公司融资情况 - 公司自成立至2019年9月30日通过多种方式融资总计2.688亿美元[95] - 2019年2月融资，公开发行股票和认股权证，总收益2000万美元，净收益1850万美元[125] - 2019年前九个月通过ATM计划出售股票，总收益360万美元，净收益320万美元[126] - 截至2019年9月30日，公司累计融资2.688亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4060万美元[123] 研发费用情况 - 2019年和2018年研发总费用分别为1.4054亿美元和1.3383亿美元[102] - 2019年和2018年edasalonexent研发费用分别为937.5万美元和572万美元[102] - 2019年和2018年CAT - 5571研发费用分别为1.1万美元和52.6万美元[102] - edasalonexent和CAT - 5571项目自启动以来的直接费用分别为4680万美元和420万美元[103] - 2019年第三季度研发费用从390万美元增至470万美元，增长21%，主要因edasalonexent项目成本增加[114] - 2019年前九个月研发费用从1340万美元增至1410万美元，增长5%，主要因edasalonexent项目成本增加[120] 临床试验进展 - 2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，2019年9月完成入组，入组131名男孩，超过目标125名[86] - MoveDMD 1/2期试验有31名男孩参与，有26种不同的肌营养不良蛋白突变[87] - 2019年3月启动GalaxyDMD试验，为注册申请提供长期安全数据[91] - 2019年8月与Jain Foundation合作开展edasalonexent治疗Dysferlinopathy的临床前研究，预计2020年上半年出初步结果[92] 专利情况 - 截至2019年9月30日，拥有6项针对edasalonexent的美国已授权专利，预计2029年到期；拥有5项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2030 - 2035年到期[94] 一般及行政费用情况 - 2019年第三季度一般及行政费用从210万美元降至200万美元，下降6%，主要因员工薪酬和设施成本减少[115] - 2019年前九个月一般及行政费用从690万美元降至630万美元，下降9%，主要因员工薪酬和设施成本减少[121] 其他收入净额情况 - 2019年第三季度其他收入净额从30万美元降至20万美元，减少因2018年有设备处置收益[116] - 2019年前九个月其他收入净额增加20万美元，主要因利息和投资收入增加及利息费用减少[122] 公司财务状况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.17亿美元，现有资金预计可支持到2020年运营[134] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4060万美元，2018年12月31日为3760万美元[143] 公司资金需求与风险 - 公司未来资金需求取决于多项因素，如临床试验成本、合作安排、监管审批等[135] - 识别潜在产品候选和开展试验耗时、昂贵且不确定，公司需继续依赖额外融资[136] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，无外部资金承诺来源[137] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利[138] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制或终止产品开发和商业化努力[139] 公司表外安排与合同义务 - 公司在报告期内及目前无适用规则定义的表外安排[140] - 截至2019年9月30日，除已执行的转租协议外，公司合同义务和承诺无重大变化[141] 公司市场风险 - 公司主要市场风险是利率敏感性，利率立即变动10%对投资组合和利息收入无重大影响[143] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司无重大外币计价负债[144]