业务线市场规模数据 - 2019年溶酶体疾病全球净销售额约40亿美元[84] 公司融资与现金收益数据 - 截至2020年6月30日，公司通过销售优先股获得8750万美元现金收益，通过IPO、2019年7月后续发行和2020年2月后续发行分别获得1.147亿美元、1.383亿美元和1亿美元普通股销售现金收益，2020年第二季度通过ATM机制出售股票获得约850万美元收益[86] - 截至2020年6月30日，公司通过出售优先股获得8750万美元现金收益，通过IPO、2019年7月后续发行、2020年2月后续发行和ATM工具出售普通股分别获得1.147亿、1.383亿、1亿和850万美元现金收益[167] - 2019年7月后续发行747.5万股普通股，净收益约1.295亿美元；2020年2月后续发行435万股普通股，净收益约9360万美元[169][171] - 2020年第二季度通过ATM工具出售38.414万股普通股，净收益约810万美元，截至6月30日约4150万美元普通股可用于未来发行[172] 公司净亏损数据 - 2020年和2019年上半年公司净亏损分别为5480万美元和3320万美元，截至2020年6月30日累计亏损1.995亿美元[87] - 2020年3月至6月净亏损为2882.8万美元，2019年同期为1605.5万美元，增加1277.3万美元[151] - 2020年1月至6月净亏损为5480.1万美元，2019年同期为3315.8万美元，增加2164.3万美元[158] 公司现金及运营支持数据 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为2.444亿美元，现有资金预计可支持运营至2022年下半年[91] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用和资本支出至2022年下半年[179] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为2.444亿美元，由现金和货币市场基金组成，利率即时变动10%不会对其产生重大影响[188] AVR - RD - 01临床试验数据 - AVR - RD - 01的2期FAB - 201临床试验首位患者Gb3包涵体从基线平均3.55个降至治疗一年后平均0.47个，降幅87%，数值减少3.08个[94] - AVR - RD - 01的2期FAB - 201临床试验第3例患者治疗一年后左心室质量和左心室质量指数较基线均增加19.8%，肾脏和心脏功能保持稳定且在正常范围[96] - AVR - RD - 01的2期临床试验首位患者治疗22个月后血浆lyso - Gb3降低86%，第3例患者治疗12个月后降低49%，第4例患者治疗6个月后降低59% [99] - AVR - RD - 01的1期临床试验5例患者治疗后血浆lyso - Gb3水平低于或与基线ERT水平相似[101] - AVR - RD - 01的1期临床试验中，患者5血浆lyso - Gb3较基线ERT水平降低26%，患者4降低47%，患者3降低38%，患者2升高20%，患者1降低40% [104] - AVR - RD - 01的1期和2期临床试验中9例患者有8例eGFR数据保持稳定[97] - 2期和1期临床试验的9名患者血浆和白细胞中AGA酶活性持续存在[106] - 2期试验4名患者进行皮肤活检，第1名患者治疗后评分从3降至1，第2名患者始终为0分[115] 临床试验参考值数据 - 血浆溶菌Gb3参考值为2.4 nM[105] - 白细胞AGA活性参考范围为24 - 56 nmol/hr/mg蛋白，血浆AGA活性参考范围为5.1 - 9.2 nmol/hr/mL[109] - 0.1 VCN表示约5 - 10%的有核循环血细胞平均携带1 - 2个转基因拷贝[110] 临床试验其他数据 - 1期3名患者停用ERT，分别在2018年7月、5月和2019年6月接受最后一剂ERT[119] - 截至2020年4月23日，2期试验报告6起SAEs，1期试验报告2起SAEs，均已解决[120] 公司人员数据 - 截至2020年6月30日，公司全职员工增至121人[128] 项目进展数据 - AVR - RD - 03项目临床前研究预计2020年完成[129] 公司收入情况数据 - 公司尚未从产品销售获得收入，近期也不期望获得[136] 公司费用数据 - 2020年3月至6月研发费用为2086.6万美元，2019年同期为1226.7万美元，增加859.9万美元[151][152] - 2020年3月至6月一般及行政费用为799.1万美元，2019年同期为434.5万美元，增加364.6万美元[151] - 2020年1月至6月研发费用为3914万美元，2019年同期为2471.3万美元，增加1442.7万美元[158] - 2020年1月至6月一般及行政费用为1630.6万美元，2019年同期为959.9万美元，增加670.7万美元[158] - 2020年3月至6月研发费用增加主要因未分配研发费用增加620万美元等因素[152] - 2020年3月至6月一般及行政费用增加主要因人员相关成本增加230万美元和专业费用及咨询成本增加90万美元[156] - 2020年3月至6月其他收入净额减少主要因货币市场基金收益率降低[157] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，一般及行政费用也会因人员扩充等因素增加[143][148] - 2020年上半年研发费用为3910万美元，较2019年上半年的2470万美元增加1440万美元[160][161] - 2020年上半年一般及行政费用为1630万美元，较2019年上半年的960万美元增加670万美元[165] - 2020年上半年其他收入净额为70万美元，较2019年上半年的120万美元减少[166] 公司现金流数据 - 2020年上半年经营活动使用4350万美元现金，投资活动使用110万美元现金，融资活动提供1.019亿美元现金[173][176][177] 公司证券发行数据 - 2019年7月公司提交S - 3表格货架注册声明，涵盖最高2亿美元证券发行；2019年12月再次提交，涵盖最高2.5亿美元证券发行[168][170] 公司外汇交易与风险数据 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司分别确认外汇交易损失33美元和8美元[189] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，公司分别确认外汇交易损失49美元和68美元[189] - 公司认为美元、澳元和加元汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[189] - 公司面临外汇汇率风险，尚未签订外汇套期保值合同来降低风险[189][190] 公司特殊身份与规定数据 - 公司作为新兴成长公司可享受某些报告要求豁免，若年收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元或三年发行超10亿美元非可转换债务证券，将不再是新兴成长公司[184] 公司资产负债表外安排数据 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[185] 会计准则披露数据 - 可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布会计准则在10 - Q季度报告合并财务报表附注2中披露[186]