edasalonexent临床试验进展 - 公司于2018年9月启动了edasalonexent治疗DMD的全球3期试验PolarisDMD，2019年9月完成招募，目标招募125名男孩，实际招募131名，预计2020年第四季度公布试验顶线结果，2021年提交新药申请[58] - 公司于2019年3月启动了开放标签扩展试验GalaxyDMD，旨在提供长期安全性数据以支持注册申请[59] - 公司此前的MoveDMD 1/2期试验中，1期评估了17名患者服用edasalonexent的安全性等，2期未达到主要疗效终点，但100mg/kg/day治疗组有积极结果，开放标签扩展阶段观察到多项改善[62] - 2020年1月，公司与Duchenne UK合作，获得超60万美元资金，计划2021年启动edasalonexent治疗非行走能力DMD患者的2期临床试验，约60%的DMD患者为12岁及以上[63] - 2019年8月，公司与Jain Foundation合作开展临床前研究，评估edasalonexent治疗dysferlinopathy的潜力，预计2020年得出初步结果[64] - 公司正在评估edasalonexent治疗贝克尔肌营养不良症的潜在益处，并研究临床试验的潜在方法[71] CAT - 5571研发情况 - 公司开发了CAT - 5571用于治疗囊性纤维化，已完成研究性新药申请相关活动，2020年8月与比尔及梅琳达·盖茨医学研究所合作，研究其治疗结核病的潜力[65][66] 公司专利情况 - 截至2020年6月30日，公司拥有6项针对edasalonexent的美国已授权专利，预计2029年到期，若有专利期限延长预计为5年；拥有5项针对CAT - 5571的美国已授权专利，预计2030 - 2035年到期；专利组合包括18项美国专利、超85项外国已授权专利、7项美国待决专利申请和超40项外国待决专利申请[67] 公司资金筹集情况 - 自2008年6月成立至2020年6月30日，公司通过各种方式共筹集3.067亿美元资金[68] - 2020年1月30日，公司进行公开发售，总收益为2650万美元，净收益为2460万美元[94] - 2020年6月30日止六个月，公司通过ATM计划出售1100001股普通股，总收益为760万美元，净收益为730万美元[95] 公司研发费用变化 - 2020年6月30日止六个月研发费用为1203.9万美元，较2019年同期的935.7万美元增加268.2万美元，增幅29%[89][90] - 2020年6月30日止三个月研发费用为675万美元，较2019年同期的516万美元增加159万美元，增幅31%[84][86] 公司行政及一般费用变化 - 2020年6月30日止六个月行政及一般费用为555.5万美元，较2019年同期的430.2万美元增加125.3万美元，增幅29%[89][91] - 2020年6月30日止三个月行政及一般费用为280.3万美元，较2019年同期的216.5万美元增加63.8万美元，增幅29%[84][87] 公司其他收入净额变化 - 2020年6月30日止六个月其他收入净额为13.4万美元，较2019年同期的49万美元减少35.6万美元[89][92] - 2020年6月30日止三个月其他收入净额为4.5万美元，较2019年同期的19.4万美元减少14.9万美元[84][88] 公司现金流情况 - 2020年6月30日止六个月，经营活动净现金使用量为1445.5万美元，投资活动净现金流入为2431万美元，融资活动净现金流入为3188.9万美元[96] 公司现金及投资情况 - 截至2020年6月30日，公司通过各种融资方式累计筹集3.067亿美元，现金、现金等价物及短期投资为5390万美元[93] - 截至2020年6月30日，公司拥有可用现金、现金等价物和短期投资5390万美元，预计可支持到2021年第三季度及潜在新药申请提交之后的运营费用[103] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5390万美元；截至2019年12月31日，为3620万美元[111] 公司亏损情况 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损2.411亿美元[102] 公司市场风险情况 - 公司主要面临利率敏感性的市场风险，投资组合短期期限和低风险特征使利率10%的即时变化不会对投资组合公允价值和利息收入产生重大影响[111] 公司外币负债情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司无重大外币计价负债[112] 公司未来资金需求及融资方式 - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资、特许权融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足现金需求[106] 公司业务风险 - 识别潜在产品候选和进行临床前测试及临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能需继续依赖额外融资实现业务目标[105] - 若通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流、研究项目或产品候选的宝贵权利[107] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无适用证券交易委员会规则定义的表外安排[108] 公司合同义务和承诺情况 - 截至2020年6月30日，公司的合同义务和承诺与2019年年度报告中披露的相比无重大变化[109] 公司研发费用构成 - 公司研发费用主要包括员工相关费用、第三方协议费用、顾问费用、研究材料成本和设施等费用，研发成本在发生时计入费用[69]