临床试验进展 - 公司于2018年9月启动PolarisDMD试验，2019年9月完成招募，目标招募125名男孩，实际招募131名4 - 7岁男孩，预计2020年第四季度公布试验顶线结果，目标2021年提交新药申请[58] - 公司于2019年3月启动GalaxyDMD试验，旨在提供长期安全数据以支持注册申请[59] - 公司MoveDMD 1/2期试验中，1期17名患者服用7天药物后耐受性良好，无安全信号；2期未达到主要疗效终点，但100mg/kg/天治疗组有积极结果；开放标签扩展阶段，100mg/kg治疗组在多方面有显著改善[62] - 2020年1月，公司与Duchenne UK合作开展非行走DMD患者2期临床试验，获超60万美元资金支持，约60%的DMD患者为12岁及以上[63] 专利情况 - 截至2020年3月31日，公司拥有6项针对edasalonexent的美国已授权专利，预计2029年到期；5项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2030 - 2035年到期；另有超80项外国已授权专利等[66] 融资情况 - 自2008年6月成立至2020年3月31日，公司通过多种方式筹集资金总计3.003亿美元[67] - 2020年1月公司公开发行529万股普通股，总收益2650万美元，净收益2460万美元[89] - 2020年第一季度公司通过ATM计划出售173,572股普通股，总收益和净收益均为110万美元[90] - 截至2020年3月31日，公司累计融资3.003亿美元，现金、现金等价物和短期投资为5510万美元[88] 研发费用情况 - 2020年第一季度，公司研发费用总计528.9万美元，2019年同期为419.7万美元[74] - edasalonexent项目自启动以来的直接费用为5260万美元，CAT - 5571项目为420万美元[74] - 2020年第一季度研发费用从420万美元增至530万美元，增加110万美元，增幅26%[83][84] 其他项目进展 - 公司正在评估edasalonexent治疗贝克尔肌营养不良和dysferlinopathy的潜在益处[71] - 公司已完成CAT - 5571的研究性新药申请相关活动[65] 行政及一般费用情况 - 2020年第一季度行政及一般费用从210万美元增至280万美元，增加60万美元，增幅29%[83][86] 其他收入净额情况 - 2020年第一季度其他收入净额从30万美元降至10万美元，减少20万美元[83][87] 现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为700万美元，投资活动净现金使用量为1540万美元，融资活动净现金提供量为2560万美元[91] 累计亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.315亿美元[97] 资金支持运营情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资足以支持运营至2021年第三季度[98] 表外安排及合同义务情况 - 公司目前没有表外安排，截至2020年3月31日，合同义务和承诺无重大变化[103][104] 现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为5510万美元[106] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3620万美元[106] 外币计价负债情况 - 2020年3月31日与2019年12月31日，公司无重大外币计价负债[107] 利率影响情况 - 利率立即变动10%不会对公司投资组合的公允市值和利息收入产生重大影响[106]