公司资金筹集情况 - 公司自成立至2019年3月31日通过多种方式筹集资金总计2.673亿美元[93] - 截至2018年3月31日，公司通过多种方式累计筹集2.67亿美元；截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5170万美元[113] - 2019年2月6日，公司进行公开发行，总收益2000万美元，净收益1850万美元[114] - 2019年第一季度，公司通过ATM计划出售普通股，总收益210万美元，净收益200万美元[115] 研发费用情况 - 2019年第一季度研发费用为419.7万美元，2018年同期为524.7万美元[98] - 自edasalonexent和CAT - 5571项目启动以来，支持这两个项目的直接总费用分别为4000万美元和420万美元[98] - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的530万美元降至420万美元，减少110万美元，降幅20%[110] 专利情况 - 截至2019年3月31日，公司拥有6项针对edasalonexent和4项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2029 - 2030年到期，专利组合还包括70多项外国已授权专利、3项待批美国专利申请、4项待批国际专利申请和17项待批外国专利申请[92] edasalonexent临床试验情况 - 2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，预计2019年完成患者招募，2020年下半年公布顶线结果，目标是2021年初提交新药申请[84] - PolarisDMD试验预计招募约125名4 - 7岁患者[85] - MoveDMD 1/2期试验招募了31名患者，有26种不同的肌营养不良蛋白突变[86] - MoveDMD试验1期评估了17名患者，3种剂量的edasalonexent耐受性良好，无安全信号、严重不良事件和药物停用情况[86] - MoveDMD试验2期主要疗效终点未达到，但100mg/kg/day剂量组有正向结果但无统计学意义[86] - 2019年3月启动新的开放标签扩展试验GalaxyDMD，为注册申请提供长期安全数据[90] 其他费用及收入情况 - 2019年第一季度管理费用从2018年同期的240万美元降至210万美元，减少30万美元，降幅11%[111] - 2019年第一季度其他收入（支出）净额较2018年同期增加30万美元[112] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为660万美元，2018年同期为680万美元[118][119] - 2019年第一季度投资活动净现金使用量为1770万美元[120] - 2019年第一季度融资活动提供净现金2070万美元，2018年同期为750万美元[120] 公司亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损2.033亿美元[122] 外币计价负债情况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司无重大外币计价负债[132]