公司初始管线项目情况 - 公司初始管线有四个基于慢病毒的基因疗法项目，分别针对法布里病、戈谢病、胱氨酸病和庞贝病[92] 公司融资情况 - 截至2019年6月30日，公司从优先股销售获得8750万美元，通过首次公开募股获得1.147亿美元，2019年7月完成的包销公开发行获得约1.295亿美元净收益[95] - 2019年7月公司以每股18.50美元价格发行747.5万股普通股，净收益约1.295亿美元，现有资金预计可支持到2021年下半年[100] - 截至2019年6月30日，公司通过出售优先股和首次公开募股分别获得8750万美元和1.147亿美元的现金收入，2019年7月完成的包销公开发行净收入约1.295亿美元[154][155] 公司净亏损情况 - 2019年和2018年上半年公司净亏损分别为3320万美元和1870万美元，截至2019年6月30日累计亏损1.049亿美元[95] - 2019年6月30日止三个月净亏损为1605.5万美元，2018年同期为1050.7万美元，增加554.8万美元[137] - 2019年6月30日止六个月净亏损为3315.8万美元，2018年同期为1874.9万美元，增加1440.9万美元[146] 公司现金及证券发行情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为9030万美元，2019年7月提交的S - 3货架注册声明涵盖最高2亿美元证券发行[99] - 截至2019年6月30日，公司有9030万美元现金及现金等价物，利率变动10%不会对财务状况产生重大影响[174] 法布里病疗法AVR - RD - 01临床试验数据 - 法布里病疗法AVR - RD - 01的2期临床试验首位患者肾活检Gb3包涵体从基线平均3.55个降至1年后平均0.47个，减少87% [104] - 法布里病疗法AVR - RD - 01的2期临床试验首位患者血浆lyso - Gb3在治疗1年后减少87% [105] - 法布里病疗法AVR - RD - 01的1期临床试验前四名患者血浆lyso - Gb3水平较基线ERT水平降低33% - 41% [105] - 法布里病疗法AVR - RD - 01的1期试验患者5治疗后1个月和3个月血浆lyso - Gb3水平分别为17.8 nM和14.56 nM，基线ERT为15.84 nM [108] - 法布里病疗法AVR - RD - 01的2期和1期临床试验中报告6个月及以上数据的6名患者血浆和白细胞中AGA酶活性持续存在[109] - 2期试验患者1在1年后白细胞和血浆酶活性持续存在，患者2在6个月后持续存在，患者3在1个月时血浆AGA活性为0.740，白细胞AGA活性为9.94[110] - 0.1的VCN代表5% - 10%的有核循环血细胞携带1 - 2个插入基因拷贝，2期试验患者1的VCN在1年时稳定，患者3在1个月时VCN为0.12[111][112] - 2期临床试验首位患者从基线到接受AVR - RD - 01治疗1年后左心室质量降低9%[112] - 1期临床试验3名患者停用ERT，患者1于2018年7月、患者3于2018年5月、患者4于2019年6月接受最后一剂ERT[116] - 截至2019年7月10日2期试验和2019年5月24日1期试验的安全数据截止日期，未报告与AVR - RD - 01药品相关的严重不良事件，2期试验报告4起、1期试验报告2起严重不良事件均已解决[116][118] 其他疾病疗法临床试验及项目进展 - 公司赞助的评估AVR - RD - 02治疗戈谢病的1/2期临床试验GAU - 201已开始积极招募，预计2019年下半年对首位患者给药[120] - 研究者赞助的评估AVR - RD - 04治疗胱氨酸病的1/2期临床试验已开始积极招募，预计2019年下半年对首位患者给药，2019年6月该研究获约1200万美元赠款[121] - 庞贝病项目处于早期临床前开发阶段，预计2019年启动IND启用临床前项目[122] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，近期也不期望产生产品销售收入[124] 公司费用情况 - 2019年第二季度研发费用为1.2267亿美元，2018年同期为7407万美元；2019年上半年研发费用为2.4713亿美元，2018年同期为1.3054亿美元[129] - 2019年6月30日止三个月研发费用为1230万美元，2018年同期为740万美元，增加490万美元[137][139] - 2019年6月30日止三个月行政及一般费用为430万美元，2018年同期为210万美元，增加220万美元[137][143] - 2019年6月30日止三个月其他收入（支出）净额为收入60万美元，2018年同期为支出100万美元，增加150万美元[137][144] - 2019年6月30日止六个月研发费用为2470万美元，2018年同期为1310万美元，增加1170万美元[146][147] - 2019年6月30日止六个月行政及一般费用为960万美元，2018年同期为430万美元，增加530万美元[146] - 2019年6月30日止六个月其他收入（支出）净额为收入115.4万美元，2018年同期为支出141.4万美元，增加256.8万美元[146] - 截至2019年6月30日的六个月，公司未分配研发成本增加590万美元，主要是人员相关成本增加290万美元、临床前成本增加140万美元、设施成本和租金费用增加130万美元、咨询费用增加40万美元[151] - 2019年上半年一般及行政费用为960万美元，较2018年同期的430万美元增加530万美元，主要是人员相关成本增加270万美元、上市公司相关成本增加160万美元、设施成本和租金费用增加60万美元[152] - 2019年上半年其他收入（支出）净额为收入120万美元，较2018年同期的支出140万美元增加260万美元，主要是2018年上半年确认了160万美元的衍生负债公允价值变动费用，而2019年上半年未确认，以及2019年上半年利息收入增加80万美元[153] 公司衍生负债情况 - 2018年6月21日公司IPO时，将衍生负债公允价值重新计量为200万美元，并于7月支付[136] 公司费用预计情况 - 公司预计未来行政及一般费用会因支持研发活动增加员工数量、上市公司相关成本以及为产品商业化做准备而增加[133] - 公司预计随着产品候选药物的临床前活动和临床试验推进，费用将大幅增加，现有资金预计可支持到2021年下半年[163][165] 公司里程碑款项情况 - 根据与GenStem的许可协议，在AVR - RD - 04的1/2期临床试验治疗第一名患者后，公司需支付200万美元里程碑款项，预计第一名患者将于2019年下半年给药[168] 公司新兴成长公司身份情况 - 公司作为新兴成长公司，可享受某些报告要求豁免，若年收入超过10.7亿美元、非关联方持有的股票市值超过7亿美元或三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券，将不再是新兴成长公司[170] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2019年和2018年上半年，经营活动分别使用现金3570万美元和1420万美元，投资活动分别使用现金70万美元和40万美元，融资活动分别提供现金50万美元和1.637亿美元[157][159][160][161][162] 公司外汇交易及汇率影响情况 - 2019年和2018年上半年，公司分别确认外汇交易损失68美元和15美元，汇率变动10%预计不会对财务状况产生重大影响[175]