公司融资情况 - 公司自成立至2019年12月31日通过多种方式筹集资金2.727亿美元，2020年1月又通过公开发行普通股和ATM发行计划分别筹集2650万美元和110万美元[515] - 2019年通过ATM计划出售1,282,904股普通股，总收益7.5百万美元，净收益7.0百万美元[546] - 2020年1月融资总收益26.5百万美元，净收益24.5百万美元[548] - 2019年2月融资总收益20.0百万美元，净收益18.5百万美元[550] - 2018年6月融资总收益42.0百万美元，净收益38.9百万美元[551] - 截至2019年12月31日，公司累计融资272.7百万美元[543] 公司收入情况 - 截至2019年12月31日，公司未从产品销售中获得任何收入[516] 研发费用情况 - 2019年和2018年研发总费用分别为1.8317亿美元和1.7042亿美元，其中edasalonexent项目2019年费用为1.1973亿美元，2018年为7897万美元；CAT - 5571项目2019年费用为15000美元，2018年为52.8万美元[522] - edasalonexent和CAT - 5571项目自启动以来的直接总费用分别为4940万美元和420万美元[522] - 2019年研发费用从17.0百万美元增至18.3百万美元，增幅7%，主要因edasalonexent项目成本增加4.1百万美元等[538] 项目进展情况 - 2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，2019年9月完成入组，入组131名4 - 7岁男孩，超过目标入组人数125人，预计2020年第四季度公布顶线结果，目标是2021年提交新药申请[508] - 之前的MoveDMD 1/2期试验中，1期所有测试剂量的edasalonexent耐受性良好，无安全信号；2期未达到主要疗效终点，但100mg/kg/day剂量组有积极结果；开放标签扩展阶段观察到肌肉功能改善[509] - 2019年3月启动GalaxyDMD开放标签扩展试验，为注册申请提供长期安全数据[512] - 2019年8月与Jain Foundation合作开展edasalonexent治疗dysferlinopathy的临床前研究，预计2020年上半年得出初步结果[513] - 公司已完成CAT - 5571的研究性新药申请相关活动[514] 费用预测情况 - 公司预计近期研发费用将因PolarisDMD 3期试验和edasalonexent注册准备工作而显著增加，近期一般及行政费用将保持相对稳定，2020年第四季度可能根据情况增加支出[526][528] 裁员及费用记录情况 - 2018年第二季度公司裁员40%，2018年记录员工遣散等费用0.9百万美元，其中0.4百万美元计入一般及行政部分，0.5百万美元计入研发部分[529] 一般及行政费用情况 - 2019年一般及行政费用从9.3百万美元降至8.8百万美元，降幅6%，主要因员工薪酬减少0.8百万美元等[539] 其他收入（支出）净额情况 - 2019年其他收入（支出）净额较2018年增加0.3百万美元，因利息支出减少0.1百万美元和利息及投资收入增加0.4百万美元[540] 公司亏损及资金支持情况 - 截至2019年12月31日，公司累计亏损223.6百万美元，预计现有资金可支持运营至2021年第三季度[553][554] 现金流量情况 - 2019年经营活动净现金使用量为2660万美元，2018年为2350万美元[561][562][563] - 2019年投资活动净现金使用量为410万美元，2018年为2190万美元[561][564] - 2019年融资活动净现金提供量为2560万美元，2018年为4430万美元[561][565] - 2019年现金、现金等价物和受限现金净减少503.1万美元，2018年净减少107.5万美元[561] - 2019年经营活动净现金使用量主要由2630万美元净亏损调整非现金项目构成，2018年主要由2590万美元净亏损调整非现金项目构成[562][563] - 2019年投资活动净现金使用量包括1.552亿美元短期投资购买，部分被1.511亿美元到期收益抵消；2018年包括7040万美元短期投资购买，部分被4810万美元到期收益和40万美元设备销售抵消[564] - 2019年融资活动净现金提供量主要来自2月融资净收益1850万美元和ATM计划净收益710万美元；2018年主要来自6月融资净收益3890万美元和ATM计划净收益830万美元，部分被290万美元信贷还款抵消[565] 重大合同义务情况 - 截至2019年12月31日，公司重大合同义务总计262.7万美元，其中1年内到期144.9万美元，1 - 3年到期117.8万美元[568] 现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3620万美元，2018年为3760万美元[570] 利率影响情况 - 利率立即变动10%不会对公司投资组合公允价值和利息收入产生重大影响[570]