财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为2600万美元和1710万美元，截至2020年3月31日累计亏损1.707亿美元[83] - 2020年第一季度研发费用为1827.4万美元，较2019年的1244.6万美元增加582.8万美元[114][115] - 2020年第一季度管理费用为831.5万美元，较2019年的525.4万美元增加306.1万美元[114][119] - 2020年第一季度其他收入净额为61.6万美元，较2019年的59.7万美元增加1.9万美元[114][120] - 2020年第一季度净亏损为2597.3万美元，较2019年的1710.3万美元增加887万美元[114] - 2020年第一季度经营活动使用现金2243.4万美元，投资活动使用现金57.7万美元，融资活动提供现金9366.3万美元[128] - 2020年第一季度现金及现金等价物净增加7065.2万美元，2019年同期净减少1782.6万美元[128] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为9370万美元，主要来自2020年2月后续发行所得的9360万美元[131] - 2019年第一季度融资活动提供的净现金为30万美元，主要来自股票期权行权所得[131] - 2020年第一季度和2019年第一季度，公司分别确认外汇交易损失16美元和60美元[144] 公司现金状况 - 截至2020年3月31日，公司从优先股销售获得8750万美元现金收益，从IPO、2019年7月后续发行和2020年2月后续发行普通股分别获得1.147亿美元、1.383亿美元和1亿美元现金收益[82] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2.577亿美元，预计可支撑到2022年下半年运营[87] - 2020年2月，公司在承销公开发行中出售435万股普通股，总收益约1亿美元[98] - 截至2020年3月31日，公司通过出售优先股获得8750万美元现金，通过IPO、2019年7月和2020年2月的后续发行分别获得1.147亿美元、1.383亿美元和1亿美元现金[121] - 2019年7月后续发行747.5万股普通股，净收益约1.295亿美元[123] - 2020年2月后续发行435万股普通股，净收益约9360万美元[125] - 截至2020年3月31日的现有现金及现金等价物预计可支持公司运营费用和资本支出至2022年下半年[135] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2.577亿美元，由现金和货币市场基金组成，利率立即变动10%不会对财务状况产生重大影响[143] 业务线项目进展 - AVR - RD - 01的研究者发起的1期临床试验有5名患者给药，公司发起的2期临床试验有4名患者给药[81] - AVR - RD - 04的1/2期研究者发起的临床试验有1名患者给药，公司发起的1/2期临床试验第二名患者已完成单采[81][92] - AVR - RD - 02的1/2期临床试验第一名患者已完成单采，预计2020年第二季度给药[81][93] - AVR - RD - 03项目于2019年启动首个IND启用临床前研究，目前处于临床前开发阶段[81][95] 公司人员情况 - 截至2020年3月31日，公司全职员工增至112人[94] 公司未来费用预期 - 公司预计未来研发和管理费用将大幅增加[106][111] 公司新兴成长型身份相关 - 公司作为新兴成长型公司，可享受某些报告要求豁免，直至IPO五周年后财年最后一天或不再符合新兴成长型公司条件[139] - 若公司年度收入超过10.7亿美元、非关联方持有的股票市值超过7亿美元且满足一定条件、三年发行超过10亿美元非可转换债务证券，将不再是新兴成长型公司[139] 公司合同与会计政策 - 截至2020年3月31日，公司的合同义务和承诺与2019年年报相比无重大变化[137] - 2020年第一季度，公司关键会计政策无重大变化[138] 汇率影响 - 公司认为美元、澳元和加元汇率变动10%不会对财务状况产生重大影响[144] 溶酶体疾病业务销售额 - 2019年溶酶体疾病全球净销售额约40亿美元[80]