财务盈亏情况 - 2020年第一季度净亏损1980万美元，2019年同期净利润2390万美元；2020年上半年净亏损2250万美元，2019年同期净利润3590万美元[82] - 2020年3月31日止三个月和六个月，公司收入分别为2352.8853万美元和5298.3433万美元，2019年同期分别为4814.8275万美元和8280.6171万美元[86][87] - 2020年3月31日止三个月和六个月，公司运营亏损分别为2224.0255万美元和2709.3848万美元，2019年同期运营收入分别为2201.0692万美元和3295.6836万美元[86] 资产情况 - 2020年3月31日，公司现金及现金等价物2.567亿美元、短期投资5100万美元、长期投资1.906亿美元，总资产5.611亿美元；2019年9月30日分别为2.218亿美元、3690万美元、4420万美元和3.498亿美元[83] - 截至2020年3月31日，公司手头现金约2.567亿美元，较2019年9月30日的2.218亿美元增加；短期固定收益证券投资为5100万美元，长期固定收益证券投资为1.906亿美元[120] 平台与疗法优势 - 公司基于TRiMTM平台开发疗法，具有简化制造、降低成本等潜在优势[76] 项目推进情况 - 2020财年上半年，公司推进ARO - AAT的SEQUOIA试验和2002研究，提交ARO - HIF2、ARO - HSD和ARO - ENaC的研究申请[77] - 与杨森合作的ARO - JNJ1进入发现、优化和临床前研发阶段，杨森开展REEF - 1研究，公司获2500万美元里程碑付款；与安进合作的AMG 890（ARO - LPA）持续推进[79] - 公司暂停ARO - AAT的两项研究的患者招募，正与相关方合作恢复筛选和招募工作，早期项目有延迟，但预计不影响预期时间表[81] 资金流动性与支持 - 公司通过与杨森的协议及2019年12月的证券发行增强了流动性，预计未来至少12个月有足够资金支持运营[83] - 公司认为目前的财务资源足以支持至少未来十二个月的运营[120] 会计政策调整 - 公司依据FASB的ASU No. 2016 - 02对租赁会计政策进行了调整[85] 合作协议收入情况 - 公司与安进的合作协议已收到3500万美元预付款、2150万美元股权投资和1000万美元里程碑付款，最高可获4.2亿美元开发、监管和销售里程碑付款[88] - 2020年3月31日止三个月和六个月，公司与安进协议确认收入为0；2019年同期为30万美元[89] - 公司与杨森的合作协议已收到1.75亿美元预付款、7500万美元股权投资和5000万美元里程碑付款，最高可获35亿美元开发和销售里程碑付款，还可获分级特许权使用费[90] - 2020年3月31日止三个月和六个月，公司与杨森和JJDC协议分别确认收入约2220万美元和5090万美元；2019年同期分别约为4790万美元和8250万美元[93] - 2020年3月31日，公司与杨森协议的合同负债（递延收入）为3320万美元[93] - 2020年3月31日止三个月和六个月，公司ARO - JNJ1候选项目分别确认收入140万美元和210万美元；2019年同期为0[93] - 2020年3月31日，公司ARO - JNJ1候选项目的合同资产（应收账款）为130万美元[93] 费用情况 - 2020年3月31日止三个月和六个月，研发费用分别为2944.3万美元和5281.7万美元，较2019年同期分别增长42%和38%[96][98] - 2020年3月31日止三个月和六个月，工资费用分别增加82.9万美元和164.8万美元，主要因研发人员增加[96][98] - 2020年3月31日止三个月和六个月，股票薪酬费用分别增加207.2万美元和259.3万美元，主要因人员增加和授予日公允价值提高[96][98] - 毒性/有效性研究费用在2019年3月31日结束的三个月内从241万美元降至217.1万美元，减少23.9万美元；在六个月内从482.1万美元增至612.3万美元，增加130.2万美元[103] - 临床试验费用在2019年3月31日结束的三个月内从320.5万美元增至526.8万美元，增加206.3万美元；在六个月内从544.7万美元增至963.5万美元，增加418.8万美元[104] - 许可、特许权使用费和里程碑费用在2019年3月31日结束的三个月内从0增至90万美元，增加90万美元；在六个月内从0增至90.3万美元，增加90.3万美元[105] - 一般及行政费用在2019年3月31日结束的三个月内从533.9万美元增至1632.6万美元，增加1098.7万美元，增幅206%；在六个月内从1147.9万美元增至2726万美元，增加1578.1万美元，增幅137%[110][111] - 其他收入/费用在2020年和2019年3月31日结束的三个月内分别为240.4685万美元和188.629万美元；在六个月内分别为458.455万美元和297.7399万美元[118] 现金流量情况 - 2020年3月31日结束的六个月内，经营活动使用现金5110万美元，投资活动使用现金1.688亿美元，融资活动提供现金2.548亿美元[121][123] - 2019年3月31日结束的六个月内，经营活动产生现金1.487亿美元，投资活动使用现金7900万美元，融资活动提供现金6180万美元[121][124] 资产负债表外情况 - 公司没有任何资产负债表外安排或关系[125]