿美元预付款、7500万美元股权、两笔2500万美元里程碑付款，还可能获最高16亿美元开发和销售里程碑付款及分级特许权使用费[74] - 与安进的合作中，公司已获3500万美元预付款、2150万美元股权、1000万美元里程碑付款，可能获最高4.2亿美元开发、监管和销售里程碑付款及低两位数特许权使用费[74][83] - 公司专注于利用TRiM™平台技术的疗法，该平台疗法在多个动物模型中显示出高药理活性[71] - 公司与杨森制药达成协议，获1.75亿美元预付款、7500万美元股权投资、两笔2500万美元里程碑付款，还有最高16亿美元开发和销售里程碑付款及特许权使用费[86] 财务业绩 - 2019年第四季度净亏损270万美元，2018年同期净利润1200万美元；摊薄后每股净亏损0.03美元，2018年同期每股净利润0.13美元[76][81] - 2019年第四季度总营收2945.4579万美元，2018年同期为3465.7896万美元[81][82] - 公司与安进的协议在2019年和2018年第四季度均未确认营收，截至2019年12月31日，合同资产和负债均为0 [84] - 2019年和2018年第四季度，公司分别确认与JNJ - 3989（ARO - HBV）协议相关收入2880万美元和3470万美元[87] - 2019年和2018年第四季度，公司分别确认与ARO - JNJ1候选药物相关收入70万美元和0美元[87] 资金状况 - 2019年12月完成证券发行，获得约2.505亿美元净现金收益[77] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物4.61亿美元、短期投资4100万美元、长期投资2630万美元，总资产5.876亿美元[77] - 截至2019年12月31日，公司有5400万美元合同负债记为当期递延收入[87] - 2019年12月31日公司现金约4.61亿美元，高于9月30日的2.218亿美元；短期和长期固定收益证券投资分别为4100万美元和2630万美元，9月30日分别为3690万美元和4420万美元[110] - 2019年12月31日止三个月，经营活动使用现金2350万美元，投资活动提供现金930万美元，融资活动提供现金2.535亿美元[111] - 2019年和2018年12月31日止三个月，经营活动现金流分别为 - 2353.05万美元和1.683亿美元，投资活动现金流分别为928.03万美元和 - 6775.63万美元，融资活动现金流分别为2.5348亿美元和5911.13万美元[112] - 2018年12月31日止三个月，经营活动产生现金1.683亿美元，投资活动使用现金6780万美元，融资活动提供现金5910万美元[113] 费用情况 - 2019年第四季度研发费用为2337.4万美元，较2018年同期的1757.2万美元增长33% [91] - 2019年第四季度一般及行政费用为1093.5万美元，较2018年同期的614万美元增长78% [101] - 研发费用中，工资、股票薪酬、体内研究等多项费用有不同程度增减[91] - 一般及行政费用中，工资、股票薪酬、专业/外部服务等费用均有增加[101] - 药物制造费用从2018年第四季度的580.4万美元降至2019年的510.8万美元，预计随管线候选药物增加而上升[94] - 毒性/功效研究和临床试验费用预计随候选药物进入临床试验而增加[96][97] - 设施相关费用从2018年12月31日止三个月的29.8万美元增至本期的79.3万美元，增加了49.5万美元[105] - 折旧和摊销费用从2018年12月31日止三个月的5000美元增至本期的14.9万美元，增加了14.4万美元[106] - 其他一般及行政费用从2018年12月31日止三个月的45.1万美元增至本期的75.9万美元，增加了30.8万美元[107] - 2019年和2018年12月31日止三个月其他收入/费用分别为217.99万美元和109.11万美元，因投资持有量增加而增长[108] 其他情况 - 公司无资产负债表外安排或关系[114] - 公司市场风险敞口较2019年9月30日财年年度报告所述无重大变化[116]