公司业务管线情况 - 公司初始管线包含四个基于慢病毒的基因疗法项目[95] 公司融资情况 - 截至2019年9月30日，公司从优先股销售获得8750万美元毛收入，从首次公开募股和2019年7月后续发行分别获得1.042亿美元和1.295亿美元普通股销售净收入[98] - 2019年7月1日，公司向美国证券交易委员会提交了一份S - 3表格的暂搁注册声明，涵盖最高2亿美元的证券发行；同时与Cowen and Company, LLC达成销售协议，可在“按市价”发行中出售最高5000万美元的普通股[100] - 2019年7月，公司完成后续发行，以每股18.50美元的价格发售747.5万股普通股，净收益约为1.295亿美元[167] - 截至2019年9月30日，公司从优先股和普通股销售中分别获得8750万美元和1.147亿美元的总现金收益[165] 公司财务亏损情况 - 2019年7 - 9月和2018年同期，公司净亏损分别为5030万美元和3030万美元；截至2019年9月30日，累计亏损1.22亿美元[102] - 2019年第三季度净亏损为1714.5万美元，2018年同期为1159.1万美元，亏损增加555.4万美元[148] - 2019年前三季度净亏损为5030.3万美元，2018年同期为3034万美元，亏损增加1996.3万美元[157] 公司资金状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为2.064亿美元，现有资金预计可支持运营至2021年下半年[105] - 公司预计现有现金及现金等价物和2019年7月后续发行的净收益，能支持运营费用和资本支出至2021年下半年[178] - 截至2019年9月30日，公司有现金及现金等价物2.064亿美元，利率变动10%不会对财务状况产生重大影响[187] AVR - RD - 01项目试验情况 - AVR - RD - 01的1期试验有5名法布里病患者入组且已完成；2期试验预计入组8 - 12名患者，截至2019年10月15日已有3名澳大利亚患者入组[106] - 2期试验首名未接受过酶替代疗法的患者，Gb3包涵体从基线时每个PTC平均3.55个降至治疗一年后的0.47个，减少87%，数值减少3.08 [109] - 2期试验首名患者治疗一年后血浆lyso - Gb3减少87%；1期试验前4名患者治疗6个月及以上后，血浆lyso - Gb3水平较基线ERT水平降低33% - 41% [110] - 1期试验患者5治疗后1个月和3个月血浆lyso - Gb3水平分别为17.8 nM和14.56 nM，其基线ERT为15.84 nM [112] - 2期试验患者2治疗后1 - 6个月血浆lyso - Gb3水平分别为7.59 nM、5.9 nM、5.8 nM、5.9 nM和6.71 nM [112] - 8名接受AVR - RD - 01治疗的患者中，6名在治疗6个月或更长时间后血浆和白细胞中AGA酶活性持续存在[113] - 0.1的VCN代表5% - 10%的有核循环血细胞携带1 - 2个插入基因拷贝，在法布里病中可能产生有临床意义的AGA酶活性[115] - 2期临床试验首位患者治疗1年后左心室质量较基线降低9%[118] - 1期临床试验3名患者停用ERT并持续未恢复用药，分别于2018年7月、2018年5月和2019年6月接受最后一剂ERT[121] - 截至2019年7月10日2期试验和2019年5月24日1期试验的安全数据截止日期，未报告与AVR - RD - 01药品相关的严重不良事件[123] - 2期试验报告4起严重不良事件，1期试验报告2起，均已解决[124][125] 其他项目试验情况 - 公司赞助的评估AVR - RD - 02治疗戈谢病的1/2期临床试验已开始积极招募，预计2020年第一季度招募首位患者，第二季度给药[128] - 加州大学圣地亚哥分校开展的评估AVR - RD - 04治疗胱氨酸病的1/2期临床试验，首位患者于2019年10月给药，该研究获约1200万美元赠款[129] - 2019年11月，公司因AVR - RD - 04在美国的1/2期临床试验给首位患者给药支付200万美元，与GenStem的许可协议下预计下次支付200万美元[181] 公司研发费用情况 - 2019年9月研发总费用为1.3042亿美元，2018年为9232万美元；2019年前9个月研发总费用为3.7755亿美元，2018年为2.2286亿美元[137] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加[139] - 2019年第三季度研发费用为1304.2万美元，2018年同期为923.2万美元，增加381万美元[148][150] - 2019年前三季度研发费用为3775.5万美元，2018年同期为2228.6万美元，增加1546.9万美元[157][158] - 2019年前9个月未分配研发成本增加，人员相关成本增加680万美元，设施和租金费用增加200万美元，咨询成本减少60万美元，临床前成本减少30万美元[162] 公司行政及管理费用情况 - 2019年第三季度行政及管理费用为502.2万美元，2018年同期为300万美元，增加202.2万美元[148][154] - 2019年前三季度行政及管理费用为1462.1万美元，2018年同期为728.1万美元，增加734万美元[157] - 公司预计未来行政及管理费用会因支持研发活动、上市相关服务成本及产品获批后商业运营准备而增加[142] - 2019年前9个月一般及行政费用为1460万美元，较2018年同期的730万美元增加730万美元[163] 公司其他收入情况 - 2019年第三季度其他收入净额为91.9万美元，2018年同期为64.1万美元，增加27.8万美元[148][155] - 2019年前三季度其他收入（支出）净额为207.3万美元，2018年同期为 - 77.3万美元，增加284.6万美元[157] - 2019年前9个月其他收入（支出）净额为收入210万美元，较2018年同期的支出80万美元增加290万美元[164] 公司衍生负债情况 - 2018年6月21日，公司将衍生负债公允价值重新计量为200万美元，并于7月支付[147] 公司现金流量情况 - 2019年前9个月经营活动使用现金4910万美元，投资活动使用现金80万美元，融资活动提供现金1.3亿美元[169] - 2018年前9个月经营活动使用现金2620万美元，投资活动使用现金160万美元，融资活动提供现金1.604亿美元[169]